Akut leukæmi er en alvorlig blodsygdom, der kræver hurtig behandling. I øjeblikket gennemføres flere kliniske forsøg for at finde nye og bedre behandlingsmuligheder for patienter med denne sygdom. Denne artikel beskriver 6 igangværende forsøg, der undersøger alt fra forebyggelse af infektioner under kemoterapi til nye målrettede lægemidler og metoder til beskyttelse af fertiliteten hos unge patienter.

Igangværende kliniske forsøg for akut leukæmi

Akut leukæmi er en gruppe af blodsygdomme, hvor der sker en hurtig vækst af unormale hvide blodlegemer i knoglemarven. Denne tilstand kræver øjeblikkelig medicinsk behandling, og forskere verden over arbejder på at udvikle bedre behandlingsmetoder. De kliniske forsøg, der beskrives her, repræsenterer nogle af de nyeste tilgange til behandling og understøttende pleje af patienter med akut leukæmi.

Oversigt over tilgængelige forsøg

Der er i alt 6 kliniske forsøg tilgængelige i systemet for akut leukæmi. Alle 6 forsøg præsenteres detaljeret i denne artikel. Forsøgene omfatter forskellige aspekter af behandlingen, herunder:

• Forebyggelse af infektioner under kemoterapi
• Stamcelletransplantation med udvidede navlesnorsblodceller
• Nye målrettede lægemidler til børn og voksne
• Kombinationsbehandlinger med forskellige lægemidler
• Beskyttelse af fertilitet hos unge kvinder under behandling

Detaljerede beskrivelser af kliniske forsøg

Undersøgelse, der sammenligner fosfomycin og ciprofloxacin til forebyggelse af feber hos patienter med akut leukæmi efter kemoterapi eller stamcelletransplantation

Placering: Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på en tilstand kendt som febril neutropeni, som ofte opstår hos patienter med akut leukæmi, der gennemgår intensiv kemoterapi eller modtager en hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Febril neutropeni er en alvorlig tilstand karakteriseret ved feber og et lavt antal neutrofiler, en type hvide blodlegemer, der hjælper med at bekæmpe infektioner. Undersøgelsen har til formål at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af to antibiotika, fosfomycin og ciprofloxacin, i forebyggelsen af denne tilstand.

Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage fosfomycin eller ciprofloxacin. Begge lægemidler tages oralt, hvilket betyder, at de synkes i pilleform. Undersøgelsen vil overvåge deltagerne over en periode for at se, hvor godt hvert lægemiddel virker til at forebygge febril neutropeni og for at sikre deltagernes sikkerhed.

Inklusionskriterier omfatter:

• Voksne i alderen 18 år eller ældre med diagnosen akut leukæmi
• Patienter, der skal modtage deres første kemoterapibehandling eller er kandidater til en første stamcelletransplantation
• Forventet lavt niveau af neutrofiler, der varer mindst syv dage
• Bekræftet menstruationsstart for kvinder
• Tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter, der ikke har akut leukæmi
• Patienter, der ikke er i høj risiko for at udvikle en infektion efter kemoterapi
• Patienter, der ikke gennemgår intensiv kemoterapi
• Medlemmer af sårbare befolkningsgrupper

Undersøgelse af UM171-udvidet navlesnorsblodtransplantation til patienter med høj-risiko og meget høj-risiko akut leukæmi eller myelodysplasi

Placering: Nederlandene

Dette forsøg fokuserer på patienter med høj-risiko akut leukæmi og myelodysplasi, som har behov for en stamcelletransplantation. Disse er alvorlige blodsygdomme, hvor unormale celler udvikler sig i knoglemarven og påvirker normal blodcelleproduktion. Den behandling, der undersøges, kaldes ECT-001-CB, som består af specielt behandlede bloddannende celler fra navlesnorsblod.

Formålet med denne forskning er at undersøge, hvor sikker og effektiv navlesnorsblodtransplantation er, når blodcellerne er blevet behandlet med en særlig ekspansionsproces. Behandlingen involverer at give patienter en intravenøs infusion af disse behandlede navlesnorsblodceller. Undersøgelsen vil se på, hvor godt patienter kommer sig efter at have modtaget transplantationen og følge deres helbred i op til to år bagefter.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder mellem 18 og 70 år
• Diagnosticeret med høj eller meget høj-risiko blodkræft
• Karnofsky-score på 70 eller højere
• Hjertets ejektionsfraktion på mindst 40%
• Lungefunktionstest, der viser mindst 50% af normal funktion
• Leverfunktionstest inden for acceptable grænser

Eksklusionskriterier omfatter:

• Aktiv ukontrolleret infektion
• Alvorlige hjerteproblemer, herunder hjertesvigt
• Alvorlige lever- eller nyreproblemer
• Gravide eller ammende kvinder
• Tidligere stamcelletransplantation
• HIV-positiv status

Undersøgelse af ponatinib til behandling af tilbagevendende eller refraktære leukæmier og solide tumorer hos børn

Placering: Belgien, Frankrig, Italien, Nederlandene, Spanien, Sverige

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af et lægemiddel kaldet ponatinib på visse typer kræft hos børn. De kræftformer, der undersøges, omfatter tilbagevendende eller refraktære leukæmier, som er blodkræftformer, der er vendt tilbage eller ikke reagerer på behandling, samt solide tumorer, som er unormale vævsmasker. Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ponatinib i behandlingen af disse tilstande. Ponatinib er en type lægemiddel kendt som en kinasehæmmer, som virker ved at blokere visse proteiner, der hjælper kræftceller med at vokse.

Undersøgelsen er opdelt i to faser. I den første fase er målet at finde den bedste dosis af ponatinib til børn med fremskreden blodkræft eller solide tumorer. I den anden fase vil undersøgelsen se på, hvor godt ponatinib virker hos børn med en specifik type leukæmi kaldet kronisk myeloid leukæmi (CML) og andre udvalgte kræftformer. Deltagere vil tage ponatinib oralt, hvilket betyder, at de vil synke det i form af en tablet eller kapsel.

Inklusionskriterier omfatter:

• Bekræftet diagnose af leukæmier, lymfomer eller solide tumorer
• Alder mellem 1 og 18 år
• Forsøgt standardbehandlinger uden succes
• Bestemt niveau af fysisk evne målt ved Karnofsky- eller Lansky-skala
• Forældrenes eller værgens informerede samtykke

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter med andre kræfttyper end dem, der undersøges
• Patienter uden for den specificerede aldersgruppe
• Gravide eller ammende patienter
• Aktiv infektion, der kræver behandling
• Kendt allergi over for undersøgelsesmedicinen

Undersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af SNDX-5613 til patienter med tilbagevendende eller refraktær akut leukæmi

Placering: Frankrig, Tyskland, Italien, Litauen, Nederlandene, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af en ny behandling til tilbagevendende eller refraktær akut leukæmi. Disse er typer af blodkræft, der enten er vendt tilbage efter behandling eller ikke har reageret på tidligere behandlinger. Undersøgelsen undersøger et lægemiddel kaldet revumenib, også kendt under kodenavnet SNDX-5613. Dette lægemiddel testes i forskellige former, herunder orale opløsninger, kapsler og tabletter. Formålet med undersøgelsen er at udforske sikkerheden og tolerabiliteten af revumenib hos patienter med disse typer leukæmi.

Deltagere i undersøgelsen vil modtage forskellige doser af revumenib for at bestemme den mest effektive og sikre dosis. Undersøgelsen vil også se på, hvordan lægemidlet behandles i kroppen, hvilket er kendt som farmakokinetik. Forsøget gennemføres i to faser. Den første fase vil fokusere på at finde den rigtige dosis, mens den anden fase vil evaluere lægemidlets sikkerhed over en længere periode og dets evne til at hjælpe patienter med at opnå remission.

Inklusionskriterier omfatter:

• Bekræftet diagnose af leukæmier, lymfomer eller solide tumorer
• Forsøgt standardbehandlinger uden succes
• Alder mellem 6 måneder og op
• Specifikt niveau af fysisk evne
• Gennemført tidligere behandlinger med passende tidsintervaller
• Specifikke genetiske ændringer i leukæmien (MLL/KMT2A-genarragement eller NPM1-mutation)

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter uden tilbagevendende eller refraktær akut leukæmi
• Patienter uden for den specificerede aldersgruppe
• Gravide eller ammende patienter
• Deltagelse i et andet klinisk forsøg samtidig
• Allergi over for undersøgelsesmedicinen

Undersøgelse, der sammenligner pevonedistat, venetoclax og azacitidin med venetoclax og azacitidin hos voksne med akut myeloid leukæmi, der ikke er egnede til intensiv kemoterapi

Placering: Italien, Polen

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en behandling til akut myeloid leukæmi (AML), en type kræft, der påvirker blodet og knoglemarven. Undersøgelsen sammenligner to behandlingskombinationer. Den ene gruppe vil modtage en kombination af tre lægemidler: pevonedistat, venetoclax og azacitidin. Den anden gruppe vil modtage to lægemidler: venetoclax og azacitidin.

Formålet med denne undersøgelse er at fastslå, om kombinationen af pevonedistat, venetoclax og azacitidin er mere effektiv end kombinationen af venetoclax og azacitidin alene til behandling af voksne med nydiagnosticeret AML, som ikke er egnede til intensiv kemoterapi. Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt til en af de to behandlingsgrupper.

Inklusionskriterier omfatter:

• Patienter skal være 18 år eller ældre med nydiagnosticeret AML
• AML skal være bekræftet af en læge
• Patienter skal anses for uegnet til intensiv kemoterapi på grund af alder eller andre helbredsproblemer
• Laboratorieresultater skal opfylde specifikke kriterier
• Antal hvide blodlegemer skal være mindre end 25 x 10⁹/L

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter, der har en anden kræfttype end AML
• Patienter, der er egnede til intensiv kemoterapi
• Patienter, der tidligere har modtaget behandling med undersøgelseslægemidlerne
• Ukontrolleret eller alvorlig hjertesygdom
• Gravide eller ammende kvinder

Undersøgelse af triptorelin til beskyttelse af fertilitet hos unge kvinder og teenagere, der gennemgår kemoterapi for brystkræft, leukæmi, lymfomer og sarkomer

Placering: Sverige

Dette kliniske forsøg fokuserer på unge kvinder og teenagere med visse typer kræft, herunder brystkræft, akut leukæmi, lymfomer (både Hodgkin og non-Hodgkin) og sarkomer (såsom osteosarkom, bløddelssarkom og Ewing-sarkom). Undersøgelsen undersøger brugen af en behandling kaldet GnRHa (Gonadotropin-Releasing Hormone-agonist) under kemoterapi. Formålet med undersøgelsen er at udforske, om GnRHa kan hjælpe med at beskytte fertiliteten hos disse patienter ved at se på ændringer i den ovarielle reserve, som er et mål for en kvindes resterende ægforsyning, efter kemoterapi.

Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten GnRHa-behandlingen eller placebo, som er et stof uden aktiv medicin. Den GnRHa-behandling, der undersøges, kaldes pamorelin, som gives som en injektion. Der bruges to forskellige doser af pamorelin i undersøgelsen: 3,75 mg og 11,25 mg. Undersøgelsen vil følge deltagerne i flere år for at overvåge deres ovarielle reserve og andre sundhedsfaktorer.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder 14-42 år ved kræftdiagnosen
• Kvindelige patienter med brystkræft, akut leukæmi, lymfomer eller sarkomer bekræftet ved histologi
• Bekræftet menstruationsstart
• ECOG-performancestatus 0-1
• Tilstrækkelig knoglemarv-, nyre-, lever- og hjertefunktion

Eksklusionskriterier omfatter:

• Patienter, der ikke er kvinder
• Patienter, der ikke har de specificerede kræfttyper
• Patienter uden for den angivne aldersgruppe
• Medlemmer af sårbare befolkningsgrupper

Sammenfatning

De kliniske forsøg, der er beskrevet i denne artikel, repræsenterer forskellige tilgange til behandling og støtte af patienter med akut leukæmi. Nogle vigtige observationer omfatter:

• Infektionsforebyggelse: Flere forsøg fokuserer på at forebygge infektioner under behandling, hvilket er kritisk for patienter med svækket immunsystem.
• Nye cellebehandlinger: Undersøgelsen af udvidede navlesnorsblodceller viser løfterige muligheder for patienter, der har behov for stamcelletransplantation.
• Målrettede terapier: Flere forsøg undersøger lægemidler, der specifikt retter sig mod genetiske abnormiteter i leukæmiceller, hvilket kan føre til mere effektive og mindre toksiske behandlinger.
• Livskvalitet: Forsøget med fertilitetsbevarelse viser en voksende opmærksomhed på langsigtede konsekvenser af kræftbehandling, især for unge patienter.
• International samarbejde: Mange af disse forsøg gennemføres i flere lande, hvilket sikrer en bredere patientgruppe og mere robuste resultater.

Disse forsøg giver håb om bedre behandlingsmuligheder for patienter med akut leukæmi og viser det igangværende engagement i at forbedre både overlevelse og livskvalitet for disse patienter.