Indholdsfortegnelse
- Overblik over forsøgene
- Hvilke tilstande bliver undersøgt
- Hvem kan deltage
- Hvad måler forskerne
- Forsøgsdesign og faser
- Langtidsopfølgning
- De vigtigste studier i dette overblik
Overblik over forsøgene
De kliniske forsøg med Vosoritide er interventionsstudier, hvor børn får en aktiv behandling eller placebo som sammenligning.[1] Studierne undersøger især, om behandlingen er sikker, om den tåles godt, og om den kan forbedre vækst hos børn med forskellige former for kortvækst.[1]
Forsøgene omfatter både kortere studier og langtidsstudier, og flere af dem er randomiserede og dobbeltblindede, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling i selve forsøgsperioden.[2][3]
Hvilke tilstande bliver undersøgt
Den største gruppe studier handler om achondroplasi, hvor Vosoritide er blevet undersøgt i både fase 2- og fase 3-studier samt i langtidsopfølgning.[1][4]
Der er også flere studier i hypokondroplasi, herunder både et studie hos små børn og et langtidsstudie, som følger børnene over tid.[2][3]
Derudover bliver Vosoritide undersøgt i børn med Turner syndrom, SHOX-mangel, Noonan syndrom og idiopatisk kortvækst, hvor målet også er at se, om væksten kan forbedres.[5][6]
Hvem kan deltage
Deltagerne i disse forsøg er børn, og i nogle studier er aldersgruppen helt ned til 0 til under 36 måneder.[2] Andre studier er lavet til børn med en bestemt diagnose, for eksempel achondroplasi eller hypokondroplasi, og nogle kræver, at barnet allerede har været i behandling eller er blevet fulgt i et tidligere studie.[3][4]
I studiet om idiopatisk kortvækst er der både en dosisfindende del og en langtidsdel, som sammenligner Vosoritide med andre behandlinger eller placebo afhængigt af studieafsnittet.[6]
Hvad måler forskerne
Et vigtigt mål i flere studier er årlig væksthastighed (AGV), som viser, hvor meget barnet vokser på et år.[2][5][6]
Forskerne måler også højde-z-score, ændring i højde og i nogle studier også kropsproportioner, for eksempel forholdet mellem overkrop og underkrop.[3][4]
Sikkerheden bliver vurderet ved at se på behandlingsopståede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, laboratorieprøver, vitale tegn, fysiske undersøgelser, EKG og andre kliniske vurderinger.[1][2][4]
Forsøgsdesign og faser
De fleste af studierne er i fase 2 eller fase 3, som er stadier, hvor forskerne undersøger både tidlig effekt og mere sikker viden om behandlingens virkning.[1][2][5]
Der er også et fase 4-studie, som sammenligner BMN 333 med Vosoritide hos børn med achondroplasi.[7] Det betyder, at forskerne også ser på behandlingen i en senere del af udviklingen, hvor den sammenlignes direkte med en anden aktiv behandling.
Flere studier er randomiserede og dobbeltblindede, så sammenligningen mellem behandling og placebo bliver mere retfærdig og mindre påvirket af forventninger.[2][3]
Langtidsopfølgning
Nogle studier følger børnene i længere tid for at se, om effekten holder, og om der opstår nye sikkerhedssignaler over tid.[1][4]
Et langtidsstudie i hypokondroplasi skal følge behandling frem til final adult height, som betyder den endelige voksenhøjde.[4] I studiet om achondroplasi bliver børnene også fulgt med fokus på vækst, kropsproportioner og sikkerhed over tid.[1]
I studiet om idiopatisk kortvækst er langtidsdelen planlagt til at måle højde og højde-z-score efter flere års behandling.[6]
De vigtigste studier i dette overblik
NCT02724228 var et fase 2-studie hos børn med achondroplasi, hvor forskerne så på langtidssikkerhed, tolerabilitet og effekt.[1] Det havde 29 deltagere og brugte blandt andet laboratorieprøver, røntgen/QCT, vitalparametre og hoftevurdering som sikkerheds- og opfølgningsmål.[1]
NCT03424018 er et fase 3-extensionsstudie i achondroplasi, som undersøger langtidsvirkning og sikkerhed, herunder ændring i årlig væksthastighed, højde-z-score og kropssegmentforhold.[4] Studiet omfatter 102 deltagere og bruger også kliniske vurderinger, EKG og laboratorieprøver.[4]
2024-512261-14-00 er et fase 2-studie i spæde og små børn med hypokondroplasi fra 0 til under 36 måneder, hvor sikkerhed og vækst sammenlignes med placebo.[2] Det primære mål er blandt andet ændring i højde-z-score efter 52 uger.[2]
2024-513129-22-00 er et fase 3-studie i hypokondroplasi, hvor effekten på årlig væksthastighed efter 52 uger sammenlignes med placebo.[3] Studiet har 80 deltagere og er afsluttet.[3]
2024-517238-16-00 er et langtids fase 3-studie i hypokondroplasi, som følger børn frem til slutvækst og måler sikkerhed samt ændringer i højde og højde-z-score hvert år.[8]
2024-515861-33-00 er et fase 2-basketstudie, hvor børn med Turner syndrom, SHOX-mangel og Noonan syndrom indgår, hvis de har utilstrækkelig vækst under eller efter væksthormonbehandling.[5] Det vigtigste mål er ændring i årlig væksthastighed efter 6 måneder.[5]
NCT06382155 er et fase 2-studie i idiopatisk kortvækst, som først undersøger dosis og derefter langtidsvirkning på højde og højde-z-score.[6] Studiet omfatter 119 deltagere og sammenligner Vosoritide med placebo i den tidlige del og med hGH i den længere del.[6]
2025-523811-12-00 er et fase 4-studie i achondroplasi, hvor BMN 333 sammenlignes med Vosoritide, og det vigtigste mål er årlig væksthastighed efter 52 uger.[7] Studiet har 185 deltagere og er autoriseret.[7]
