Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Aficamten

Clinical trials are studying Aficamten in people with hypertrophic cardiomyopathy, including both obstructive and non-obstructive forms. These studies look at how well it works, how safe it is, and how it affects exercise ability, symptoms, and heart function in adults and children.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige forsøg undersøger Aficamten hos personer med hypertrofisk kardiomyopati (HCM), som er en sygdom, hvor hjertemusklen er fortykket.[1] Forsøgene ser både på den obstruktive form, hvor blodets vej ud af hjertet er delvist blokeret, og den ikke-obstruktive form.[1][3]

Studierne er lavet som interventionsforsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling eller placebo, og forskerne sammenligner resultaterne.[1][3] Der er både afsluttede og autoriserede studier, og de spænder over Phase 2, Phase 3 og Phase 4.[1][2][3][4]

Hvem der deltager

Forsøgene omfatter voksne med symptomatisk HCM, altså voksne som har symptomer fra sygdommen.[1][2][3]

Et af forsøgene er lavet til en pædiatrisk population, som betyder børn eller unge, med symptomatisk obstruktiv HCM.[4] De enkelte studier har egne deltagelsesregler, men i materialet fremgår det tydeligt, at målgruppen er personer med symptomgivende sygdom.[1][2][3][4]

Hvad forsøgene måler

Et vigtigt mål i forsøgene er motionsevne, som måles med peak oxygen uptake, forkortet pVO2, under en kardiopulmonal belastningstest (CPET).[1][3]

Et andet centralt mål er helbredsstatus, som i et studie måles med KCCQ-CSS, et spørgeskema om symptomer og daglig funktion.[3]

I studiet med obstruktiv HCM måles også Valsalva LVOT-G, som er en trykmåling i hjertets udløbsvej og bruges til at vurdere graden af blokering.[4]

Sikkerhed er også et vigtigt fokus. Studierne registrerer adverse events (uønskede hændelser), serious adverse events (alvorlige uønskede hændelser) og ændringer i LVEF, som viser hjertets pumpefunktion.[2][4]

Faser og studiedesign

Phase 2-studiet er en åben forlængelsesundersøgelse, der følger personer over længere tid for at vurdere langtids-sikkerhed og tolerabilitet.[2] Tolerabilitet betyder, hvor godt behandlingen tåles i praksis.[2]

Phase 3-studierne undersøger, om Aficamten virker bedre end metoprolol succinat i symptomatisk obstruktiv HCM, og om det virker bedre end placebo i symptomatisk ikke-obstruktiv HCM.[1][3]

Phase 4-studiet er et mere opfølgende forsøg i en pædiatrisk gruppe med symptomatisk obstruktiv HCM, hvor både effekt og sikkerhed vurderes.[4]

De enkelte forsøg

NCT05767346 er et Phase 3-forsøg hos voksne med symptomatisk obstruktiv HCM.[1] Det sammenligner Aficamten med metoprolol succinat og har som primært mål ændring i pVO2 fra start til uge 24.[1] Studiet er afsluttet og havde 170 deltagere.[1]

NCT04848506 er en åben forlængelsesundersøgelse i Phase 2 for voksne med symptomatisk HCM.[2] Den undersøger langtids-sikkerhed og tolerabilitet og måler blandt andet uønskede hændelser, alvorlige uønskede hændelser og LVEF under 50%.[2] Studiet er autoriseret og har 896 deltagere.[2]

NCT06081894 er et Phase 3-forsøg hos voksne med symptomatisk ikke-obstruktiv HCM.[3] Det sammenligner Aficamten med placebo og måler ændring i KCCQ-CSS og pVO2 fra start til uge 36.[3] Studiet er afsluttet og havde 435 deltagere.[3]

NCT06412666 er et Phase 4-forsøg i en pædiatrisk population med symptomatisk obstruktiv HCM.[4] Det sammenligner Aficamten med placebo og måler ændring i Valsalva LVOT-G fra start til uge 12 samt sikkerhed gennem hele studiet.[4] Studiet er autoriseret og planlagt til 60 deltagere.[4]

Kort forklaring af vigtige begreber

Primært endepunkt betyder det vigtigste mål i et forsøg, som forskerne bruger til at vurdere effekten.[1][3][4]

Placebo er en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til at sammenligne resultater.[3][4]

Åbent studie betyder, at deltagerne og ofte også forskerne ved, hvilken behandling der gives.[2]

Metoprolol succinat er nævnt i et af forsøgene som sammenligningsbehandling.[1]

Adverse events er uønskede hændelser under et forsøg, og serious adverse events er de mere alvorlige af dem.[2][4]

Left ventricular ejection fraction (LVEF) er et mål for hjertets pumpefunktion.[2]

Exercise capacity betyder, hvor godt en person kan klare fysisk aktivitet eller belastning.[1][3]

Health status beskriver, hvordan sygdommen påvirker symptomer og daglig funktion.[3]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT05767346 Phase 3 Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Completed 170
NCT04848506 Phase 2 Symptomatic hypertrophic cardiomyopathy (HCM) Authorised 896
NCT06081894 Phase 3 Symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy Completed 435
NCT06412666 Phase 4 Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy Authorised 60

FAQ

  • Who can take part in Aficamten clinical trials? The trials shown here include adults with symptomatic hypertrophic cardiomyopathy and one study in a pediatric population with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Each study has its own rules for who can join.
  • What conditions are being studied? The trials study symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy and symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy. These are forms of heart muscle disease that can cause symptoms and limit daily activity.
  • What are the trials trying to measure? The studies measure exercise capacity, health status, heart outflow obstruction, and safety. They also track adverse events, serious adverse events, and changes in left ventricular ejection fraction.
  • What phases are the Aficamten trials in? The trials listed are in Phase 2, Phase 3, and Phase 4. This means they are studying both how well Aficamten works and how safe it is in different patient groups.
  • Are children included in Aficamten research? Yes, one authorised Phase 4 study is for a pediatric population with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy. It looks at both effect and safety in children or adolescents.

Igangværende kliniske forsøg for Aficamten

  • Undersøgelse af lægemidlet aficamten til børn og unge med fortykkelse af hjertemusklen, der giver symptomer og blokerer blodstrømmen

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien Spanien

  • Langtidsstudie af sikkerheden ved behandling med aficamten hos voksne med fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Grækenland Ungarn +6

  • Undersøgelse af lægemidlet aficamten til voksne med fortykkelse af hjertemusklen uden blokering af blodgennemstrømning

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Tyskland Grækenland Ungarn Island +5

  • Sammenligning af lægemidlerne aficamten og metoprolol til behandling af fortykkelse af hjertemusklen (hypertrofisk kardiomyopati)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Tyskland Ungarn Italien Holland +1

Ordliste

  • Hypertrofisk kardiomyopati (HCM): En sygdom i hjertemusklen, hvor hjertemusklen er fortykket. Det kan gøre det sværere for hjertet at pumpe blod normalt.
  • Obstruktiv HCM: En form for HCM, hvor blodets vej ud af hjertet er delvist blokeret. Det kan give åndenød, træthed og nedsat evne til at motionere.
  • Ikke-obstruktiv HCM: En form for HCM uden den samme type blokering i blodets udløb fra hjertet. Symptomer kan stadig være til stede.
  • Symptomatisk: At en sygdom giver mærkbare symptomer, for eksempel åndenød, brystsmerter, træthed eller nedsat kondition.
  • Venstre ventrikels udløbstraktus: Den passage, hvor blodet forlader hjertets venstre hovedkammer. Hvis den er snæver eller blokeret, kan det påvirke blodgennemstrømningen.
  • LVOT-G: En måling af trykforskel i venstre ventrikels udløbstraktus. Den bruges til at vurdere, hvor meget blodets vej ud af hjertet er påvirket.
  • Valsalva: En test, hvor man presser udåndingen mod en lukket luftvej. Den kan gøre en blokering i hjertet tydeligere under måling.
  • KCCQ-CSS: Et spørgeskema om hjertesymptomer og hvordan sygdommen påvirker dagligdagen. Højere eller lavere score kan vise ændringer i helbredstilstand.
  • pVO2: Peak oxygen uptake, altså maksimal iltoptagelse under en belastningstest. Det bruges til at måle fysisk form og hvor godt kroppen tåler motion.
  • Kardiopulmonal belastningstest (CPET): En test, hvor man cykler eller går, mens man måler hjerte- og lungefunktion. Den bruges til at vurdere kondition og hjertets funktion under arbejde.
  • Venstre ventrikels uddrivningsfraktion (LVEF): Et mål for, hvor stor en del af blodet i hjertets venstre hovedkammer der pumpes ud ved hvert slag. Det bruges til at følge hjertets pumpefunktion.
  • Adverse events (AEs): Uønskede hændelser eller bivirkninger, som opstår under et forsøg, uanset om de skyldes behandlingen eller ej.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-laegemidlerne-aficamten-og-metoprolol-til-behandling-af-fortykkelse-af-hjertemusklen-hypertrofisk-kardiomyopati/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsstudie-af-sikkerheden-ved-behandling-med-aficamten-hos-voksne-med-fortykkelse-af-hjertemusklen-hypertrofisk-kardiomyopati/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-laegemidlet-aficamten-til-voksne-med-fortykkelse-af-hjertemusklen-uden-blokering-af-blodgennemstromning/
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-laegemidlet-aficamten-til-born-og-unge-med-fortykkelse-af-hjertemusklen-der-giver-symptomer-og-blokerer-blodstrommen/