Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Vindesine Sulfate

Der forskes i Vindesine Sulfate i kliniske forsøg, hvor det indgår som en del af behandlingsplaner for børn og unge med kræft i blod og lymfesystemet. Forsøgene undersøger blandt andet, om behandlingen kan forbedre overlevelse, mindske tilbagefald og bevare god sygdomskontrol i forskellige risikogrupper.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De forsøg, der nævner Vindesine Sulfate, undersøger det som en del af større behandlingsprogrammer for kræft hos børn og unge.[1] Materialet viser, at stoffet indgår i studier om neuroblastom, akut lymfoblastisk leukæmi, lymfoblastisk lymfom, moden aggressiv B-celle lymfom/leukæmi og tilbagefald af ALL.[1][2][3]

Forsøgene er alle interventionelle studier, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver en behandlingsplan og måler resultatet.[1] De fleste er i fase 3, og ét er i fase 4.[1]

Hvem forsøgene er for

Flere af forsøgene er lavet til børn og unge med blod- og lymfekræft.[3][4][5] Nogle forsøg retter sig mod bestemte risikogrupper, for eksempel lav, intermediær, høj eller tidligt høj risiko.[1][5]

I nogle ALL-studier er deltagerne udvalgt efter genetik, behandlingsrespons eller sygdommens risikoprofil.[2][5] I et studie skulle deltagerne også have bekræftet aktivering af JAK/STAT-vejen, som er en signalvej i cellerne, der kan være vigtig for sygdommens adfærd.[2]

Et andet forsøg er for patienter med tilbagefald af ALL, og her ser man på forskellige situationer som standardrisiko, høj risiko, sygdom i centralnervesystemet og isolerede ekstramedullære tilbagefald.[6]

Hvad forskerne måler

Et vigtigt mål i flere forsøg er event-free survival, ofte forkortet EFS.[1][3][4] Det betyder, hvor lang tid der går, før en patient får et bestemt problem, for eksempel tilbagefald, sygdomsforværring, sekundær kræft eller død.[1][4]

Andre forsøg måler disease-free survival, forkortet DFS, som handler om tiden uden aktiv sygdom efter behandling.[5][6] Nogle studier bruger også mål som MRD-negativitet, altså om der ikke kan måles minimal restsygdom efter behandling.[2][5]

I et forsøg bliver der også set på alvorlige bivirkninger og dødsfald af enhver årsag under en bestemt behandlingsdel.[3] I et andet måles immune reconstitution, som er, om immunsystemets B-celler kommer sig efter behandlingen.[4]

Forsøgsdesign og faser

De fleste studier i materialet er fase 3-forsøg, hvor forskellige behandlingsstrategier sammenlignes direkte.[1][3][4][5][6][7] Ét studie er fase 4, som typisk undersøger behandling i en senere og mere praktisk fase af brugen.[2]

Flere af forsøgene bruger randomisering, hvor deltagerne fordeles tilfældigt til en behandlingsarm eller en anden.[3][4][5][6] Det gør det muligt at sammenligne behandlingerne mere retfærdigt.

Vigtige enkeltforsøg

NB2015-LR er et multicenter fase 3-forsøg for børn med lav og intermediær risiko neuroblastom.[1] Forsøget vil se, om risikostratificeret behandling kan forbedre EFS hos patienter, der får intensiveret behandling, uden at forringe EFS hos dem, der får reduceret behandling.[1]

AIEOP-BFM 2017 Poland er et fase 3-forsøg for børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi.[3] Her undersøger forskerne blandt andet, om blinatumomab kan ændre risikoen for alvorlige behandlingsskader og samtidig bevare god sygdomskontrol.[3]

AIEOP-BFM ALL 2017 er et stort internationalt fase 3-studie for børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi.[5] Studiet har flere randomiserede spørgsmål, blandt andet om intensiveret behandling eller immunterapi kan forbedre EFS eller DFS i forskellige risikogrupper.[5]

LBL 2018 er et internationalt fase 3-protokolstudie for børn og unge med lymfoblastisk lymfom.[4] Det undersøger blandt andet, om ændring af steroidbehandling i induktionsfasen kan mindske tilbagefald i centralnervesystemet, og om intensiveret behandling kan forbedre pEFS hos højrisikopatienter.[4]

B-NHL 2013 er et fase 3-studie for børn og unge med moden aggressiv B-celle lymfom og leukæmi.[6] Her undersøges EFS i flere risikogrupper, og i de mere avancerede grupper måles også, om immunsystemets B-celler kommer sig efter behandlingen.[6]

IntReALL BCP 2020 er et fase 3-studie for børn med tilbagefald af precursor B-celle ALL.[7] Studiet ser på EFS eller DFS i flere behandlingsgrupper, herunder standardrisiko, høj risiko og isolerede ekstramedullære tilbagefald.[7]

Vigtige begreber i materialet

Flere af forsøgene bruger ordet MRD, som står for minimal restsygdom.[2][3] Det er en meget følsom test, der kan finde små mængder kræftceller, som ikke ses ved almindelig undersøgelse.

Et andet vigtigt begreb er CNS-relaps, som betyder tilbagefald i centralnervesystemet, altså hjernen eller rygmarven.[4] Det er et særligt fokus i flere studier, fordi sygdom i dette område kan kræve en anden behandlingsstrategi.

Begrebet ikke-inferioritet bruges i nogle forsøg, når forskerne vil vise, at en ny eller ændret behandling ikke er dårligere end standardbehandlingen.[3] Det er vigtigt, når man prøver at mindske bivirkninger uden at miste effekt.

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-517295-37-00 Phase 3 Low and intermediate risk neuroblastoma Authorised 280
2024-518316-39-00 Phase 4 Acute lymphoblastic leukemia Authorised 25
2024-517253-27-00 Phase 3 Acute lymphoblastic leukemia Authorised 874
NCT03206671 Phase 3 Mature aggressive B-cell lymphoma and leukemia in children and adolescents Authorised 650
NCT04043494 Phase 3 Lymphoblastic lymphoma Authorised 559
NCT03643276 Phase 3 Acute lymphoblastic leukemia in children and adolescents Authorised 5100
2023-509392-17-00 Phase 3 Relapsed acute lymphoblastic leukemia Authorised 795

FAQ

  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt i forsøg med Vindesine Sulfate? Vindesine Sulfate indgår i forsøg for børn og unge med neuroblastom, akut lymfoblastisk leukæmi, lymfoblastisk lymfom, moden aggressiv B-celle lymfom/leukæmi og tilbagefald af ALL. Forsøgene ser på forskellige risikogrupper og sygdomsstadier.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er typisk børn og unge, og nogle forsøg er kun for bestemte risikogrupper, som lav, intermediær, høj eller tidligt høj risiko. Andre forsøg kræver særlige biologiske fund, for eksempel bestemte genforandringer, utilstrækkeligt behandlingssvar eller aktivering af JAK/STAT-vejen.
  • Hvad er formålet med forsøgene med Vindesine Sulfate? Formålet er at se, om behandlingsplanerne kan forbedre sygdomsfri overlevelse, event-free survival eller mindske tilbagefald. Flere forsøg undersøger også, om intensiveret behandling kan give bedre effekt uden at øge alvorlige behandlingsskader.
  • Hvilke faser er forsøgene i? De fleste forsøg med Vindesine Sulfate i dette materiale er fase 3-studier, og ét er fase 4. Det betyder, at de tester behandlingsstrategier i større grupper og sammenligner forskellige behandlingsvalg.
  • Hvilke mål måler forskerne i forsøgene? De vigtigste mål er event-free survival, disease-free survival, tilbagefald, dødsfald, behandlingseffekt og mål for minimal restsygdom. Nogle forsøg måler også alvorlige bivirkninger og om immunsystemet kommer sig efter behandlingen.

Igangværende kliniske forsøg for Vindesine Sulfate

  • Undersøgelse af ny behandling med ruxolitinib og kemoterapi til børn med akut leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Polen

  • Sammenligning af dexamethason og prednisolon behandling hos børn og unge med lymfoblastisk lymfom

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Finland Tyskland +8

  • Undersøgelse af inotuzumab ozogamicin og blinatumomab sammen med kemoterapi til børn med tilbagefaldende akut lymfoblastisk leukæmi

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +5

  • Undersøgelse af skræddersyet behandling baseret på genetisk test hos børn med neuroblastom kræft i lavt og mellem risikoniveau

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Test af bortezomib og andre lægemidler til behandling af akut leukæmi hos børn og unge med høj risiko

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Tyskland Italien Slovakiet

  • Test af rituximab-behandling til børn og unge med aggressiv B-celle lymfekræft og leukæmi

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Danmark Finland Tyskland Norge +1

  • Afprøvning af bortezomib og blinatumomab til behandling af akut leukæmi hos børn og unge

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Polen

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie, hvor man tester behandlinger på patienter for at se, om de virker og er sikre.
  • Interventionelt studie: Et forsøg, hvor forskerne giver en bestemt behandling og sammenligner resultatet med en anden behandling eller standardbehandling.
  • Fase 3: Et større forsøg, der sammenligner nye eller ændrede behandlingsplaner med standardbehandling for at se, hvad der virker bedst.
  • Fase 4: Et forsøg, der typisk foregår efter, at en behandling allerede er i brug, og som undersøger yderligere effekt eller sikkerhed i praksis.
  • Event-free survival (EFS): Tiden fra diagnose eller randomisering til et hændelsespunkt, som kan være tilbagefald, sygdomsforværring, sekundær kræft eller død.
  • Disease-free survival (DFS): Tiden, hvor patienten lever uden tegn på sygdom efter behandling.
  • Tilbagefald: Når sygdommen kommer igen efter at have været væk eller under kontrol.
  • Minimal restsygdom (MRD): Meget små mængder kræftceller, som ikke altid kan ses i almindelige undersøgelser, men som kan måles med særlige tests.
  • Randomisering: Når deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper.
  • Risikostratificering: En måde at opdele patienter i grupper efter risiko, så behandlingen kan tilpasses sygdommens alvorlighed.
  • CNS: Centralnervesystemet, som består af hjernen og rygmarven.
  • Immungenskabelse: Når immunsystemets celler begynder at komme sig igen efter behandling.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-517295-37-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518316-39-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-517253-27-00
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-dexamethason-og-prednisolon-behandling-hos-born-og-unge-med-lymfoblastisk-lymfom/
  5. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-bortezomib-og-andre-laegemidler-til-behandling-af-akut-leukaemi-hos-born-og-unge-med-hoj-risiko/
  6. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-rituximab-behandling-til-born-og-unge-med-aggressiv-b-celle-lymfekraeft-og-leukaemi/
  7. https://clinicaltrials.gov/study/2023-509392-17-00