Lille kropsvækst hos børn kan i nogle tilfælde behandles med væksthormoner og andre lægemidler. Der foregår i øjeblikket flere kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for børn med forskellige årsager til kort statur, herunder genetiske syndromer og ukendte årsager.

Kliniske forsøg for lille kropsvækst

Lille kropsvækst, også kaldet kort statur, er en tilstand, hvor et barns højde er betydeligt under gennemsnittet for deres alder og køn. Dette kan skyldes genetiske faktorer, hormonelle ubalancer eller andre underliggende helbredsproblemer. I øjeblikket er der 3 aktive kliniske forsøg, der undersøger forskellige behandlingsmuligheder for børn med lille kropsvækst.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af effekten af somatropin og letrozol hos drenge med kort forudsagt højde

Lokation: Belgien

Dette kliniske forsøg fokuserer på drenge med kort forudsagt højde, hvilket betyder, at de forventes at blive kortere end gennemsnittet, når de vokser op. Undersøgelsen evaluerer effekten af to behandlinger: Omnitrope, som er en form for væksthormon, og Letrozol, en aromatasehæmmer. Aromatasehæmmere er lægemidler, der kan hjælpe med at øge højden ved at påvirke hormonniveauerne under puberteten.

Formålet med undersøgelsen er at se, om drenge, der modtager en kombination af både Omnitrope og Letrozol under puberteten, vil vokse højere end dem, der kun modtager Omnitrope. Undersøgelsen vil vare i fire år, hvor deltagerne vil modtage deres tildelte behandling. Drengenes vækst vil blive overvåget for at afgøre, om kombinationsbehandlingen fører til en større stigning i højde sammenlignet med væksthormonen alene.

Inklusionskriterier omfatter:

• Skal være drenge
• Have en forudsagt voksenhøjde, der er på eller under -2,5 standardafvigelser (mindre end 164,0 cm)
• Være i puberteten med mindst 4 ml testikkelvolumen
• Have en knoglealder mellem 11 og 13 år

Eksklusionskriterier: Piger kan ikke deltage, og drenge, der ikke er i begyndelsen af puberteten, eller hvis forudsagte højde ikke anses for kort, kan ikke deltage.

Sammenligning af somapacitan og somatropin til vækst hos børn med lille kropsvækst

Lokation: Østrig, Belgien, Bulgarien, Kroatien, Finland, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Letland, Litauen, Holland, Polen, Portugal, Slovenien, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på børn med lille kropsvækst, som enten blev født små for deres alder (SGA), eller har tilstande som Turner syndrom, Noonan syndrom eller idiopatisk kort statur, hvilket betyder, at årsagen til deres korte højde er ukendt. Forsøget tester en ny behandling kaldet somapacitan, som gives én gang om ugen, og sammenligner den med en daglig behandling kaldet Norditropin®.

Formålet med undersøgelsen er at se, om den ugentlige somapacitan er lige så effektiv som den daglige Norditropin® til at hjælpe børn med at vokse. Somapacitan administreres ved hjælp af en speciel pen-injektor kaldet PDS290 pen-injektoren, som er en færdigfyldt enhed, der gør det lettere at give injektionen. Undersøgelsen vil overvåge børnenes vækst over tid, specifikt ved at se på, hvor hurtigt de vokser i højden.

Inklusionskriterier omfatter:

• Barnet må ikke tidligere have haft nogen behandling for at hjælpe dem med at vokse
• Drenge født små for deres alder skal være mindst 2 år og 26 uger, men yngre end 11 år, med testikkelvolumen under 4 mL
• Piger født små for deres alder skal være mindst 2 år og 26 uger, men yngre end 10 år, uden brystudvikling
• Piger med Turner syndrom skal have bekræftet diagnose og være mindst 2 år og 26 uger, men yngre end 10 år
• Børn med Noonan syndrom skal have klinisk diagnose og opfylde alderskriterier
• Børn med idiopatisk kort statur skal være præpubertale

Eksklusionskriterier: Børn, der ikke er diagnosticeret med de specificerede kortvækst-tilstande, ikke er inden for den angivne aldersgruppe, har andre medicinske tilstande, tager medicin der kan påvirke væksten, eller tidligere har fået væksthormonbehandling, kan ikke deltage.

Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af somapacitan til børn med lille kropsvækst

Lokation: Holland, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge sikkerheden og effektiviteten af et lægemiddel kaldet somapacitan hos børn, der har vanskeligt ved at vokse. Undersøgelsen inkluderer børn med tilstande som Turner syndrom, Noonan syndrom, at være født lille for svangerskabsalderen, eller have idiopatisk kort statur. Somapacitan gives som en opløsning til injektion under huden ved hjælp af en speciel pen-injektor.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor sikkert somapacitan er, og hvor godt det virker til at hjælpe børn med at vokse. Deltagere i undersøgelsen vil modtage lægemidlet én gang om ugen. Undersøgelsen vil overvåge antallet af eventuelle bivirkninger over en periode samt se på, hvordan børnenes højde ændrer sig under undersøgelsen.

Undersøgelsen vil finde sted over 156 uger med regelmæssige kontroller for at overvåge børnenes vækst og eventuelle bivirkninger. Målet er at indsamle information om, hvordan somapacitan påvirker væksten hos børn med disse specifikke tilstande.

Inklusionskriterier omfatter:

• Børn født små for svangerskabsalderen ifølge nationale standarder
• Piger med Turner syndrom inden for specifik aldersgruppe med åbne epifyseskiver
• Børn med Noonan syndrom diagnosticeret ifølge lokal klinisk praksis
• Børn med idiopatisk kort statur inden for specifik aldersgruppe med åbne epifyseskiver
• Alle skal have åbne epifyseskiver (vækstplader i knoglerne)

Eksklusionskriterier: Patienter med betydelige andre medicinske tilstande, der har haft væksthormonbehandling inden for de sidste 6 måneder, med kendte allergier over for undersøgelsesmedicinen, der deltager i et andet klinisk forsøg, med kræft eller andre alvorlige sygdomme, eller som ikke kan overholde undersøgelsesprocedurerne, kan ikke deltage.

Om de undersøgte lægemidler

Omnitrope og Norditropin er etablerede væksthormonpræparater, der allerede anvendes i medicinsk praksis. De gives som injektioner under huden og virker ved at stimulere vækst og cellereproduktion på samme måde som naturligt væksthormon.

Letrozol er en aromatasehæmmer, der tages som tabletter. I forbindelse med disse forsøg bruges det til at hjælpe med at øge voksenhøjden hos drenge med kort forudsagt højde ved at hæmme enzymet aromatase, hvilket reducerer østrogenproduktionen og forsinker knoglemodningen.

Somapacitan er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg. Det gives som en ugentlig injektion under huden ved hjælp af en færdigfyldt pen. Det virker ved at efterligne virkningen af naturligt væksthormon og stimulerer vækst og cellereproduktion. Den ugentlige dosering kan gøre behandlingen mere bekvem sammenlignet med daglige injektioner.

Om tilstandene

Turner syndrom er en kromosomforstyrrelse, der påvirker piger og er kendetegnet ved delvist eller fuldstændigt fravær af et af X-kromosomerne. Dette resulterer ofte i kort statur, der bliver mærkbar i den tidlige barndom, samt forsinket pubertet og visse fysiske karakteristika.

Noonan syndrom er en genetisk lidelse, der kan påvirke forskellige dele af kroppen og ofte fører til karakteristiske ansigtstræk, hjertefejl og kort statur. Børn med Noonan syndrom kan have en langsommere vækstrate, som bliver tydelig i den tidlige barndom.

Lille for svangerskabsalderen (SGA) henviser til en tilstand, hvor et nyfødt barn er mindre end den typiske størrelse for antallet af graviditetsuger. Dette kan forekomme på grund af forskellige faktorer, herunder moderens helbredsproblemer, placentaproblemer eller genetiske tilstande.

Idiopatisk kort statur er en tilstand, hvor et barn er betydeligt kortere end gennemsnittet for deres alder og køn, uden nogen identificerbar medicinsk årsag. Dette diagnosticeres efter at have udelukket andre potentielle årsager til kort statur.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket tre aktive kliniske forsøg, der undersøger behandlingsmuligheder for børn med lille kropsvækst. Disse forsøg fokuserer på forskellige patientgrupper og forskellige behandlingsmetoder:

• Ét forsøg undersøger kombinationen af væksthormon og aromatasehæmmer specifikt hos drenge med kort forudsagt højde
• To forsøg evaluerer det nye lægemiddel somapacitan, som gives ugentligt i stedet for dagligt, hos børn med forskellige årsager til kort statur
• Forsøgene foregår i flere europæiske lande, hvilket gør behandlingen tilgængelig for mange patienter
• Alle forsøg overvåger både effektivitet og sikkerhed over længere perioder

Disse undersøgelser har til formål at give værdifuld information om nye og mere bekvemme behandlingsmuligheder for børn med lille kropsvækst, uanset den underliggende årsag. Den ugentlige dosering af somapacitan kan potentielt forbedre behandlingsoverholdelsen sammenlignet med daglige injektioner.