Indholdsfortegnelse

• Oversigt over de kliniske forsøg
• Faser, deltagere og studiedesign
• Hvad forskerne måler
• Hvilke børn og unge studierne retter sig mod
• De enkelte forsøg

Oversigt over de kliniske forsøg

De givne data beskriver to interventionsstudier, hvor forskerne aktivt giver behandling og måler resultaterne.^[1][2] Begge studier er autoriserede, og de undersøger Lonapegsomatropin i forskellige børnegrupper med vækstproblemer.^[1][2]

Faser, deltagere og studiedesign

Det ene forsøg er et fase 2-studie, som er åbent, enkeltarmet og varer 156 uger.^[1] “Åbent” betyder, at deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives, og “enkeltarmet” betyder, at der ikke er en sammenligningsgruppe i selve studiet.^[1]

Det andet forsøg er et fase 3-studie, som undersøger effekt og sikkerhed hos børn og unge med kort statur eller væksthæmning på grund af væksthormon-sufficiente lidelser.^[2] Fase 3 er typisk et større studie, hvor man sammenligner behandlinger i en større gruppe.^[2]

De to studier har tilsammen en planlagt inklusion på 18 deltagere i fase 2-studiet og 186 deltagere i fase 3-studiet.^[1][2]

Hvad forskerne måler

I achondroplasi-studiet er de vigtigste mål AGV ved uge 52 og TEAEs.^[1] AGV betyder vækst i højde over tid, og TEAEs er behandlingsopståede bivirkninger, altså uønskede hændelser som opstår under behandlingen.^[1]

I fase 3-studiet er det vigtigste resultatmål annualized height velocity (AHV) ved uge 52.^[2] Det betyder, hvor meget barnet vokser i højde på et år, og målet bruges til at vurdere, om Lonapegsomatropin virker bedre eller anderledes end daglig somatropin.^[2]

Hvilke børn og unge studierne retter sig mod

Det første studie undersøger børn med achondroplasi.^[1] Studiet ser på, om kombinationen af navepegritide og Lonapegsomatropin kan påvirke lineær vækst, altså hvor meget barnet vokser i længden.^[1]

Det andet studie retter sig mod børn og unge med Turner syndrom, idiopatisk kort statur, SHOX-mangel og small for gestational age (SGA).^[2] Disse tilstande er alle forbundet med kort vækst eller væksthæmning.^[2]

De enkelte forsøg

COACH er et fase 2-studie med 18 børn med achondroplasi.^[1] Studiet er åbent og enkeltarmet og undersøger effekten, sikkerheden og tåleligheden af en kombination af navepegritide og Lonapegsomatropin sammenlignet med navepegritide alene.^[1]

Det primære mål er AGV ved uge 52, og forskerne registrerer også TEAEs.^[1] Det gør studiet relevant for familier, der ønsker at forstå, om behandlingen kan støtte længdevækst hos børn med achondroplasi.^[1]

Det andet studie er et fase 3-forsøg med 186 deltagere, som sammenligner ugentlig Lonapegsomatropin med daglig somatropin hos børn og unge med kort statur eller væksthæmning.^[2] Studiet fokuserer på effekt og sikkerhed, og det vigtigste mål er AHV ved uge 52.^[2]

Begge studier bruger injektion under huden, også kaldet subkutan injektion, som er en måde at give behandling lige under huden.^[1][2] De givne data beskriver ikke flere detaljer om optagelseskriterier, men de viser tydeligt, at studierne er rettet mod børn og unge med specifikke vækstforstyrrelser.^[1][2]