Undersøgelse af skræddersyet behandling baseret på genetisk test hos børn med neuroblastom kræft i lavt og mellem risikoniveau

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Neuroblastoma er en type kræft, der opstår i nerveceller og primært rammer børn. Dette studie undersøger børn og unge med lav og mellemhøj risiko neuroblastoma. Forskerne vil bruge en behandlingsmetode, der tilpasser behandlingsintensiteten baseret på en genanalyse af tumorvævet. Nogle patienter vil modtage intensiveret behandling, mens andre vil få reduceret behandling afhængigt af deres genetiske risikoprofil.

Formålet med studiet er at forbedre behandlingsresultaterne ved at give den rigtige behandlingsintensitet til den rigtige patient baseret på deres tumorens genetiske egenskaber. Under studiet vil patienterne blive inddelt i forskellige behandlingsgrupper efter analyse af deres tumorvæv med RNA-ekspressionsarray, som er en metode til at undersøge, hvilke gener der er aktive i tumoren. Behandlingen kan omfatte kemoterapi, kirurgi eller observation afhængigt af patientens risikogruppe. Der vil blive taget regelmæssige undersøgelser for at følge patienternes tilstand og behandlingsrespons.

Studiet vil også undersøge, hvor mange patienter der oplever spontan regression, hvilket betyder, at tumoren skrumper eller forsvinder af sig selv uden behandling. Forskerne vil overvåge bivirkninger fra behandlingen og sammenligne disse med tidligere behandlingsresultater. Derudover vil der blive udført yderligere molekylære analyser for at forstå, hvordan forskellige genetiske faktorer påvirker behandlingsresultaterne, herunder kopiantal-ændringer, som er ændringer i antallet af genkopier, og mutationer i vigtige gener.

1 indledende evaluering og risikogruppering

Din læge vil analysere tumorvæv fra den oprindelige diagnose for at bestemme, hvilken risikogruppe du tilhører. Dette sker ved hjælp af RNA-ekspressionsanalyse, som er en metode til at undersøge genaktivitet i tumorceller.

Baseret på denne analyse og andre faktorer som alder og sygdomsstadium vil du blive tildelt en af tre behandlingsgrupper: gruppe A (intensiveret behandling), gruppe B (standardbehandling) eller gruppe C (reduceret behandling).

2 behandling gruppe a – intensiveret kemoterapi

Hvis du tildeles gruppe A, vil du modtage intensiveret kemoterapibehandling med flere lægemidler end standardbehandling.

Behandlingen kan omfatte lægemidler som cyclophosphamid, vincristinsulfat, doxorubicinhydrochlorid, etoposid, carboplatin og cisplatin. Disse lægemidler virker ved at hæmme kræftcellers vækst og deling.

Du vil også få mesna, som beskytter blæren mod bivirkninger fra visse kemoterapilægemidler.

For at understøtte dit immunsystem kan du få filgrastim eller lenograstim, som hjælper kroppen med at producere hvide blodlegemer.

3 behandling gruppe b – standardkemoterapi

Hvis du tildeles gruppe B, vil du modtage standardkemoterapibehandling med etablerede lægemidler og doser.

Behandlingen kan omfatte lægemidler som cyclophosphamid, doxorubicinhydrochlorid, etoposid, carboplatin og andre kemoterapilægemidler afhængigt af din specifikke situation.

Du vil modtage støttende behandling med lægemidler som mesna for at beskytte mod bivirkninger og eventuelt filgrastim for at understøtte immunsystemet.

4 behandling gruppe c – reduceret behandling eller observation

Hvis du tildeles gruppe C, vil du enten modtage reduceret kemoterapibehandling eller være under nøje observation uden aktiv behandling.

Reduceret behandling kan omfatte færre kemoterapilægemidler eller lavere doser af lægemidler som cyclophosphamid eller carboplatin.

Hvis du er i observationsgruppen, vil din læge overvåge din tilstand regelmæssigt for at se, om tumoren spontant bliver mindre uden behandling.

5 behandling gruppe d – tilbagefaldsbehandling

Hvis du er diagnosticeret før 18 måneders alderen og oplever tilbagefald eller progression, vil du modtage specialiseret behandling tilpasset din situation.

Behandlingen kan omfatte intensive kemoterapilægemidler som melphalan, busulfan, ifosfamid eller dacarbazin afhængigt af din specifikke tilstand.

Du kan også modtage målrettet behandling med dinutuximab beta, som er et antistof, der specifikt angriber neuroblastomceller.

Støttende medicin som clonazepam kan gives for at håndtere nervesmerter eller andre symptomer.

6 løbende overvågning under behandling

Under hele behandlingsforløbet vil din læge regelmæssigt kontrollere din tilstand gennem blodprøver, scanninger og andre undersøgelser.

Du vil blive overvåget for bivirkninger fra kemoterapien, herunder påvirkning af blodtal, leverfunktion og nyrefunktion.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan behandlingen justeres eller midlertidigt stoppes.

7 opfølgning efter behandling

Efter afsluttet behandling vil du blive fulgt tæt i flere år for at overvåge, om sygdommen vender tilbage.

Opfølgningen omfatter regelmæssige undersøgelser, scanninger og blodprøver for at måle katekolaminmetabolitter (HVA og VMA), som er stoffer, der kan indikere tilstedeværelsen af neuroblastomceller.

Din læge vil også overvåge dig for eventuelle sene bivirkninger fra behandlingen og for udvikling af andre kræftformer.

8 datainsamling til forskning

Under hele forløbet vil din læge indsamle data om din behandlingsrespons, bivirkninger og langsigtede resultater.

Disse oplysninger bruges til at vurdere effektiviteten af den genbaserede risikogruppering og til at forbedre fremtidig behandling af neuroblastom.

Der vil blive udført yderligere molekylære analyser af dit tumorvæv for at identificere faktorer, der påvirker behandlingsresultatet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal have en type kræft kaldet neuroblastom, som er en kræftform der ofte rammer børn
Neuroblastomet skal være bekræftet gennem vævsundersøgelse fra svulsten eller ved at finde kræftceller i knoglemarven samt forhøjede værdier af bestemte stoffer (HVA, VMA) i blod eller urin
Kræften må ikke have en bestemt genændring kaldet MYCN-amplifikation, hvilket betyder at et bestemt gen ikke må være kopieret for mange gange
Patienten skal opfylde en af følgende betingelser vedrørende sygdomsstadium og alder:
- Lokaliseret neuroblastom (stadium L1/L2 eller 1-3) og være mellem 18 måneder og 21 år ved diagnosen
- Have stadium 4S eller MS neuroblastom
- Have stadium 4 eller M neuroblastom og være under 18 måneder ved diagnosen
- Have stadium L1/L2 og være under 18 måneder ved første diagnose med tilbagefald eller forværring af neuroblastomet
Der skal være tilstrækkelig tumorvæv tilgængeligt fra den første diagnose til analyse af RNA-udtryk, som er en test der kan måle aktiviteten af forskellige gener
Forældrene skal give informeret samtykke til deltagelse, eller patienten selv hvis alderen og den mentale udvikling gør det passende

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis dit barn ikke har neuroblastom (en type kræft der starter i nerveceller)
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har højrisiko neuroblastom – kun børn med lav og mellem risiko kan være med
Du kan ikke deltage, hvis dit barn tidligere har fået behandling for neuroblastom
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har andre former for kræft samtidig
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige medfødte abnormiteter (fejludviklinger fra fødslen) der påvirker vigtige organer
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har svær hjertelidelse som gør behandlingen farlig
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlig lever- eller nyresygdom
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har svær infektion eller immundefekt (svagt immunforsvar)
Du kan ikke deltage, hvis dit barn ikke kan tåle narkose eller operation
Du kan ikke deltage, hvis familien ikke kan følge behandlingsplanen eller komme til kontroller
Du kan ikke deltage, hvis I ikke kan forstå informationen om studiet godt nok til at give samtykke
Du kan ikke deltage, hvis dit barn allerede deltager i et andet behandlingsstudie
Du kan ikke deltage, hvis der ikke kan tages tilstrækkelige tumorprøver (små stykker af kræftvævet) til de nødvendige undersøgelser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
Universitaetsmedizin Goettingen	Göttingen	Tyskland
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Mainz	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Klinikum Dortmund gGmbH	Dortmund	Tyskland
HELIOS Klinikum Krefeld GmbH	Krefeld	Tyskland
Staedtisches Klinikum Karlsruhe gGmbH	Karlsruhe	Tyskland
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
HELIOS Klinikum Erfurt GmbH	Erfurt	Tyskland
Gesundheit Nord gGmbH Klinikverbund Bremen	Bremen	Tyskland
Asklepios Klinik Sankt Augustin GmbH	Sankt Augustin	Tyskland
HELIOS Klinikum Berlin-Buch GmbH	Berlin	Tyskland
Justus-Liebig-Universitaet Giessen	Gießen	Tyskland
Universitaetsklinikum Regensburg AöR	Regensburg	Tyskland
Klinikum Der Landeshauptstadt Stuttgart gKAöR	Stuttgart	Tyskland
Klinikum Kassel GmbH	Kassel	Tyskland
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH	Mannheim	Tyskland
Evangelisches Klinikum Bethel gGmbH	Bielefeld	Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Tyskland
Kliniken der Stadt Koeln gGmbH	Köln	Tyskland
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg	Magdeburg	Tyskland
Mpppswwpyzthndcvkfueisjoee Hpvkmkgwxzzfynng	Halle	Tyskland
Uesbojqkfvezwkydshwdb Ajwaelxa	Augsburg	Tyskland
Uydknbeiti Hhfulqrz Cnbdmhe	Köln	Tyskland
Upcgdcbgqyxnruerzhobo Wqkvnnxsv Ach	Würzburg	Tyskland
Uzaexfttiohqvlxlmivol Mrrmfrkm Ajy	Münster	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.12.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Standardbehandling for neuroblastom
Dette er den normale behandling, som læger normalt giver til patienter med neuroblastom. Behandlingen kan omfatte kirurgi for at fjerne svulsten, kemoterapi (medicin der bekæmper kræftceller) eller strålebehandling. Hvilken type behandling der gives afhænger af, hvor alvorlig sygdommen er og hvor den sidder i kroppen.

Intensiveret behandling
Dette er en mere intensiv behandling end standardbehandlingen. Den kan omfatte stærkere kemoterapi, flere behandlinger eller andre former for behandling. Denne behandling gives til patienter, som efter nye tests viser sig at have højere risiko for, at deres sygdom kommer tilbage.

Reduceret behandling
Dette er en mindre intensiv behandling end standardbehandlingen. Den omfatter færre eller svagere behandlinger. Denne behandling gives til patienter, som efter nye tests viser sig at have lavere risiko for, at deres sygdom kommer tilbage, så de kan undgå unødvendige bivirkninger.

Undersøgte sygdomme:

Neuroblastom

Neuroblastom – Neuroblastom er en kræftform, der udvikler sig fra nerveceller i det sympatiske nervesystem. Sygdommen opstår typisk i binyreglandlerne eller langs rygsøjlen, hvor nervecellerne normalt befinder sig. Neuroblastom kan spredes til andre dele af kroppen, herunder knogler, knoglemarv og lymfeknuder. Sygdommen viser sig ofte med hævelse eller en masse i maven eller brystet. I nogle tilfælde kan tumoren vokse hurtigt og sprede sig, mens andre tilfælde kan udvikle sig langsomt eller endda forsvinde af sig selv uden behandling. Neuroblastom klassificeres i forskellige risikogrupper baseret på faktorer som alder ved diagnose, tumorens stadium og genetiske egenskaber.

Forsøgs-ID:

2024-517295-37-00

Protokolkode:

Uni-Koeln-4299

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af skræddersyet behandling baseret på genetisk test hos børn med neuroblastom kræft i lavt og mellem risikoniveau

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?