Dette studie undersøger behandling af myelofibrose, en sygdom som påvirker knoglemarven og medfører dannelse af arvæv i stedet for normal knoglemar. Myelofibrose kan være primær (opstår af sig selv) eller sekundær (udvikler sig fra andre blodsygdomme som polycytemia vera eller essentiel thrombocytemi). Sygdommen forårsager ofte anæmi (lavt antal røde blodlegemer), forstørret milt og forskellige symptomer. Studiet vil teste lægemidlet KER-050 enten alene eller i kombination med ruxolitinib, som allerede bruges til behandling af myelofibrose. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af KER-050 hos patienter med myelofibrose som har anæmi.
Studiet er opdelt i tre dele. I den første del vil forskellige doser af KER-050 blive testet gradvist for at finde den sikre og passende dosis. Dette sker både når medicinen gives alene og når den gives sammen med ruxolitinib. I den anden del vil flere patienter få den dosis, som blev fundet sikker i første del, for at få mere viden om medicinens sikkerhed og effekt. Den tredje del er en forlængelse, hvor patienter kan fortsætte behandlingen i længere tid for at undersøge den langsigtede sikkerhed.
Under studiet vil patienterne blive fulgt nøje med regelmæssige undersøgelser og blodprøver. Der vil blive lavet scanninger af milten for at måle dens størrelse, og patienterne vil udfylde spørgeskemaer om deres symptomer. Bivirkninger vil blive registreret og overvåget gennem hele studiet. Nogle patienter vil muligvis have brug for blodtransfusioner på grund af deres anæmi, og dette vil også blive fulgt nøje som en del af behandlingsforløbet.
Frankrig 
Italien 
Spanien