Immun trombocytopeni (ITP) er en sygdom, hvor immunsystemet ved en fejl angriber og ødelægger blodplader, hvilket kan føre til øget risiko for blødning og blå mærker. Der er i øjeblikket 18 kliniske forsøg i gang på verdensplan, der undersøger nye behandlingsmuligheder for denne sjældne blodsygdom. Denne artikel præsenterer detaljerede oplysninger om 10 af disse forsøg, der er tilgængelige i Europa.

Igangværende kliniske forsøg for immun trombocytopeni

Immun trombocytopeni (ITP) er en autoimmun blodsygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejltagelse angriber og ødelægger blodplader (trombocytter), som er nødvendige for normal blodkoagulation. Dette kan resultere i blødningsproblemer, blå mærker og i alvorlige tilfælde farlige blødninger. Der er i øjeblikket flere lovende kliniske forsøg i gang, der tester nye behandlingsmuligheder for patienter med denne tilstand.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af efgartigimod givet ved intravenøs infusion til unge i alderen 12-17 år med kronisk immun trombocytopeni

Placeringer: Frankrig, Ungarn, Italien, Litauen, Polen, Rumænien, Spanien

Dette forsøg er fokuseret på unge mennesker i alderen 12 til 17 år med kronisk ITP. Undersøgelsen vil teste et lægemiddel kaldet efgartigimod, der gives gennem intravenøs infusion, sammenlignet med placebo for at finde den rette dosis til unge patienter. Efgartigimod virker ved at reducere niveauerne af antistoffer, der angriber blodplader, hvilket kan hjælpe med at øge antallet af blodplader i blodet.

Forsøget består af to dele. I den første del vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten efgartigimod eller placebo gennem regelmæssige infusioner. Hverken deltagerne eller deres læger vil vide, hvilken behandling de modtager i denne fase. I den anden del vil alle deltagere modtage det faktiske lægemiddel efgartigimod.

Inklusionskriterier omfatter unge mellem 12 og 17 år med diagnosticeret primær ITP i mere end 12 måneder, et blodpladetal under 30.000 per mikroliter, og tidligere behandling med mindst et af følgende: kortikosteroider, intravenøst immunglobulin (IVIg), anti-D immunglobulin, TPO-RA’er eller rituximab. Deltagerne skal have vist respons på mindst én tidligere behandling.

Undersøgelse af oral rilzabrutinib til voksne med immun trombocytopeni, som ikke responderede på førstelinjebehandling

Placeringer: Østrig, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Polen, Spanien

Dette forsøg fokuserer på voksne patienter med ITP, hvis tilstand ikke er forbedret med indledende behandlinger såsom kortikosteroider eller immunglobuliner. Undersøgelsen vil teste rilzabrutinib, som tages oralt i tabletform, for at se om det kan hjælpe med at opretholde højere blodpladeantal over en længere periode.

Under forsøget vil deltagerne tage rilzabrutinib-tabletter dagligt i cirka 80 uger med en maksimal daglig dosis på 800 mg. Rilzabrutinib tilhører klassen af BTK-hæmmere (Bruton’s tyrosinkinase-hæmmere), som virker ved at blokere specifikke proteiner involveret i immunsystemets respons.

Inklusionskriterier omfatter patienter på 18 år eller ældre med bekræftet diagnose af primær ITP, der har modtaget mindst én førstelinjebehandling og vist forbedring i blodpladeantal under tidligere behandling. Deltagerne skal have en ECOG-performance-status på 2 eller lavere og have tilstrækkelige blodprøveresultater.

Undersøgelse af NVG-2089 givet ved intravenøs infusion til patienter med immun trombocytopeni for at evaluere sikkerhed og effektivitet

Placeringer: Grækenland, Polen, Spanien

Dette forsøg tester et nyt lægemiddel kaldet NVG-2089, som gives gennem intravenøs infusion sammen med humant normalt immunglobulin. Hovedformålet er at evaluere, hvor sikkert og veltolereret NVG-2089 er hos patienter med ITP.

Forsøget vil bruge gradvist stigende doser af medicinen for at forstå, hvordan patienter reagerer på forskellige mængder. Under undersøgelsen vil forskere overvåge deltagernes blodpladeantal og eventuelle bivirkninger. Behandlingsperioden kan vare flere måneder med regelmæssige kontroller.

Inklusionskriterier omfatter patienter mellem 18 og 80 år med primær ITP, der har varet enten mere end 3 måneder men mindre end 12 måneder, eller mere end 12 måneder. Deltagerne skal have et aktuelt blodpladetal mellem 20.000 og 50.000 celler/mm³ og have responderet på mindst én tidligere ITP-behandling.

Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af efgartigimod IV til voksne med primær immun trombocytopeni

Placeringer: Østrig, Bulgarien, Kroatien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Irland, Italien, Letland, Polen, Portugal, Rumænien, Spanien

Dette kliniske forsøg evaluerer behandlingen efgartigimod, som gives gennem intravenøs infusion, til voksne patienter med primær ITP. Formålet er at vurdere, hvor effektivt og sikkert efgartigimod er sammenlignet med placebo.

Deltagere i undersøgelsen vil tilfældigt blive tildelt til at modtage enten efgartigimod eller placebo i en dobbeltblindet fase. Dette følges af en åben fase, hvor alle deltagere vil modtage efgartigimod. Gennem hele forsøget vil deltagerne have regelmæssige besøg for at kontrollere deres blodpladeniveauer og generelle helbred.

Inklusionskriterier omfatter patienter på mindst 18 år med dokumenteret gennemsnitligt blodpladetal på mindre end 30 x 10⁹/L, primær ITP i mere end 12 måneder, og tidligere behandling med mindst én ITP-behandling. Deltagerne skal have vist utilstrækkelig respons på tidligere behandling.

Undersøgelse af sikkerheden og effekten af PF-06835375 og diphenhydraminhydrochlorid til voksne med moderat til svær primær immun trombocytopeni

Placeringer: Tjekkiet, Ungarn, Polen

Dette forsøg tester en ny behandling kaldet PF-06835375-injektion, som gives som en opløsning til injektion under huden. Formålet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten hos voksne med moderat til svær ITP.

Deltagere vil modtage PF-06835375-injektionen over en periode på 12 uger. Forsøget involverer to doseringsgrupper: 6 mg og 18 mg af PF-06835375. Undersøgelsen vil overvåge deltagernes blodpladeantal på forskellige tidspunkter for at se, om behandlingen kan hjælpe med at øge blodpladeantal og forbedre tilstanden.

Inklusionskriterier omfatter deltagere mellem 18 og 70 år med diagnosen primær ITP, vedvarende ITP med blodpladeantal under 50.000 per mikroliter uden alvorlig blødning i den seneste måned, og kropsmasseindeks (BMI) mellem 17,5 og 40 kg/m².

Langtidsundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af efgartigimod hos voksne med primær immun trombocytopeni

Placeringer: Tjekkiet, Ungarn, Italien, Polen

Dette forsøg fokuserer på langtidssikkerheden af efgartigimod hos voksne patienter med primær ITP. Efgartigimod gives som en opløsning til infusion direkte i blodbanen gennem en vene med en dosis på 10 mg per kg kropsvægt.

Forsøget er en opfølgningsundersøgelse for patienter, der har gennemført et tidligere 24-ugers forsøg. Deltagerne vil modtage efgartigimod-infusioner og blive overvåget over en periode på op til 104 uger (2 år) for at vurdere langtidssikkerhed og effektivitet.

Inklusionskriterier omfatter patienter, der har gennemført den tidligere 24-ugers forsøgsperiode (ARGX-113-1801), er i stand til at forstå forsøgskravene, og kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før start af forsøgsmedicinen.

Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af rilzabrutinib til voksne og unge med vedvarende eller kronisk immun trombocytopeni

Placeringer: Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Norge, Polen, Spanien

Dette forsøg tester rilzabrutinib (PRN1008), som tages oralt i tabletform, til voksne og unge med vedvarende eller kronisk ITP. Rilzabrutinib er en BTK-hæmmer, der virker ved at blokere et specifikt protein i kroppen, som er involveret i immunresponsen.

Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt til at modtage enten rilzabrutinib eller placebo i en dobbeltblindet fase, der varer 24 uger. Dette følges af en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere kan modtage rilzabrutinib. Hovedmålet er at se, om rilzabrutinib kan hjælpe med at opretholde et stabilt blodpladetal uden behov for yderligere nødbehandlinger.

Inklusionskriterier omfatter patienter med primær ITP i mere end 6 måneder (for dem i alderen 12 til under 18 år) eller mere end 3 måneder (for dem på 18 år eller ældre). Deltagerne skal have responderet tidligere på behandlinger som IVIg/anti-D eller kortikosteroider, og have et gennemsnitligt blodpladetal under 30.000 per mikroliter.

Undersøgelse af rilzabrutinib til voksne med tilbagefaldende immun trombocytopeni

Placeringer: Bulgarien, Tjekkiet, Holland

Dette forsøg undersøger rilzabrutinib hos voksne med ITP, som ikke har responderet godt på tidligere behandlinger. Undersøgelsen er opdelt i to dele: I del A vil forskellige doser af rilzabrutinib blive testet for at finde den mest passende dosis. I del B vil fokus være på en specifik dosis (400 mg to gange dagligt) for at se, hvor godt den virker over en længere periode.

Gennem hele forsøget vil forskere være særligt opmærksomme på, hvordan deltagernes blodpladeantal ændrer sig, og om de oplever bivirkninger fra medicinen. Målet er at afgøre, om rilzabrutinib kan hjælpe med at øge blodpladeantal og reducere blødningssymptomer hos personer med ITP.

Inklusionskriterier omfatter mandlige eller kvindelige patienter mellem 18 og 80 år med enten primær eller sekundær ITP. Deltagerne skal have immun-relateret trombocytopeni, hvor immunsystemet angriber og ødelægger blodplader.

Undersøgelse, der sammenligner dexamethason versus immunglobulin plus prednison til voksne med immun trombocytopeni, som har moderat til svær blødning

Placering: Frankrig

Dette forsøg fokuserer på voksne med ITP, som oplever milde til svære blødningssymptomer. Undersøgelsen sammenligner to forskellige behandlingsmetoder for at afgøre, om den ene fungerer lige så effektivt som den anden.

Den første behandlingskombination består af intravenøst immunglobulin givet gennem en vene sammen med orale prednisontabletter taget dagligt i tre uger. Den anden behandlingsmulighed involverer højdosis dexamethasontabletter taget i fire dage. Begge behandlinger sigter mod at øge antallet af blodplader i blodet og reducere blødningssymptomer.

Inklusionskriterier omfatter patienter mellem 18 og 80 år med diagnosticeret ITP (enten nydiagnosticeret eller tilbagevendende), et blodpladetal på eller under 20 x 10⁹/L, og synlige tegn på blødning enten på huden eller på slimhinder.

Undersøgelse af effektiviteten af eltrombopag i kombination med andre lægemidler til patienter med immun trombocytopeni

Placering: Tjekkiet

Dette forsøg evaluerer effektiviteten af en kombination af lægemidler sammenlignet med standardbehandlinger til patienter med ITP. De lægemidler, der testes, omfatter Revolade (eltrombopag), Nplate (romiplostim), Doptelet (avatrombopag), mycophenolatmofetil, ciclosporin og rituximab.

Deltagere i undersøgelsen vil modtage et eller flere af disse lægemidler eller placebo over en periode. Forsøget vil overvåge deltagernes blodpladeantal og andre sundhedsindikatorer på forskellige tidspunkter for at vurdere behandlingens effektivitet. Undersøgelsen vil også se på antallet af patienter, der opnår remission, hvilket betyder, at deres symptomer forbedres uden behov for løbende terapi.

Inklusionskriterier omfatter patienter mellem 18 og 70 år med diagnosen primær ITP, blodpladetal under 80 x 10⁹/L og behov for terapi, tidligere behandling med kortikosteroider i mindst 14 dage, og kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og bruge effektive præventionsmetoder.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket en betydelig forskningsmæssig indsats for at udvikle nye og forbedrede behandlinger til immun trombocytopeni. De 10 beskrevne kliniske forsøg repræsenterer forskellige tilgange til behandling af denne tilstand, herunder:

• Immunmodulerende behandlinger: Lægemidler som efgartigimod og NVG-2089 arbejder på at reducere de antistoffer, der angriber blodplader.
• BTK-hæmmere: Rilzabrutinib tilbyder en oral behandlingsmulighed, der blokerer specifikke proteiner involveret i immunresponsen.
• Kombinationsbehandlinger: Flere forsøg undersøger kombinationer af eksisterende lægemidler for at opnå bedre resultater.
• Kortikosteroider og immunglobuliner: Traditionelle behandlinger evalueres stadig i forskellige doseringsregimer.

Det er vigtigt at bemærke, at mange af disse forsøg er åbne for patienter på tværs af flere europæiske lande, hvilket giver bredere adgang til eksperimentelle behandlinger. Patienterne bør diskutere disse muligheder med deres behandlende læge for at afgøre, om deltagelse i et klinisk forsøg kunne være passende for deres specifikke situation.

De fleste forsøg kræver, at deltagerne har prøvet mindst én standardbehandling tidligere og har vist enten utilstrækkelig respons eller intolerance over for tidligere behandlinger. Dette sikrer, at nye behandlinger primært testes hos patienter, der har behov for alternative terapeutiske muligheder.