Undersøgelse af somapacitan til børn med vækstforstyrrelser – hjælp til at vokse hos børn med Turner syndrom, Noonan syndrom eller andre væksthæmninger

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger børn og unge med kort kropsvækst, som kan skyldes fire forskellige tilstande. Small for gestational age betyder, at barnet blev født mindre end normalt i forhold til, hvor længe graviditeten varede. Turner syndrom er en genetisk tilstand, der kun påvirker piger og kan medføre kort vækst. Noonan syndrom er en anden genetisk tilstand, der kan påvirke både drenge og piger og give problemer med væksten. Idiopatisk kort kropsvækst betyder, at barnet er kortere end normalt, men lægerne ikke kan finde en specifik årsag til den korte vækst.

Studiet tester et lægemiddel, der hedder somapacitan, som gives som en indsprøjtning én gang om ugen. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe børn med at vokse bedre. Formålet med studiet er at undersøge, hvor sikkert somapacitan er at bruge hos børn med disse fire forskellige årsager til kort vækst. Nogle af de børn, der deltager i studiet, har aldrig fået væksthormonbehandling før, mens andre allerede har prøvet andre typer væksthormonbehandling.

Under studiet vil børnene få somapacitan indsprøjtninger én gang om ugen i en periode på op til tre år. Lægerne vil følge børnenes vækst nøje og holde øje med, om der opstår bivirkninger. De vil måle, hvor hurtigt børnene vokser, og tjekke forskellige værdier i blodet, der viser, hvordan kroppen reagerer på behandlingen. Studiet vil også undersøge, hvordan lægemidlet optages og bruges i kroppen hos de forskellige børn.

1 Opstart af behandling

Du vil modtage din første dosis af somapacitan som en indsprøjtning under huden. Medicinen gives som en opløsning til injektion med en styrke på 15 mg per 1,5 ml.

Somapacitan er et væksthormon, som hjælper børn med at vokse. Du vil få dette lægemiddel en gang om ugen gennem hele undersøgelsen.

Lægen vil tage forskellige målinger og prøver for at kontrollere, hvordan dit krop reagerer på medicinen.

2 Ugentlig behandling – uge 0 til uge 26

I de første 26 uger (omkring 6 måneder) vil du få somapacitan en gang hver uge. Dette er den første del af undersøgelsen.

Under denne periode vil lægen måle din vækstfart – hvor hurtigt du vokser. Dette kaldes også højde-velocity.

Der vil blive taget blodprøver for at måle IGF-1 og IGFBP-3. Dette er stoffer i blodet, som viser, hvordan væksthormonet virker i din krop.

Lægen vil følge nøje med i, om du får nogen bivirkninger fra medicinen. Bivirkninger er uønskede reaktioner, som kan opstå, når man tager medicin.

3 Overvågning af sikkerhed – uge 0 til uge 26

Gennem de første 26 uger vil lægen registrere alle bivirkninger, du måtte opleve. Dette inkluderer både milde og mere alvorlige reaktioner.

Særligt vil lægen være opmærksom på bivirkninger, som kan være relateret til somapacitan. Disse kaldes ‘muligt’ eller ‘sandsynligt’ relateret til medicinen.

Blodprøver vil blive brugt til at måle koncentrationen af medicin i dit blod. Dette hjælper lægen med at forstå, hvordan din krop håndterer medicinen.

4 Forlænget behandling – uge 26 til uge 156

Efter de første 26 uger vil behandlingen fortsætte i yderligere 130 uger. Den samlede behandlingstid bliver derfor 156 uger (omkring 3 år).

Du vil stadig få somapacitan en gang om ugen gennem hele denne periode.

Lægen vil fortsætte med at følge din vækst og registrere eventuelle bivirkninger gennem hele denne forlængede periode.

5 Løbende målinger og kontrol

Gennem hele undersøgelsen vil lægen måle din højde regelmæssigt for at se, hvor godt medicinen virker.

Din højde-SDS vil blive målt. SDS står for ‘standard deviation score’ og sammenligner din højde med andre børn på din alder.

Din vækstfart-SDS vil også blive målt. Dette viser, hvor hurtigt du vokser sammenlignet med andre børn.

Alle disse målinger hjælper lægen med at forstå, hvor effektiv medicinen er til at hjælpe dig med at vokse.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet skal have en af følgende fire tilstande: SGA (født lille i forhold til svangerskabsalderen), Turner syndrom (en genetisk tilstand der kun påvirker piger), Noonan syndrom (en genetisk tilstand der påvirker både drenge og piger), eller ISS (uforklarlig kort statur uden kendt årsag)
  • For børn med SGA: Skal være født mindre end normalt i forhold til hvor langt henne i graviditeten de blev født, ifølge danske standarder
  • For børn med Turner syndrom: Skal være piger og skal have fået stillet diagnosen Turner syndrom af en læge
  • For børn med Noonan syndrom: Skal have fået stillet diagnosen Noonan syndrom af en læge
  • Alle børn skal have åbne vækstfuger, hvilket betyder at knoglerne stadig kan vokse – dette måles ved at tage røntgenbilleder af knoglerne for at se barnets knoglealder
  • Barnet skal være inden for bestemte aldersgrænser afhængigt af deres tilstand og køn
  • Barnet kan enten være ny til væksthormonbehandling (medicin der hjælper børn med at vokse) eller allerede have fået denne behandling før

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig leversygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig nyresygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes, som er en sygdom hvor blodsukkerets niveau er for højt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for somapacitan eller andre stoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med hypofysen, som er en lille kirtel i hjernen der producerer hormoner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig hovedskade eller hjernekirurgi inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke væksthormon, som er det hormon der hjælper børn med at vokse
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til de planlagte besøg
  • Du kan ikke deltage, hvis dine forældre eller værge ikke kan give tilladelse til din deltagelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 2 Im. Sw. Jadwigi Krolowej W Rzeszowie Rzeszów Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Uxwfvcgzwdmcoz Cpmbvcp Kzlplrytd Gdańsk Polen
Sgpaupgbzdi Pwvhngica Suajfov Kqkejqklg Nc 1 Iypkmuxzqmzqcicjfs Ssehhxz Srehsmqfq Uvqwfqvqjpmi Muhcbrupcc W Kfrlrexamb Zabrze Polen
Eodohgz Umioumjlhglj Mszdntv Cfdgrql Remkggaxu (fnodguj Mnh Rotterdam Holland
Hjvthrvt Vlzp dbuambgq Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.02.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.02.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
01.02.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Somapacitan er et væksthormon, der gives som en indsprøjtning én gang om ugen. Dette lægemiddel hjælper børn med at vokse, når deres krop ikke producerer nok væksthormon naturligt eller når de har vanskeligheder med at vokse af andre årsager. Somapacitan virker ved at efterligne kroppens naturlige væksthormon og stimulerer knoglernes vækst og udvikling. I dette studie undersøges, hvor sikkert og effektivt det er at give somapacitan til børn med fire forskellige tilstande, der påvirker deres vækst: børn der blev født små i forhold til svangerskabslængden, børn med Turner syndrom, børn med Noonan syndrom, og børn med uforklarlig lille statur.

Small for gestational age – En tilstand hvor et barn fødes med en vægt og/eller længde, der er betydeligt lavere end forventet for graviditetsalderen. Børn med denne tilstand er typisk født i den nederste tiendedel af vækstfordelingen for deres gestationsalder. Tilstanden kan opstå på grund af forskellige faktorer, der påvirker fostrets vækst i livmoderen. Efter fødslen kan disse børn have vanskeligt ved at indhente normal vækst og udvikling. Mange børn med small for gestational age forbliver mindre end deres jævnaldrende gennem barndommen.

Idiopatisk kort statur – En tilstand karakteriseret ved abnormalt lav højde hos børn, hvor den underliggende årsag ikke kan identificeres. Børn med denne tilstand har en højde, der ligger betydeligt under det normale interval for deres alder og køn. Vækstmønsteret er typisk langsomt men stabilt over tid. Tilstanden påvirker ikke barnets generelle sundhed eller udvikling på andre områder. Børnene har normale proportioner og ingen andre tegn på sygdom eller hormonelle forstyrrelser.

Noonan syndrom – En genetisk lidelse, der påvirker forskellige dele af kroppen og forårsager karakteristiske ansigtstræk og vækstforstyrrelser. Personer med denne tilstand har typisk kort statur, brede eller vævet hals og usædvanlige ansigtstræk. Hjertefejl forekommer ofte, især forsnævring af lungearterien. Tilstanden kan også påvirke knoglernes udvikling og forårsage brystdeformiteter. Læringsvanskeligheder er almindelige, men intelligensen varierer fra normal til let nedsat.

Turner syndrom – En kromosomlidelse, der kun påvirker kvinder og opstår, når et af X-kromosomerne helt eller delvist mangler. Tilstanden forårsager kort statur og manglende pubertal udvikling på grund af dysfunktionelle eller fraværende æggestokke. Karakteristiske fysiske træk inkluderer bred hals med overskydende hud, lav hårlinje i nakken og sammenvoksede fingre eller tæer. Hjertefejl og nyreproblemer forekommer hyppigt. Kvinder med Turner syndrom har typisk normal intelligens, men kan have specifikke indlæringsvanskeligheder.

Forsøgs-ID:
2022-501055-87-01
Protokolkode:
NN8640-4469
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lonapegsomatropin og somatropin til børn og unge med væksthæmning eller lav højde

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Rumænien Spanien
  • Undersøgelse af lægemidlet vosoritide til børn med uforklarlig lav højde – sammenligning med placebo og væksthormon

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien