Et undersøgelse af sikkerheden og virkningen af pirtobrutinib hos voksne med immun trombocytopeni

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelse handler om immun trombocytopeni, som er en sygdom hvor kroppens eget forsvarssystem ved en fejl angriber og nedbryder blodplader. Blodplader er små celler i blodet som hjælper med at stoppe blødninger. Når der er for få blodplader, kan det føre til blå mærker og blødninger. Undersøgelsen vil teste et lægemiddel kaldet pirtobrutinib, som gives som tabletter gennem munden. Nogle deltagere vil i stedet få placebo tabletter. Lægemidlet har også kodenavnet LY3527727. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om pirtobrutinib er sikkert at bruge og om det kan hjælpe med at øge antallet af blodplader hos voksne med immun trombocytopeni.

Undersøgelsen er delt i to dele. I den første del vil man undersøge, hvor sikker medicinen er, og hvilke doser der kan bruges til den næste del af undersøgelsen. Man vil se på bivirkninger og måle, hvor godt deltagerne tåler medicinen. I anden del af undersøgelsen vil man sammenligne, hvor godt pirtobrutinib virker i forhold til placebo. Dette gøres ved at måle, om antallet af blodplader stiger og forbliver stabilt over en periode. Man vil også se på, hvor mange uger deltagerne har et tilstrækkeligt antal blodplader, og om de har brug for ekstra behandling.

Under hele undersøgelsen vil deltagerne få taget blodprøver for at måle antallet af blodplader og for at tjekke mængden af medicin i blodet. Der vil også blive foretaget forskellige sikkerhedsundersøgelser, herunder målinger af hjerterytmen og andre kropsfunktioner. Undersøgelsen er kun for voksne personer på 18 år eller derover, som har fået diagnosen immun trombocytopeni, og som tidligere har modtaget mindst én behandling for sygdommen, men hvor tidligere behandlinger ikke har virket godt nok.

1 deltag i undersøgelsen

deltagelse i fase 1 har til formål at undersøge, hvor sikkert medicinen er, og hvilken dosis der er bedst egnet.

i denne del af forløbet vil der blive foretaget målinger af sikkerhedsparametre, herunder kliniske laboratorietests, måling af vitale tegn (såsom blodtryk og puls) samt elektrokardiogrammer (måling af hjertets elektriske aktivitet).

2 behandling med medicin

der gives enten pirtobrutinib i form af en tablet, som skal indtages gennem munden, eller en placebo-tablet (en tablet uden aktivt stof).

formålet med behandlingen er at undersøge effekten på immun trombocytopeni, som er en tilstand, hvor antallet af blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) er for lavt.

3 opfølgning og måling af effekt

i fase 2 sammenlignes effekten af pirtobrutinib med effekten af placebo.

der foretages regelmæssige kontroller hver anden uge for at måle blodpladeniveauet.

mellem uge 14 og uge 24 vil der blive vurderet, om der opnås et stabilt respons, hvilket betyder, at blodpladeantallet skal være på 50 k/μL eller højere ved mindst 4 ud af 6 sammenhængende besøg.

der vil løbende blive målt koncentrationen af medicinen i blodet for at overvåge forløbet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 18 år eller ældre
  • Du skal have en bekræftet diagnose af primær ITP, som er en sygdom hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber blodpladerne, hvilket kan føre til blødningsproblemer
  • Du skal tidligere have reageret positivt på mindst én tidligere behandling for ITP
  • Du skal ikke have reageret tilstrækkeligt på tidligere behandlinger for primær ITP, hvilket betyder at de tidligere behandlinger ikke har virket godt nok

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier angivet i de tilgængelige studieoplysninger
  • For at deltage i dette kliniske forsøg skal du kontakte studieansvarlige for at få en komplet liste over situationer, hvor deltagelse ikke er mulig
  • Generelt kan der være begrænsninger relateret til andre sygdomme, medicin du tager, eller din generelle helbredstilstand
  • Kvinder der er gravide (venter barn) eller ammer (giver modermælk) kan muligvis ikke deltage
  • Personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer kan være udelukket fra deltagelse
  • Hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke forsøgsbehandlingen, kan du muligvis ikke deltage
  • Personer med andre blodsygdomme ud over immun trombocytopeni (en sygdom hvor kroppens forsvarssystem ødelægger blodplader) kan være udelukket

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Hospital Universitario De Navarra Pamplona Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italien
Hospital General Universitario Morales Meseguer Murcia Spanien
St. Olavs Hospital HF Trondheim Norge
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Area De Salud De Burgos Y Soria Burgos Spanien
Odense University Hospital Odense Danmark
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Sykehuset Oestfold HF Kalnes Grålum Norge
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Pratia S.A. Skorzewo Polen
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Mjzqzcbkw Ibdfbggfiw Crbyjeiw Smafiytc Sxi z osbc Warszawa Polen
Ankhzlr Sfy z okdg Poznań Polen
Cvwipt Hdrewsphiux Uiwtxpgzvvgtr Dx Dexbi Dijon Frankrig
Hhzng Beyyec Hl Bergen Norge
Abtuifl Uvlxe Sfkdjthqq Ltociy Do Bsfnykp Bologna Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
18.07.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer
18.07.2025
Italien Italien
rekrutterer
18.07.2025
Norge Norge
rekrutterer endnu ikke
18.07.2025
Polen Polen
rekrutterer
18.07.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
18.07.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Pirtobrutinib er et lægemiddel, der undersøges i dette studie til behandling af patienter med immun trombocytopeni (ITP). Dette er en sygdom, hvor kroppen har for få blodplader. Lægemidlet testes for at se, om det er sikkert at bruge, og om det kan hjælpe med at forbedre tilstanden hos patienter med denne sygdom.

Placebo er et produkt uden aktiv medicin, der bruges til sammenligning med det rigtige lægemiddel. Det ser ud som det rigtige lægemiddel, men indeholder ingen aktive stoffer. Det bruges til at hjælpe forskerne med at forstå, om pirtobrutinib virker bedre end ingen behandling.

Immun trombocytopeni – Immun trombocytopeni er en sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodpladerne. Blodpladerne er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger. Når antallet af blodpladerne falder for meget, kan det føre til øget risiko for blødninger og blå mærker. Sygdommen kan opstå pludseligt eller udvikle sig gradvist over tid. Hos nogle mennesker forsvinder sygdommen af sig selv, mens den hos andre bliver langvarig. Sygdommen kan påvirke både børn og voksne, og symptomerne varierer fra lette til mere alvorlige blødningsproblemer.

Forsøgs-ID:
2024-518502-40-00
Protokolkode:
J2N-MC-JZNZ
NCT ID:
NCT06721013
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af budoprutug til behandling af patienter med immun trombocytopeni for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Grækenland Spanien
  • Et opfølgningsstudie af mezagitamab hos voksne med kronisk primær immun trombocytopeni

    Rekrutterer

    1 1 1
    Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +6