Test af kombinationsbehandling til patienter med immuntrombocytopeni (lavt antal blodplader)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Immun trombocytopeni er en sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader, som er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger. Når antallet af blodplader bliver for lavt, kan det føre til øget blødningstendens, blå mærker eller andre blødningsproblemer. Dette studie undersøger en kompleks immunmodulerende behandling, som består af en kombination af fire forskellige lægemidler, der arbejder sammen for at regulere immunsystemet og øge antallet af blodplader.

Formålet med studiet er at vurdere effektiviteten af denne fire-kombination af lægemidler hos patienter med immun trombocytopeni. Behandlingen er designet til at hjælpe immunsystemet med at stoppe angrebet på blodpladerne og dermed forbedre patienternes tilstand. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode for at se, hvordan deres blodpladeantal udvikler sig, og om de opnår remission, hvilket betyder, at sygdommen bliver inaktiv uden behov for yderligere behandling.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser, hvor deres blodpladeantal bliver målt på forskellige tidspunkter. Læger vil også overvåge, hvor mange patienter der opnår remission og forbliver stabile uden behov for yderligere behandling, samt registrere eventuelle tilbagefald af sygdommen. Derudover vil deltagerne udfylde spørgeskemaer om livskvalitet for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv. Studiet inkluderer også måling af forskellige biomarkører og immunceller i blodet for bedre at forstå, hvordan behandlingen virker og forudsige, hvilke patienter der vil have størst gavn af terapien.

1 Behandlingsstart og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå grundige undersøgelser før behandlingen påbegyndes. Dette inkluderer blodprøver for at måle dit blodpladetal (blodceller der hjælper med at stoppe blødning) og andre vigtige værdier.

Du skal udfylde et SF-36 spørgeskema, som måler din livskvalitet og hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

Der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige biomarkører (stoffer i blodet der kan vise hvordan din krop reagerer) såsom kynurenin, neopterin og tryptofan.

Der vil også blive målt specielle immunceller (kroppens forsvarsceller) kaldet CD4+ og CD8+ T-lymfocytter og deres aktivitet.

2 Start af kombinationsbehandling

Du vil modtage fire forskellige mediciner samtidig som en kombinationsbehandling.

Romiplostim (Nplate): Dette er et pulver der blandes til en injektionsvæske. Du får 250 mikrogram som en indsprøjtning under huden.

Eltrombopag (Revolade): Du skal tage 50 mg filmovertrukne tabletter gennem munden.

Ciclosporin: Dette er en medicin der påvirker dit immunsystem og skal tages som tabletter.

Rituximab: Dette er en medicin der gives som infusion (drop) direkte i blodåren.

Avatrombopag (Doptelet): Du skal tage 20 mg filmovertrukne tabletter gennem munden.

Mycophenolat mofetil: Dette er også en medicin der påvirker immunsystemet og tages som tabletter.

3 Opfølgning efter 3 måneder

Efter 3 måneder (besøg M3) vil du komme til kontrol på studiecenteret.

Dit blodpladetal vil blive målt gennem en blodprøve for at se hvordan behandlingen virker.

Din læge vil vurdere hvordan du har det og om der er bivirkninger ved behandlingen.

4 Opfølgning efter 7 måneder

Ved besøg M7 (efter 7 måneder) vil dit blodpladetal igen blive målt.

Lægen vil undersøge om du er i remission (tilstand hvor sygdommen er under kontrol) uden behov for yderligere behandling.

Du vil igen udfylde SF-36 spørgeskemaet om livskvalitet for at se om der er sket forbedringer.

5 Opfølgning efter 12 måneder

Efter 12 måneder (besøg M12) vil du gennemgå samme undersøgelser som ved tidligere besøg.

Dit blodpladetal bliver målt og lægen vurderer om du stadig er i remission.

Der vil blive taget blodprøver for at måle biomarkører og immunceller igen.

Du udfylder igen livskvalitetsspørgeskemaet.

6 Afsluttende opfølgning efter 18 måneder

Det sidste planlagte besøg (M18) finder sted efter 18 måneder.

Dit blodpladetal vil blive målt en sidste gang som del af studiet.

Lægen vil undersøge om du stadig er i remission og om der har været tilbagefald (tilbagevenden af sygdommen).

Du vil udfylde det afsluttende SF-36 spørgeskema om livskvalitet.

Der tages afsluttende blodprøver til måling af biomarkører og immunceller.

7 Langtidsopfølgning

I de 12 måneder efter behandlingens afslutning vil lægen følge med i om der opstår tilbagefald af sygdommen.

Du kan blive kontaktet eller skal møde op til kontrol hvis der opstår symptomer eller ændringer i dit helbred.

Denne opfølgning hjælper med at vurdere hvor længe behandlingseffekten varer.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 70 år gammel
Du skal kunne forstå, hvad undersøgelsen handler om, og være i stand til at skrive under på et samtykke til at deltage
Du skal kunne og være villig til at møde op til alle besøg i undersøgelsen og kunne komme til undersøgelsescenteret
Du skal have fået diagnosen primær immun trombocytopeni – det er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ødelægger de blodplader, der hjælper blodet med at størkne
Dit blodpladetal skal være under 80×10⁹/l (målt efter du er stoppet med behandling eller mens du får kortikosteroid-behandling). Blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger. Du skal også opfylde betingelserne for at få behandling, såsom blødning, behov for blodfortyndende medicin, symptomer der påvirker dit velbefindende, eller hvis din tilstand forværres, når du stopper kortikosteroid-behandling
Du skal tidligere have fået kortikosteroid-behandling i mindst 14 dage. Kortikosteroider er en type medicin, der dæmper immunsystemet. Efter denne behandling skal din læge vurdere, at det er nødvendigt eller passende at fortsætte behandlingen for din sygdom
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest fra dit blod og bruge sikre præventionsmetoder, før behandlingen starter
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du være villig til at undgå graviditet og amning under behandlingen og i 12 måneder efter den sidste dosis rituximab. Du skal bruge mindst én meget sikker præventionsmetode. Rituximab er en type medicin, der påvirker immunsystemet
Hvis du er mand, skal du være villig til at undgå at blive far under behandlingen og i 90 dage efter, du stopper med mykofenolat-behandlingen. Mykofenolat er en medicin, der dæmper immunsystemet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 75 år
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har sekundær trombocytopeni, hvilket betyder at dine lave blodplader skyldes andre sygdomme eller medicin i stedet for immunsystemet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige blødninger inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive kræftsygdomme eller har fået kræftbehandling inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har autoimmune sygdomme, hvilket er tilstande hvor kroppens eget immunsystem angriber raske celler
Du kan ikke deltage, hvis du tager immunsuppressive lægemidler, som er medicin der dæmper immunsystemet
Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme eller har haft hjerteanfald inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller tegn på alvorlig infektion
Du kan ikke deltage, hvis du har trombotiske episoder i din sygehistorie, hvilket betyder blodpropper der har blokeret blodkar
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove	Novy Hradec Kralove	Tjekkiet

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tjekkiet	rekrutterer	13.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Komplex immunomodulerende terapi er en særlig behandling, der hjælper med at regulere kroppens immunsystem. Denne terapi kombinerer fire forskellige medicinske produkter, som arbejder sammen for at hjælpe patienter med immun trombocytopeni. Immun trombocytopeni er en tilstand, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber blodpladerne, som er vigtige for blodets evne til at størkne. Den komplekse immunomodulerende terapi er designet til at genoprette balancen i immunsystemet og beskytte blodpladerne mod unødvendige angreb.

Denne firekomponente behandling arbejder ved at påvirke forskellige dele af immunsystemet samtidigt. I stedet for at bruge kun ét lægemiddel, kombinerer denne tilgang flere produkter for at give en mere omfattende behandling. Målet er at hjælpe patientens krop med at stoppe med at ødelægge sine egne blodplader, så blodpladernes antal kan stige til normale niveauer igen. Dette kan forbedre patientens evne til at danne blodpropper og reducere risikoen for blødning.

Undersøgte sygdomme:

Immun trombocytopeni

Immuntrombocytopeni – En sygdom hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger sine egne blodplader. Blodpladerne er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når immunsystemet ødelægger for mange blodplader, bliver antallet af blodplader i blodet meget lavt. Dette fører til, at personen lettere får blå mærker og blødninger, selv fra små skader. Sygdommen kan udvikle sig pludseligt eller gradvist over tid. Den kan forekomme både hos børn og voksne, og årsagen til, hvorfor immunsystemet begynder at angribe blodpladerne, er ofte ukendt.

Forsøgs-ID:

2023-505788-35-00

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af kombinationsbehandling til patienter med immuntrombocytopeni (lavt antal blodplader)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?