Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Somatropin

Dette artikel beskriver kliniske forsøg, der undersøger Somatropin og beslægtede væksthormonbehandlinger hos børn og unge. Forsøgene ser især på effekt og sikkerhed samt på, hvor godt børn vokser over tid. Målgrupperne omfatter blandt andet børn med væksthormonmangel, kort højde, SGA, Turner syndrom, Noonan syndrom og ISS.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

Materialet viser flere kliniske forsøg, der undersøger Somatropin i grupper med vækstproblemer, især hos børn og unge.[1][2][3] Nogle forsøg er afsluttet, mens andre er autoriseret og stadig planlagt eller i gang.[1][2][3]

De fleste studier er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler resultatet.[1][2] Forsøgene er hovedsageligt i fase 2 og fase 3.[1][2][3]

Hvilke patienter blev undersøgt?

Flere forsøg fokuserer på børn med væksthormonmangel, hvor kroppen ikke har nok af det hormon, der er vigtigt for vækst.[1][5]

Andre forsøg omfatter børn, der er født små for gestationsalderen (SGA), og som stadig er små senere i barndommen.[3] Der er også forsøg for børn med Turner syndrom, Noonan syndrom, idiopatisk kortvækst og SHOX-D.[2][7]

Et andet studie ser på børn med kort forventet slut-højde, hvor målet er at undersøge, om en kombination af behandlinger kan give større højdegevinst.[4] Der er også et fase 2-studie i raske personer og personer med akromegali, hvor fokus ikke er vækst hos børn, men leverens fedtstofskifte.[5]

Hvordan er forsøgene bygget op?

Et stort fase 3-studie sammenligner en ugentlig behandling med Somatropin-lignende behandling mod en daglig behandling hos børn med væksthormonmangel.[1] Studiet omfatter 200 deltagere og er afsluttet.[1]

Et andet fase 3-studie undersøger børn med flere typer kortvækst og sammenligner ugentlig behandling med daglig Norditropin®.[2] Dette studie har 412 deltagere og er autoriseret.[2]

Et fase 2-studie hos SGA-børn sammenligner også ugentlig behandling med daglig Norditropin® og har 62 deltagere.[3] Et andet fase 3-studie med 40 deltagere ser på børn med væksthormonmangel og sammenligner flere forskellige væksthormonpræparater.[5]

Der er også et fase 3-studie med 50 drenge, hvor behandling med Omnitrope kombineres med Letrozole for at undersøge slut-højde.[4] Dette studie er lavet til drenge med lav forventet voksenhøjde.[4]

Hvilke resultater måles?

Det mest almindelige primære endepunkt er højdehastighed, altså hvor meget et barn vokser i en bestemt periode.[1][2][3] I nogle forsøg måles højdehastighed fra start til uge 26 eller uge 52.[1][3][2]

Et studie måler slut-højde som forskellen mellem faktisk voksenhøjde og den højde, man forventede på forhånd.[4] Et andet studie måler Final Height in Standard Deviation Score, som er en måde at sætte slut-højden i forhold til en referencegruppe.[5]

I studiet om leverens fedtstofskifte er det primære mål ændringer i energiomsætning, især ATP-omsætning.[5] Det viser, at nogle forsøg ikke kun handler om vækst, men også om hvordan væksthormon påvirker stofskiftet.[5]

Hvilke behandlinger sammenlignes?

Flere studier sammenligner ugentlig behandling med Somatropin-relaterede præparater mod daglig Norditropin®.[1][2][3] Det hjælper forskerne med at se, om en ugentlig plan kan give samme vækst som en daglig plan.[1][2]

I et andet forsøg sammenlignes flere forskellige væksthormonpræparater, blandt andet NutropinAq, Saizen, Omnitrope, HUMATROPE, Norditropin FlexPro og Genotropin®, hos børn med væksthormonmangel.[6] Her er fokus på slut-højde og sammenligning af grupper med og uden væksthormonbehandling.[6]

OMNIMARA-studiet undersøger om en kombination af væksthormon og aromatasehæmmer kan give større højdegevinst end væksthormon alene.[4] En aromatasehæmmer er et lægemiddel, der bruges i dette forsøg for at teste en ny strategi for højdevækst.[4]

Særlige studier om stofskifte og slut-højde

Studiet om hepatisk lipidmetabolisme undersøger, hvordan væksthormon påvirker fedtstofskiftet i leveren hos mennesker.[5] Det primære mål er ændringer i energi-rige fosfater, især ATP-omsætning.[5]

GHD Reversal Trial ser på nær slut-højde og sammenligner mål som FH SDS og forskellen mellem mål-højde og faktisk slut-højde.[6] Det giver forskerne mulighed for at vurdere, hvordan behandling hænger sammen med barnets endelige højde i forhold til familiens højde.[6]

Samlet viser forsøgene, at Somatropin bliver undersøgt i flere forskellige grupper, men med et fælles mål om at forstå vækst bedre og måle, hvor stor effekten er over tid.[1][2][3][4][5][6][7]

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion
2023-506829-11-00 Phase 3 Væksthormonmangel hos børn Completed 200
2023-506927-27-00 Phase 3 Kort højde: SGA, Turner syndrom, Noonan syndrom, idiopatisk kortvækst Authorised 412
2024-519935-41-00 Phase 3 Kort forventet slut-højde Authorised 50
2024-518214-11-01 Phase 2 Akromegali og raske Authorised 30
2022-502008-62-00 Phase 3 Væksthormonmangel (GHD) Completed 40
2023-506830-66-00 Phase 2 SGA-børn med fortsat kort højde Authorised 62
2025-523079-44-00 Phase 3 Turner syndrom, idiopatisk kortvækst, SHOX-D, SGA Authorised 186

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Somatropin? Forsøgene undersøger især, om Somatropin kan hjælpe børn med at vokse bedre over tid. De sammenligner ofte Somatropin med andre væksthormonbehandlinger og måler ting som højdehastighed.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er især børn og unge med vækstproblemer. Nogle forsøg omfatter børn med væksthormonmangel, mens andre omfatter børn født små for gestationsalderen, eller børn med Turner syndrom, Noonan syndrom eller idiopatisk kortvækst.
  • Hvilke faser er forsøgene i? De viste forsøg er i fase 2 og fase 3. Det betyder, at de enten undersøger tidlige tegn på effekt eller bekræfter, hvor godt behandlingen virker i større grupper.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? Det vigtigste mål i flere forsøg er højdehastighed, altså hvor mange centimeter et barn vokser pr. år. Andre forsøg måler slut-højde, ændringer i vækst over tid eller stofskifte i leveren.
  • Er forsøgene kun i gang hos børn? De fleste forsøg i materialet handler om børn og unge. Der er også et forsøg med raske voksne eller personer med akromegali, hvor man ser på leverens fedtstofskifte.

Igangværende kliniske forsøg for Somatropin

  • Undersøgelse af lonapegsomatropin og somatropin til børn og unge med væksthæmning eller lav højde

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Rumænien Spanien

  • Undersøgelse af væksthormons påvirkning på leverens fedtomsætning hos raske personer – et studie relateret til akromegali

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig

  • Test af væksthormon og letrozol til drenge med forventet lav voksenhøjde

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien

  • Undersøgelse af ugentlig somapacitan versus daglig Norditropin® til børn født små (SGA), som fortsat er mindre end normalt

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Ungarn Italien Letland

  • Undersøgelse af ugentlig somapacitan versus daglig Norditropin® til børn med væksthormonmangel

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Italien Letland Polen +2

  • Sammenligning af ugentlig somapacitan og daglig Norditropin® til børn med lav vækst pga. Turner syndrom, Noonan syndrom eller født små

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Finland Frankrig +10

  • Sammenligning af fortsat eller stoppet væksthormonbehandling hos unge med væksthormonmangel i puberteten

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie, hvor man tester en behandling på mennesker for at se, om den virker, og om den er sikker.
  • Fase 2: En tidlig forsøgsfase, hvor man ser nærmere på effekt og sikkerhed i en mindre gruppe.
  • Fase 3: En større forsøgsfase, hvor man bekræfter resultaterne og sammenligner behandlinger.
  • Højdehastighed: Et mål for, hvor hurtigt et barn vokser i højden, ofte angivet som centimeter pr. år.
  • Standarddeviationsscore (SDS): En måde at sammenligne et barns mål med det, der er normalt for alderen eller højden.
  • Væksthormonmangel: En tilstand, hvor kroppen ikke laver nok væksthormon, hvilket kan påvirke væksten.
  • SGA: Forkortelse for 'small for gestational age', som betyder født lille i forhold til graviditetens længde.
  • Turner syndrom: En genetisk tilstand, som kan påvirke vækst og udvikling hos piger.
  • Noonan syndrom: En genetisk tilstand, som blandt andet kan være forbundet med kort højde.
  • Idiopatisk kortvækst: Kort højde uden en klar kendt årsag.
  • Akromegali: En tilstand med for meget væksthormon hos voksne, som kan påvirke kroppen og stofskiftet.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste resultat, som forskerne planlægger at måle i forsøget.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-506829-11-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2023-506927-27-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2023-506830-66-00
  4. https://clinicaltrials.gov/study/2024-519935-41-00
  5. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518214-11-01
  6. https://clinicaltrials.gov/study/2022-502008-62-00
  7. https://clinicaltrials.gov/study/2025-523079-44-00