Undersøgelse af lonapegsomatropin og somatropin til børn og unge med væksthæmning eller lav højde

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af behandlinger til børn og unge, der oplever vækstproblemer eller er lave af vækst. De tilstande, der undersøges, inkluderer Turner Syndrome, SHOX deficiency, Small for Gestational Age og Idiopathic Short Stature. Disse tilstande er karakteriseret ved, at kroppen ikke vokser som forventet, selvom kroppen har tilstrækkelige mængder af væksthormon.

Formålet med studiet er at sammenligne et ugentligt lægemiddel, lonapegsomatropin, med en daglig behandling med somatropin. Begge typer medicin gives som en subcutaneous injektion, hvilket betyder, at væsken sprøjtes ind under huden. Ved at sammenligne disse to metoder ønsker man at se, om en ugentlig dosis kan fungere lige så godt som den daglige dosis.

Deltagerne vil gennemgå et forløb, hvor de modtager enten det nye ugentlige præparat eller det eksisterende daglige præparat. Undervejs vil der blive foretaget regelmæssige observationer for at følge udviklingen i væksthastighed og andre sundhedsparametre over en længere periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og under 18 år gammel på det tidspunkt, hvor undersøgelserne for at deltage i studiet begynder.
  • Du må ikke tidligere have modtaget væksthormon eller anden behandling, der har til formål at fremme vækst.
  • Du skal være i en fase før puberteten, hvilket er den periode i livet, hvor kroppen gennemgår de fysiske forandringer, der fører til kønsmodning.
  • Du skal have en af følgende diagnoser: Turner Syndrom (en tilstand, der primært påvirker piger), SHOX-D (en genfejl, der kan påvirke knoglevækst), SGA (at man var lille i forhold til sin graviditetslængde ved fødslen) eller ISS (hvor man er lav af vækst uden en kendt medicinsk årsag).
  • Hvis du har Turner Syndrom eller SHOX-D, skal diagnosen være bekræftet med en gentest, som er en undersøgelse af dine gener (arvemateriale).
  • For personer med Turner Syndrom eller SHOX-D skal din højde enten være under den 25. percentil (hvilket betyder, at 75% af børn på din alder er højere end dig) over en periode på 6-16 måneder, eller din højde skal være under den 5. percentil (hvilket betyder, at 95% af børn på din alder er højere end dig).
  • Hvis du er født som SGA (lille i forhold til graviditetslængde), skal din vægt eller længde ved fødslen have været markant lavere end gennemsnittet for din alder og fødselstidspunkt.
  • Hvis du har ISS, skal din højde være under en bestemt statistisk grænse kaldet SDS (Standard Deviation Score), som er et mål for, hvor meget din højde afviger fra det normale gennemsnit.
  • Du skal have en dokumenteret normal GH-IGF-1 akse. Dette betyder, at kroppens naturlige system, der styrer produktionen af væksthormon og vækstfremmende stoffer i blodet, fungerer normalt.
  • Hvis du er pige og har Turner Syndrom, skal det bekræftes via en karyotype eller microarray, som er specialiserede laboratorietests, der undersøger dine kromosomer (de små strukturer i dine celler, der bærer dine gener) for at sikre, at du har det korrekte antal.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis en røntgenundersøgelse viser, at din knoglealder (hvor gammelt dit skelet ser ud i forhold til din rigtige alder) er mere end 20% højere end din faktiske alder i måneder.
  • Hvis dine vækstzoner (de områder i knoglerne, hvor man vokser) er lukkede, hvilket betyder, at knoglealderen er 14 år eller ældre for piger og 16 år eller ældre for drenge.
  • For personer med Turners syndrom: Hvis der findes materiale fra et Y-kromosom (et del af det genetiske materiale, der normalt kun findes hos mænd) ved en genetisk test, og man ikke har fået fjernet sine gonader (kønskirtlerne).
  • For personer med Turners syndrom: Hvis man har mindre end 10% mosaikisme (en tilstand, hvor nogle celler har et normalt antal kromosomer, mens andre har et andet antal).
  • For personer med Turners syndrom: Hvis der er kendte, betydningsfulde problemer med hjerte-kar-systemet (hjertet og blodkarrene), som kan påvirke væksten.
  • For personer med SGA (børn der var små i forhold til deres graviditetslængde): Hvis der er kendte genetiske fejl, såsom kromosomafvigelser (fejl i de biologiske instruktioner i cellerne) eller genmutationer (ændringer i generne), der kan påvirke væksten.
  • For personer med SGA: Hvis man har medicinske syndromer som Laron syndrom, Noonan syndrom eller Prader-Willi syndrom, der medfører kort vækst.
  • For personer med SGA: Hvis man har medfødte misdannelser i skelettet, såsom skeletdysplasier (sygdomme, der påvirker, hvordan knogler og brusk udvikles).
  • For personer med ISS (børn med uforklarlig kort vækst): Hvis man har en tilstand, der gør, at man er uforholdsmæssigt lille, såsom skeletfejl eller genetiske sygdomme.
  • For personer med ISS: Hvis man har mangel på væksthormon-receptorer (de “modtagere” i kroppen, som væksthormonet skal binde sig til for at virke).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sf. Spiridon Iasi Iași Rumænien
Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico Materno Infantile Burlo Garofolo Trieste Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Hannoversche Kinderheilanstalt Hannover Tyskland
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tübingen Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Hospital Unviersitario Miguel Servet Zaragoza Spanien
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Spitalul Clinic Judetean Mures Târgu Mureș Rumænien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
National Institute Of Endocrinology C.I. Parhon Bukarest Rumænien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina Messina Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Universitätsklinikum des Saarlandes – Homburg/Saar, Klinik für Urologie und Kinderurologie Homburg Tyskland
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg Magdeburg Tyskland
Uchkssdgssjwxjnxankxx Amksyvwq Augsburg Tyskland
Hehdqzuk Uyhbjrvoqxwws Rbwowbfm Dw Mtrxhx Malaga Spanien
Fvqmgmnwd Pucv Lb Ihbcsbwyihbxp Bclbtbdiz Dyk Hjdifkng Uhhicahhyzytl Lj Pdv Madrid Spanien
Urhcmijeba Hihbtulb Ctzbdmo Köln Tyskland
Cdyjwb Hiiriycnlrr Rxvkbzco Dxynqcoviniriq Angers Frankrig
Amublgv Oixzwmhcypy Ughkemvgoqqma Ccjcwnjrfmxe Dhwlv Skbamf E Drgks Sdkzebr Ds Tutmln Turin Italien
Ujgbdfvumgsuccqmhradi Dczraprquhh Ahj Düsseldorf Tyskland
Hevkqlwp Vxwf dxlvasid Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
31.03.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
31.03.2026
Rumænien Rumænien
rekrutterer endnu ikke
31.03.2026
Spanien Spanien
rekrutterer
31.03.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer
31.03.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Lonapegsomatropin er det medicin, der undersøges i dette forsøg. Det er en form for væksthormon, som gives som en indsprøjtning under huden, og som er designet til at virke over en længere periode, så det kan tages én gang om ugen.

Somatropin er det sammenligningsprodukt, der bruges i forsøget. Det er et væksthormon, som gives som en daglig indsprøjtning under huden for at behandle børn og unge med vækstproblemer.

short stature homeobox containing gene deficiency (SHOX-D) – Denne tilstand skyldes en mangel på et bestemt gen, som er vigtigt for knoglernes vækst. Det resulterer i, at personer bliver lavere end gennemsnittet. Tilstanden påvirker primært den vertikale vækst under opvæksten.

Turner Syndrome (TS) – Dette er en genetisk tilstand, der rammer kvinder, når et af de to X-kromosomer mangler helt eller delvist. Det medfører ofte en lavere højde end normalt. Udviklingen kan også påvirke andre fysiske træk og kropslig modning.

idiopathic short stature (ISS) – Dette er en tilstand, hvor et barn vokser langsommere end normalt uden en kendt underliggende sygdom. Væksthastigheden er lavere end det forventede for barnets alder og køn. Der findes ingen specifik medicinsk årsag til den reducerede højde.

small for gestational age (SGA) – Dette beskriver børn, der er født med en vægt eller længde, som er lavere end det normale for deres graviditetsuge. Tilstanden opstår før fødslen. Det kan påvirke barnets vækstmønster i de tidlige leveår.

Forsøgs-ID:
2025-523079-44-00
Protokolkode:
ASND0047
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet vosoritide til børn med uforklarlig lav højde – sammenligning med placebo og væksthormon

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien
  • Langtidsstudie af LUM-201 behandling hos børn med væksthormonmangel – opfølgning på sikkerhed

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Polen