Anæmi er en tilstand, hvor kroppen mangler sunde røde blodlegemer til at transportere tilstrækkeligt ilt til kroppens væv. Der pågår i øjeblikket 9 kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med anæmi forårsaget af forskellige underliggende sygdomme, herunder myelodysplastiske syndromer, perifer arteriesygdom, sigdcelleanæmi og myelofibrose.
Igangværende kliniske forsøg for anæmi
Anæmi er en kompleks tilstand, der kan opstå som følge af mange forskellige sygdomme. De kliniske forsøg, der beskrives nedenfor, fokuserer på at teste nye lægemidler og behandlingsstrategier for patienter med anæmi relateret til specifikke medicinske tilstande. Disse forsøg har til formål at forbedre behandlingsmulighederne og livskvaliteten for patienter, der lider af kronisk anæmi.
Detaljerede beskrivelser af kliniske forsøg
Undersøgelse af Elritercept til behandling af anæmi hos voksne med lav til intermediær risiko myelodysplastiske syndromer
Lokationer: Bulgarien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Irland, Italien, Litauen, Polen, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af anæmi hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS), som er en gruppe lidelser forårsaget af dårligt dannede eller dysfunktionelle blodceller. Forsøget tester et lægemiddel kaldet elritercept (også kendt som KER-050), der gives som en injektionsopløsning under huden. Formålet er at undersøge, om elritercept kan reducere behovet for blodtransfusioner hos voksne med meget lav, lav eller intermediær risiko MDS.
Deltagere i forsøget vil modtage enten elritercept eller placebo, og deres fremskridt vil blive overvåget over tid. Det primære mål er at se, om deltagerne kan opnå transfusionsuafhængighed, hvilket betyder, at de ikke har brug for transfusioner i mindst otte uger i løbet af studieperioden. Deltagerne vil blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres helbred, herunder laboratorieprøver, vitale tegn og hjertefunktionstest.
Inklusionskriterier omfatter: alder på mindst 18 år, bekræftet diagnose af MDS, transfusionsafhængighed med behov for 4-7 eller flere RBC-enheder over 16 uger, tidligere forsøg med erytropoiese-stimulerende midler uden respons, mindre end 5% blaster i knoglemarven, og ECOG performance status på 0-2.
Eksklusionskriterier omfatter: andre kræfttyper, nyligt hjerteanfald, ukontrolleret højt blodtryk, alvorlig lever- eller nyresygdom, graviditet eller amning, deltagelse i andre forsøg inden for 30 dage, allergiske reaktioner over for lignende lægemidler, aktive infektioner og misbrug af alkohol eller narkotika.
Undersøgelse af SEL120 monohydrochlorid til behandling af anæmi hos patienter med lavere risiko myelodysplastiske syndromer (MDS)
Lokationer: Frankrig, Tyskland, Italien, Polen, Spanien
Dette forsøg undersøger effekten af RVU120, et oralt lægemiddel i kapselform, på patienter med lavere risiko MDS. RVU120 er en CDK8 kinasehæmmer, der har til formål at forbedre anæmi hos disse patienter. Forsøget vil evaluere, hvor godt RVU120 kan hjælpe med at forbedre produktionen af røde blodlegemer og reducere behovet for blodtransfusioner.
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten RVU120 eller placebo i et dobbeltblindet design. Forsøget vil overvåge deltagernes hæmoglobinniveauer og evaluere den erytroide respons efter 8 fulde behandlingscyklusser. Sekundære mål omfatter ændringer i bilirubinniveauer, retikulocytprocent, træthedsscore og hospitalsindlæggelser.
Inklusionskriterier omfatter: alder på mindst 18 år, bekræftet MDS-diagnose med meget lav, lav eller intermediær risiko, symptomatisk anæmi dokumenteret i de 16 uger før forsøgsstart, ingen tilgængelige godkendte MDS-behandlingsmuligheder, ECOG performance score på 0-2, og adækvat hjerte-, lever- og nyrefunktion.
Undersøgelse af intravenøst jerncarboxymaltosat til præoperativ anæmi hos patienter med perifer arteriesygdom i underekstremiteterne
Lokation: Spanien
Dette forsøg fokuserer på, hvordan intravenøs jernbehandling påvirker patienter med anæmi, der har kronisk iskæmi i underekstremiteterne (nedsat blodgennemstrømning til benene). Behandlingen anvender Ferinject, som indeholder jerncarboxymaltosat, og gives gennem en injektion direkte i venerne.
Det primære mål er at undersøge, om denne jernbehandling kan reducere behovet for blodtransfusioner hos patienter med anæmi forud for deres planlagte revaskulariseringskirurgi (procedure til at forbedre blodgennemstrømningen til benene). Forsøget vil måle forskellige faktorer relateret til hæmoglobinniveauer samt observere, hvordan behandlingen kan påvirke længden af hospitalsophold og patienternes generelle restitution og livskvalitet efter operationen.
Inklusionskriterier omfatter: alder på 18 år eller derover, diagnose af anæmi (Hb <13,0 g/dL hos mænd og <12 g/dL hos kvinder), kronisk iskæmi i underekstremiteterne (Rutherford-Baker grad 2-5 eller Fontaine grad II-IV), planlagt revaskulariseringskirurgi mellem 48 timer og 3 uger efter forsøgsinklusion, og jernmangelanæmi med ferritin <100 ng/ml eller ferritin 100-500 ng/ml med IST <20%.
Undersøgelse af jern og mannitol til anæmi-restitution hos patienter efter større kirurgi med blodtab
Lokation: Sverige
Dette kliniske forsøg undersøger effekten af jerncarboxymaltosat på restitution efter større kirurgiske indgreb med betydeligt blodtab, såsom lever- eller pancreaskirurgi eller kompleks aortakirurgi. Patienter vil modtage 1000 mg jerncarboxymaltosat intravenøst umiddelbart efter operationen.
Forsøget vil evaluere forskellige resultater, herunder antallet af nødvendige blodtransfusioner, sværhedsgraden af anæmi efter operationen og ændringer i livskvalitet fem uger efter kirurgien. Deltagerne vil blive fulgt i op til fem år for at observere de langsigtede effekter af behandlingen.
Inklusionskriterier omfatter: alder over 18 år, vægt over 50 kg, og planlagt kompleks aortakirurgi, leverresektion eller pancreasresektion. Eksklusionskriterier omfatter: kendt allergi over for forsøgsmedicinen, graviditet eller amning, alvorlig nyre- eller leversygdom, nyligt hjerteanfald eller slagtilfælde, ukontrolleret højt blodtryk og deltagelse i andre kliniske forsøg.
Undersøgelse af langtidssikkerhed af luspatercept hos patienter med myelodysplastisk syndrom, beta-thalassæmi eller myelofibrose, som tidligere har deltaget i luspatercept-forsøg
Lokationer: Bulgarien, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Nederlandene, Spanien, Sverige
Dette forsøg evaluerer langtidssikkerheden af luspatercept (også kendt som ACE-536 eller BMS-986346) hos deltagere, der tidligere har deltaget i andre forsøg med denne behandling. Sygdommene omfatter myelodysplastisk syndrom (MDS), beta-thalassæmi og myelofibrose – tilstande, der påvirker blodet og knoglemarven.
Formålet er at overvåge for eventuel progression til mere alvorlige tilstande såsom akut myeloid leukæmi (AML) eller udvikling af andre kræfttyper. Deltagerne vil modtage luspatercept som en injektionsopløsning under huden i et åbent, enkeltarmet rollover-forsøg. Behandlingsperioden er op til 360 dage med regelmæssige vurderinger af sundhedspersonale.
Inklusionskriterier omfatter: alder på mindst 18 år, tidligere deltagelse i luspatercept-forsøg med fortsat klinisk fordel eller tidligere placebo-modtagelse, villighed til at følge forsøgsplanen, og for kvinder i den fertile alder: negative graviditetstests og anvendelse af effektiv prævention.
Undersøgelse af elritercept til behandling af anæmi hos patienter med lav til intermediær risiko myelodysplastiske syndromer (MDS)
Lokationer: Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Spanien
Dette forsøg undersøger sikkerhed og tolerabilitet af forskellige doser af elritercept (KER-050) hos patienter med meget lav, lav eller intermediær risiko MDS. Forsøget er opdelt i to hovedfaser: først en dosiseskaleringsperiode for at bestemme den mest passende dosis, derefter en dosisbekræftelsesperiode, efterfulgt af en langtidsforlængelse.
Deltagerne vil modtage elritercept gennem subkutane injektioner, og forsøget vil overvåge eventuelle bivirkninger og tolerabilitet. Det primære formål er at finde ud af, om elritercept kan reducere behovet for blodtransfusioner og forbedre den overordnede blodcelleproduktion hos patienter med MDS.
Inklusionskriterier omfatter: MDS-diagnose ifølge WHO-klassifikationen med meget lav, lav eller intermediær risiko ifølge IPSS-R, mindre end 5% blaster i knoglemarven, hvide blodlegemer <13.000 per mikroliter, anæmi (ingen transfusioner i 8 uger med Hb ≤10,0 g/dL eller 1-3 enheder RBC for Hb ≤9,0 g/dL eller ≥4 enheder RBC), og ECOG performance status 0-2.
Undersøgelse af KER-050 og ruxolitinib hos patienter med myelofibrose og anæmi
Lokationer: Frankrig, Italien, Spanien
Dette forsøg undersøger KER-050 både alene og i kombination med ruxolitinib (også kendt som INCB018424) hos patienter med myelofibrose, der også har anæmi. Myelofibrose er en type blodkræft, der påvirker knoglemarven. Forsøget er opdelt i forskellige faser: dosiseskalering, dosisudvidelse og langtidsforlængelse.
Deltagerne vil modtage enten KER-050 alene eller i kombination med ruxolitinib. Forsøget vil overvåge bivirkninger og måle, hvordan behandlingerne påvirker deres tilstand, herunder forbedring af blodcelletællinger, reduktion af transfusionsbehov og ændringer i miltstørrelse.
Inklusionskriterier omfatter: alder på mindst 18 år, ECOG performance score på maksimalt 2, forventet levetid på mindst 12 måneder, bekræftet diagnose af primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmi vera myelofibrose (post-PV MF) eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose (post-ET MF), og anæmi dokumenteret ved transfusionsbehov eller lave hæmoglobinniveauer.
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af mitapivat hos patienter med sigdcelleanæmi
Lokationer: Belgien, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene
Dette forsøg fokuserer på effekten af mitapivat hos personer med sigdcelleanæmi, en genetisk tilstand, der påvirker de røde blodlegemer og får dem til at blive misdannede. Dette fører til forskellige helbredsproblemer, herunder anæmi og smertekriser.
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten mitapivat eller placebo i et dobbeltblindet design. Lægemidlet tages oralt som tabletter. Det primære mål er at se, om mitapivat kan forbedre anæmi ved at øge hæmoglobinniveauerne og reducere hyppigheden af sigdcellesmertekriser. Deltagerne vil blive overvåget regelmæssigt fra uge 24 til uge 52.
Inklusionskriterier omfatter: alder på mindst 16 år (Tanner stadie 5 hvis 16-17 år), bekræftet diagnose af sigdcelleanæmi (HbSS, HbSC, HbS/β0-thalassæmi, HbS/β+-thalassæmi), 2-10 sigdcellesmertekriser i det seneste år, hæmoglobin mellem 5,5 og 10,5 g/dL, stabil hydroxyurea-dosis i mindst 90 dage (hvis relevant), og anvendelse af effektiv prævention.
Undersøgelse af AG-946 til behandling af anæmi hos patienter med lavere risiko myelodysplastiske syndromer
Lokationer: Østrig, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Polen, Spanien
Dette forsøg undersøger effektiviteten og sikkerheden af AG-946, et oralt lægemiddel i tabletform, til patienter med anæmi forårsaget af lavere risiko myelodysplastiske syndromer (LR-MDS). Forsøget er opdelt i to faser: først en undersøgelse af, om behandlingen viser lovende resultater, derefter en evaluering af, om behandlingen kan hjælpe patienter med at opnå transfusionsuafhængighed.
Deltagerne vil tage medicinen i maksimalt 180 dage, og nogle vil modtage den aktive medicin, mens andre får placebo. Forsøget vil vurdere, om AG-946 kan forbedre tilstanden hos patienter med LR-MDS ved at øge deres hæmoglobinniveauer og reducere afhængigheden af blodtransfusioner.
Inklusionskriterier omfatter: alder på mindst 18 år, dokumenteret MDS-diagnose, lavere risiko MDS (score ≤3,5 og <5% blaster), varierende transfusionsbyrde afhængigt af forsøgsfase (Fase 2a: <3 enheder RBC over 16 uger, ingen i de sidste 8 uger; Fase 2b: 3-7 eller ≥8 enheder RBC over 16 uger), Hb <11,0 g/dL (Fase 2a) eller <10,0 g/dL (Fase 2b), ECOG performance status 0-2, og stabil jernkelationsterapi hvis relevant.
Sammenfatning
De aktuelle kliniske forsøg for anæmi repræsenterer betydelige fremskridt inden for behandling af denne tilstand på tværs af forskellige underliggende sygdomme. Flere forsøg fokuserer på patienter med myelodysplastiske syndromer, hvor nye lægemidler som elritercept, RVU120 og AG-946 testes for deres evne til at reducere transfusionsbehovet og forbedre blodcelleproduktionen.
Et vigtigt tema på tværs af forsøgene er målet om at opnå transfusionsuafhængighed – evnen til at klare sig uden regelmæssige blodtransfusioner i en længere periode. Dette ville markant forbedre livskvaliteten for patienter med kronisk anæmi.
Forsøgene spænder også over forskellige patientgrupper, fra dem med perifer arteriesygdom, der skal opereres, til patienter med sigdcelleanæmi og myelofibrose. Behandlingsmetoderne varierer fra intravenøs jernbehandling til nye molekylære terapier, der påvirker blodcelleproduktionen på forskellige måder.
De fleste forsøg anvender randomiserede, dobbeltblindede designs med placebo-kontrol for at sikre videnskabelig stringens. Sikkerheden overvåges nøje gennem regelmæssige lægeundersøgelser, laboratorieprøver og vurderinger af bivirkninger. Flere forsøg inkluderer også langtidsforlængelsesperioder for at evaluere den vedvarende sikkerhed og effekt af behandlingerne.
