Undersøgelse af effekten af enzomenib til voksne patienter med akut leukæmi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger brugen af lægemidlet enzomenib, også kendt som DSP 5336, til voksne med akut leukæmi eller andre udvalgte former for blodkræft. Der fokuseres specifikt på tilfælde, hvor der er en MLL-rearrangement eller en NPM1-mutation, som er specifikke genetiske ændringer i cellerne, der driver sygdommen. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og den medicinske effekt af dette nye middel.

Studiet er opdelt i to faser. I den første del undersøges det, hvordan kroppen reagerer på forskellige mængder af enzomenib, for at finde den mest sikre og effektive dosis. Den anden del fokuserer på at vurdere, hvor godt medicinen virker hos patienter, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandling. Deltagerne vil modtage medicinen som en tablet, der indtages oralt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være fyldt 18 år eller derover.
Du skal have en bekræftet diagnose af AML (en type akut leukæmi/blodkræft), ALL (en anden type akut leukæmi) eller akut leukæmi med uklar oprindelse, som enten er vendt tilbage efter behandling eller ikke har reageret på den nuværende behandling.
Din sygdom skal have en dokumenteret KMT2A (MLL) fusion eller en NPM1 mutation. Dette er specifikke genetiske ændringer i cellerne, som lægerne skal kunne måle.
Hvis du er kandidat til en stamcelletransplantation (en behandling, hvor man udskifter syge stamceller med raske), skal dette være blevet tilbudt dig.
Lægen skal vurdere, at din forventede levetid er mindst 3 måneder.
Kvinder, der kan blive gravide, skal have en negativ graviditetstest i blod eller urin.
Du skal acceptere at bruge en meget effektiv form for prævention (forebyggelse af graviditet) eller afstå fra sex under forsøget og i 6 måneder efter den sidste dosis medicin.
Der skal være tilstrækkeligt materiale fra din knoglemarv (det bløde væv inde i knoglerne) til at lave genetiske analyser. Hvis knoglemarven ikke er nok, kan man bruge blod.
For deltagelse i fase 2 skal der være mindst 5% blastceller (umodne og syge hvide blodlegemer) i din knoglemarv.
Du må ikke tidligere have modtaget en medicintype kaldet en menin-inhibitor.
Din ECOG-status skal være 2 eller lavere. Dette er en skala, som læger bruger til at vurdere, hvor meget din sygdom begrænser dine daglige aktiviteter og din fysiske formåen.
Dit antal hvide blodlegemer (en del af immunforsvaret) skal være under 30.000 pr. mikroliter ved studiestart.
Eventuelle bivirkninger fra tidligere behandlinger skal være væk eller være meget milde (grad 1 eller 2), med undtagelse af hårtab eller føleforstyrrelser (neuropati), som må være lidt kraftigere.
Dine nyrer og lever skal fungere tilstrækkeligt. Dette måles gennem forskellige blodprøver, herunder kreatinin-clearence (et mål for nyrens evne til at rense blodet), bilirubin og leverenzymerne AST og ALT.
Du skal være villig til at møde op til de planlagte undersøgelser og besøg, som undersøgelsen kræver.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke have fået diagnosen akut promyelocytær leukæmi, som er en specifik type blodkræft.
Du må ikke have psykiske eller kognitive udfordringer (problemer med tankevirksomhed eller hukommelse), der gør det svært at følge behandlingsplanen eller forstå de aftaler, man indgår.
Du må ikke have haft interstitiel lungesygdom eller ikke-infektiøs pneumonitis (betændelse i lungevævet, som ikke skyldes bakterier eller vira) af moderat eller svær grad inden for de sidste 6 måneder.
Du må ikke have gennemgået stamcelletransplantation, CAR-T celleterapi (en form for immunterapi) eller anden form for modificeret T-celleterapi inden for de sidste 60 dage.
Du må ikke tage bestemte typer medicin, der påvirker leverenzymerne CYP3A4/5, da dette kan ændre, hvordan kroppen optager forsøgsmedicinen.
Du må ikke have en aktiv infektion med HIV (virket på immunforsvaret) eller Hepatitis C eller Hepatitis B (virusinfektioner i leveren).
Lægen kan udelukke dig, hvis du har andre sygdomme, der kan være farlige under forsøget, såsom hjertesvigt (når hjertet ikke pumper nok blod), ustabil angina (brystsmerter pga. dårligt blodtilførsel til hjertet), hjerterytmeforstyrrelser eller et nyligt hjerteinfarkt (blodprop i hjertet).
Du må ikke have haft en historik med Torsades de Pointes, som er en speciel og alvorlig form for hjerterytmeforstyrrelse.
Din EKG (måling af hjertets elektriske aktivitet) må ikke vise unormale værdier, specifikt en forlængelse af den elektriske cyklus kaldet QTcF.
Du må ikke være gravid, ammenende eller planlægge at blive gravid.
Du må ikke have modtaget donor-lymfocyt-infusion inden for de sidste 28 dage eller have aktiv GVHD (en tilstand, hvor donorceller angriber patientens krop) efter en transplantation.
Du må ikke have modtaget kemoterapi (kræftmedicin) eller anden forsøgsmedicin inden for de sidste 14 dage.
Du må ikke have brugt calcineurin-hæmmere (medicin der dæmper immunforsvaret) inden for de sidste 2 uger eller 42 uger, afhængigt af den specifikke regel.
Du må ikke have gennemgået større kirurgi inden for de sidste 28 dage.
Du må ikke have leukæmi i centralnervesystemet (kræftceller i hjernen eller rygmarven).
Du må ikke være allergisk eller have en kendt overfølsomhed over for de stoffer, der indgår i forsøgsmedicinen.
Din venstre ventrikels ejektionsfraktion (LVEF), som er et mål for, hvor godt dit hjerte pumper blod ud i kroppen, må ikke være under 50 %.
Du må ikke have en aktiv og ukontrolleret infektion med bakterier, vira eller svampe, som kræver behandling direkte i blodbanen.
Du må ikke have tilstande, der gør det svært at spise eller optage medicin gennem maven, såsom svær dysfagi (besvær med at synke) eller gastroparese (forsinket tømning af mavesækken).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Istituto Oncologico Veneto	Padova	Italien
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
Centre Hospitalier Le Mans	Le Mans	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Azienda Ospedaliera Di Perugia	Perugia	Italien
Hospital San Pedro De Alcantara	Cáceres	Spanien
MD Anderson Cancer Center	Madrid	Spanien
Hospital General Universitario De Albacete	Albacete	Spanien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin	Las Palmas de Gran Canaria	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Algemeen Ziekenhuis Delta	Roeselare	Belgien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italien
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna	Faenza	Italien
ZNA Stuivenberg	Antwerpen	Belgien
Ijutqglg Rzapvsztt Ple Lq Sghtjp Dey Tshwfe Daej Aggrqmp Iiqa Szisql	Meldola	Italien
Hioomudh Ujhxzgoujrruu Mqxfhdz Db Varbbzmppm	Santander	Spanien
Hxabpymv Uffzdzvyzrund Hyuxnmtl Tsxch y Pwiulb Iilvjidk Caeigi dhovlhaxufhlftgwd (oubx	Badalona	Spanien
Cicgdz Hagiayrirbr Rldjrehw Dggmhwkwmvaxrq	Angers	Frankrig
Cetvgq Hqekqswrtcm Ej Udtynidglxyxa Dm Lnngqab	Limoges	Frankrig
Axnjyuiezl Polwuwyf Heuvucaq Dt Phwvf	Paris	Frankrig
Awhyhus Ohnghuwiyvw Udsrgxvxkyxql Cagztghgoytd Dsakf Sqtlwh E Dyzqj Supqmen Da Tlxctj	Turin	Italien
Anzoruu Ugbos Svisdcbto Ljdkxx Dx Bpdnjdc	Bologna	Italien
Hildpjsf Vuef dhsnfiad	Barcelona	Spanien
Ikjzhwiw Piyypjuhgwtxdeq Cijdxr Cujugj	Marseille	Frankrig
Ajwqlzc Seaaj Safdxdlzv Txifjnhngspd Dzhlm Vkyyi Otyju	Saronno	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	28.08.2023
Frankrig	rekrutterer	28.08.2023
Italien	rekrutterer	28.08.2023
Spanien	rekrutterer	28.08.2023

Forsøgssteder

Enzomenib er en medicin, der gives som en tablet, som undersøges for at se, om den er sikker og effektiv til at behandle voksne med forskellige former for akut leukæmi (en type blodkræft).

Undersøgte sygdomme:

Akut leukæmi

Acute Leukemia with Mixed Lineage Leukemia (MLL)-rearrangement or Nucleophosmin 1 (NPM1) Mutation – Denne sygdom er en hurtigt fremadskridende form for kræft i blodet og knoglemarven. Den opstår, når der sker specifikke ændringer i generne, såsom en omrokering af MLL-genet eller en mutation i NPM1-genet. Disse genetiske ændringer får kroppen til at producere unormale hvide blodlegemer, som ikke fungerer korrekt. Sygdommen udvikler sig ved, at disse unormale celler hurtigt overtager pladsen for de sunde celler i knoglemarven. Dette forstyrrer den normale produktion af blodkomponenter. Processen sker ofte over en meget kort periode.

Forsøgs-ID:

2022-502741-10-00

Protokolkode:

DSP-5336-101

Forsøgsfase:

Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af effekten af enzomenib til voksne patienter med akut leukæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?