Langtidsstudie af sikkerheden ved behandling med aficamten hos voksne med fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hypertrofisk kardiomyopati, som er en sygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk. Når hjertemusklen er fortykket, kan det gøre det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt rundt i kroppen, hvilket kan forårsage symptomer som åndenød, brystsmerter og træthed. Studiet evaluerer behandling med medicinen aficamten (også kaldet CK-3773274), som er designet til at hjælpe hjertemusklen med at fungere bedre hos mennesker med denne tilstand.

Formålet med studiet er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af aficamten hos patienter med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati. Dette er et opfølgningsstudie, hvilket betyder at det kun er åbent for personer som tidligere har deltaget i et andet studie med samme medicin. Studiet er åbent, hvilket betyder at alle deltagere vil vide, at de får den aktive medicin og ikke placebo.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage aficamten over en længere periode, mens læger overvåger deres helbred og sikkerhed. Dette indebærer regelmæssige undersøgelser for at kontrollere hjertets funktion, herunder måling af hvor godt hjertet pumper blod, som kaldes venstre ventrikel ejektionsfraktion. Læger vil også måle blodstrømmen gennem hjertet for at se, om medicinen hjælper med at reducere blokeringer i hjertets udstrømningskanal, som er et almindeligt problem ved denne sygdom. Alle bivirkninger eller helbredsproblemer vil blive nøje registreret for at vurdere medicinens sikkerhed over tid.

1 Opstart af behandling

Du begynder behandlingen med aficamten, som er medicinen, der undersøges i dette studie. Aficamten er udviklet til at hjælpe patienter med symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati, som er en tilstand hvor hjertemusklen bliver fortykkket.

Du får medicinen i form af filmovertrukne tabletter, som du skal synke. Den præcise dosis og hyppighed vil blive bestemt af lægen baseret på din individuelle situation.

2 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at tage aficamten-tabletter gennem hele studieperioden. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både du og lægen ved, hvilken medicin du får.

Din behandling vil blive overvåget løbende for at vurdere, hvor godt medicinen virker, og om den er sikker for dig at tage. Dette kaldes et opfølgningsstudie, fordi det fortsætter efter et tidligere studie med samme medicin.

3 Regelmæssige undersøgelser

Du vil gennemgå regelmæssige undersøgelser for at måle din venstre ventrikel ejektionsfraktion, som er et mål for, hvor godt din venstre hjertekammer pumper blod ud. Dette skal være mindst 55% for at du kan fortsætte i studiet.

Lægen vil også måle dit LVOT-G (left ventricular outflow tract gradient), som er et mål for, hvor meget modstand der er, når blodet pumpes ud af hjertet. Dette måles både i hvile og under en særlig åndedrætsmanøvre kaldet Valsalva.

4 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil lægen holde øje med eventuelle bivirkninger, som er uønskede reaktioner på medicinen. Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i, hvordan du har det.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til alvorlige bivirkninger og ændringer i din hjertepumpefunktion. Hvis din venstre ventrikel ejektionsfraktion falder under 50%, vil dette blive nøje overvåget.

5 Evaluering af behandlingseffekt

Lægen vil regelmæssigt vurdere, hvordan medicinen påvirker din tilstand ved at måle ændringer i LVOT-G både i hvile og efter Valsalva-manøvren.

Målet er at opnå en LVOT-G på mindre end 30 mmHg i hvile og mindre end 50 mmHg efter Valsalva-manøvren, samtidig med at din hjertepumpefunktion forbliver normal.

6 Langtidssikkerhedsvurdering

Dette studie er designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af aficamten. Du vil blive fulgt over en længere periode for at vurdere medicinens effekter over tid.

Lægen vil dokumentere, hvor længe det tager at opnå bestemte behandlingsmål, og om disse forbedringer kan opretholdes over tid.

7 Afslutning af deltagelse

Dit engagement i studiet vil fortsætte, indtil studiet officielt afsluttes. Du vil gennemgå en afsluttende evaluering for at vurdere din samlede respons på behandlingen.

Alle data om din sikkerhed og behandlingsrespons vil blive samlet for at hjælpe med at forstå medicinens langsigtede effekter hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have gennemført et tidligere Cytokinetics-studie, der undersøgte medicinen aficamten. Hvis du ikke kunne gennemføre studiet af årsager, der ikke var relateret til, om du fulgte reglerne eller sikkerhedsproblemer, kan en læge vurdere, om du stadig kan deltage
  • Dit hjerte skal pumpe mindst 55% af blodet ud ved hver sammentrækning. Dette måles ved noget, der hedder venstre ventrikel ejektionsfraktion, som er et mål for, hvor godt dit hjerte arbejder
  • Du skal have symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati, som er en sygdom, hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk og forårsager symptomer som åndenød eller brystsmerter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertemusklen er fortyket og giver symptomer som åndenød eller brystsmerter
  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leversygdomme eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke studiet eller være farlig sammen med studiemedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige hjertesygdomme ud over den hypertrofiske kardiomyopati
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret forhøjet blodtryk
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft et hjerteanfald eller slagtilfælde inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller er i behandling for kræft
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studieplanens krav og møde til kontroller
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinstudier på samme tid

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
University Hospital Maastricht Maastricht Holland
Hospital Clinico San Carlos Madrid Spanien
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E. Lissabon Portugal
Landspitali Reykjavik Island
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Pisa Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spanien
Narodowy Instytut Kardiologii Stefana Kardynala Wyszynskiego Panstwowy Instytut Badawczy Warszawa Polen
Hospital Cuf Descobertas S.A. Lissabon Portugal
Onassis Cardiac Surgery Center Kallithea Grækenland
Kardio Brynow Sp. z o.o. Katowice Polen
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Hospital Da Luz S.A. Lissabon Portugal
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.) Aveiro Portugal
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spanien
Hospital Son Llatzer Palma de Mallorca Spanien
Kerckhoff-Klinik GmbH Bad Nauheim Tyskland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Odense University Hospital Odense Danmark
Rigshospitalet København Danmark
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Hippokration Hospital Athen Grækenland
Aalborg University Hospital Aalborg Danmark
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Roskilde University Roskilde Danmark
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Evangelismos S.A. Athen Grækenland
University Of Szeged Szeged Ungarn
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Uqgvluhbtnokkozogiwij Evfoj Ans Essen Tyskland
Cuwjkjah Hkgwpbarhosc Umjjyoeetnwrk Db Vmkp Vigo Spanien
Cwjsfigc Df Mmtpudangj Montpellier Frankrig
Adgpmuihpv Pdzsyafv Hjjkzdlb Dc Mndsdzasn Marseille Frankrig
Aijjgmeqy Ueb Amsterdam Holland
Arnhxq Urudmnwoop Hbraipqa Aarhus Danmark
Eytfwgs Uupuycotahdo Mqoqmnl Cogxlzw Rbaovftrw (ycoxcvf Mjj Rotterdam Holland
Ufeqhpupwcgbgbcpbawaq Widoujddw Avv Würzburg Tyskland
Hcgxhpvm De Li Sgkqj Ccbw I Samf Pnm Barcelona Spanien
Hwdcilgf Ukgxpzfxvylra do A Cpepnr A Coruña Spanien
Upvjuqhimk Gibadgj Hxlbonvy Aerrswx Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
04.06.2021
Frankrig Frankrig
rekrutterer
04.06.2021
Grækenland Grækenland
rekrutterer
04.06.2021
Holland Holland
rekrutterer
04.06.2021
Island Island
rekrutterer
04.06.2021
Italien Italien
rekrutterer
04.06.2021
Polen Polen
rekrutterer
04.06.2021
Portugal Portugal
rekrutterer
04.06.2021
Spanien Spanien
rekrutterer
04.06.2021
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
04.06.2021
Tyskland Tyskland
rekrutterer
04.06.2021
Ungarn Ungarn
rekrutterer
04.06.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Aficamten (CK-3773274) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges til behandling af hypertrofisk kardiomyopati (HCM). HCM er en sygdom, hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk, hvilket kan gøre det svært for hjertet at pumpe blod effektivt. Aficamten virker ved at hjælpe hjertemusklen med at slappe af og arbejde mere normalt. Dette lægemiddel er designet til at reducere de symptomer, som patienter med HCM oplever, såsom åndenød, brystsmerter og træthed. I dette opfølgningsstudie får patienterne aficamten over en længere periode for at undersøge, om det er sikkert og veltoleret som en vedvarende behandling.

Undersøgte sygdomme:

Symptomatisk hypertrofisk kardiomyopati – En hjertesygdom hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykket, især i venstre hjertekammer. Fortykkelsen kan blokere blodstrømmen fra hjertet og gøre det sværere for hjertet at pumpe blod effektivt. Patienter oplever ofte åndenød, brystsmerter og træthed, særligt under fysisk aktivitet. Sygdommen kan også forårsage uregelmæssig hjerterytme. Symptomerne udvikler sig gradvist og kan blive værre over tid, da hjertemusklen fortsætter med at blive tykkere og stivere.

Forsøgs-ID:
2023-508963-58-00
Protokolkode:
CY 6022
NCT ID:
NCT04848506
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ninerafaxstat hos patienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

    Rekrutterer

    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland +3
  • Undersøgelse af hydrochlorthiazid sammenlignet med valsartan til behandling af forhøjet blodtryk hos patienter med hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig