Dette kliniske forsøg undersøger akut leukæmi, som er en kræftform i blodet og knoglemarven. Forsøget tester et lægemiddel kaldet bleximenib (også kendt som JNJ-75276617), som gives gennem munden som tabletter, kapsler eller pulver til oral opløsning. Lægemidlet undersøges hos personer, der har bestemte former for akut leukæmi, herunder sygdom med forandringer i KMT2A, NPM1 eller nucleoporin. I fase 2-delen af forsøget fokuseres der specifikt på akut myeloid leukæmi med KMT2A-omarrangementer eller NPM1-mutationer.
Formålet med forsøget er at bestemme den anbefalede dosis af bleximenib, undersøge hvor sikkert og godt tålt lægemidlet er, samt vurdere hvor effektivt det er til at behandle akut leukæmi. Forsøget er opdelt i flere dele: Først en dosisoptrappingsdel hvor forskellige doser af lægemidlet afprøves for at finde den bedste dosis, derefter en udvidelsesdel hvor flere personer behandles med den valgte dosis for at bekræfte sikkerheden, og endelig en fase 2-del hvor effektiviteten af behandlingen måles mere detaljeret. Deltagerne vil modtage bleximenib og blive nøje overvåget gennem hele forløbet.
Under forsøget vil læger måle forekomsten og sværhedsgraden af bivirkninger samt undersøge hvor mange deltagere, der opnår komplet remission, hvilket betyder at sygdommen ikke længere kan påvises. Forsøget inkluderer både voksne og unge fra 12 år, som har tilbagefaldende eller behandlingsresistent akut leukæmi og som enten har udtømt andre behandlingsmuligheder eller ikke er egnede til disse. Forsøget forventes at vare fra 2021 til 2026.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Spanien 
