Test af lægemidlet ponatinib til børn med tilbagevendende kræft (leukæmi eller faste tumorer)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet ponatinib til behandling af børn og unge med visse former for kræft. De sygdomme, der studeres, omfatter leukæmi (blodkræft), lymfom (kræft i lymfesystemet) og solide tumorer (faste kræftknuder). Leukæmi er en kræftform, hvor de hvide blodlegemer ikke fungerer normalt, mens lymfom påvirker kroppens immunsystem. Alle disse kræftformer er enten kommet tilbage efter tidligere behandling eller har ikke reageret på standardbehandlinger. Ponatinib er en medicin, der tages gennem munden og virker ved at blokere bestemte proteiner, som hjælper kræftcellerne med at vokse.

Formålet med studiet er at finde ud af, hvor sikkert og effektivt ponatinib er til behandling af disse kræftformer hos børn. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskerne finde den rigtige dosis af medicinen ved at starte med en lav dosis og gradvist øge den, indtil de finder den bedste mængde, der både er sikker og virker godt. I anden fase vil flere børn få medicinen for at se, hvor godt den virker på deres specifikke type kræft.

Under studiet vil deltagerne tage ponatinib tabletter dagligt og komme til regelmæssige lægebesøg for at blive undersøgt. Lægerne vil tage blodprøver og lave scanninger som computertomografi eller magnetisk resonans billeddannelse for at se, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Børn med visse typer leukæmi vil også få lavet knoglemarvsprøver for at kontrollere deres sygdom. Alle deltagere vil blive nøje overvåget for at sikre deres sikkerhed gennem hele behandlingsforløbet.

1 Optagelse i undersøgelsen og første behandling

Du vil blive indskrevet i enten fase 1 (dosis-stigning) eller fase 2 (udvidelse) af undersøgelsen afhængigt af din sygdom og tidligere behandlinger.

Du vil få udleveret ponatinib tabletter til oral indtagelse. Medicinen kommer som filmovertrukne tabletter i styrker på 15 mg, 30 mg eller 45 mg.

Du skal tage medicinen en gang dagligt gennem munden. Den nøjagtige dosis vil blive bestemt baseret på din vægt, alder og hvilken fase af undersøgelsen du deltager i.

I fase 1 vil dosis muligvis blive justeret for at finde den bedste og sikreste dosis til børn.

2 Overvågningsperiode i de første 28 dage

De første 28 dage af behandlingen er en særlig overvågningsperiode, hvor lægen vil følge dig meget tæt.

I denne periode vil lægen særligt holde øje med eventuelle bivirkninger og hvordan din krop reagerer på medicinen.

Du vil have regelmæssige lægebesøg, hvor der tages blodprøver og foretages undersøgelser.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger i denne periode, kan det påvirke den dosis, som andre børn i undersøgelsen vil få.

3 Regelmæssige kontroller og blodprøver

Du vil have jævnlige besøg på hospitalet, hvor lægen vil tjekke dit helbred og se, hvordan behandlingen virker.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dit blodtal og se, om medicinen påvirker din lever eller andre organer.

Lægen vil måle dit blodtryk, puls og andre vitale tegn ved hvert besøg.

Du vil også blive undersøgt for eventuelle bivirkninger eller problemer med medicinen.

4 Scanning og billedundersøgelser

Hvis du har en fast tumor (som ikke er blodkræft), vil du få taget scanninger med CT eller MR for at se, om tumoren bliver mindre.

Hvis du har lymfom, kan der også blive taget PET-scanninger for at vurdere behandlingens effekt.

Disse scanninger vil blive gentaget med jævne mellemrum for at følge, hvordan din sygdom reagerer på behandlingen.

For hjernetumorer vil scanningerne blive bedømt efter særlige retningslinjer kaldet RANO-kriterier.

5 Knoglemarvsundersøgelser (for blodkræft)

Hvis du har blodkræft som leukæmi, vil du få taget knoglemarvsaspirat for at tjekke kræftcellerne.

Denne undersøgelse skal tages inden for 42 dage før du starter med ponatinib-behandlingen.

Knoglemarvsprøven vil blive undersøgt med forskellige metoder for at se, om behandlingen virker mod kræftcellerne.

For visse typer leukæmi vil lægen særligt lede efter specifikke genetiske forandringer i kræftcellerne.

6 Vurdering af behandlingseffekt efter 3 måneder

Efter 3 måneder med behandling vil lægen vurdere, om medicinen virker på din sygdom.

For visse typer blodkræft vil der blive lavet særlige blodprøver kaldet q-PCR for at måle mængden af kræftceller.

Hvis du har en fast tumor, vil scanningsresultaterne blive sammenlignet med dem fra før behandlingen startede.

Lægen vil fortælle dig, om behandlingen viser tegn på at virke eller om der skal laves ændringer.

7 Langvarig opfølgning efter 6 og 12 måneder

Efter 6 måneder vil lægen vurdere dit samlede helbredstilstand og behandlingsrespons mere grundigt.

Efter 12 måneder vil der blive lavet en omfattende evaluering af, hvor godt behandlingen har virket.

For visse typer kræft vil lægen lede efter specifikke behandlingsresponser som komplet cytogenetisk respons eller større molekylær respons.

Disse vurderinger vil hjælpe med at afgøre, om du skal fortsætte med behandlingen eller om der skal foretages ændringer.

8 Fortsat behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at tage ponatinib dagligt, så længe behandlingen virker og du ikke får alvorlige bivirkninger.

Lægen vil fortsætte med at følge dit helbred gennem regelmæssige besøg og undersøgelser.

Hvis din sygdom bliver værre eller du får alvorlige bivirkninger, kan lægen beslutte at stoppe behandlingen.

Du vil blive fulgt for at se, hvor længe behandlingseffekten varer, og hvad der sker med din sygdom over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en bekræftet diagnose af en af følgende kræftformer gennem vævsprøve eller celleprøve: kronisk myeloid leukæmi (CML) – en type blodkræft, akut lymfatisk leukæmi (ALL) – en hurtigtvoksende blodkræft, akut myeloid leukæmi (AML) – en anden type hurtigtvoksende blodkræft, andre former for leukæmi, lymfom – kræft i lymfesystemet, eller andre kræftformer inklusive hjernetumorer
Du skal have modtaget tidligere behandling og opfylde specifikke krav afhængigt af din kræfttype: For CML skal du have været resistent (behandlingen virkede ikke) eller intolerant (kunne ikke tåle behandlingen) over for mindst én tidligere målrettet behandling
Du skal have en forælder eller værge, der kan forstå og er villig til at underskrive en informeret samtykke – et dokument der forklarer undersøgelsen – og du skal selv give dit samtykke hvis det kræves
Du skal være mellem 1 og 18 år gammel på det tidspunkt, hvor samtykkeerklæringen underskrives
Din funktionsstatus – hvor godt du kan klare daglige aktiviteter – skal være mindst 40% på en skala, der måler dit aktivitetsniveau
Du skal være kommet dig fra eventuelle bivirkninger fra tidligere behandlinger, så de er milde eller helt væk, undtagen hårtab
Du skal være villig til at forebygge graviditet eller at blive far til børn: Drenge skal bruge sikker prævention i 90 dage efter den sidste dosis af medicinen, og piger skal have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention i 6 måneder efter den sidste dosis
For visse kræftformer skal tumoren kunne måles ved CT-skanning eller MRI-skanning – særlige røntgenundersøgelser der viser detaljerede billeder af kroppen
For nogle deltagere skal tumoren have specifikke mutationer – ændringer i cellernes DNA – som medicinen kan påvirke
For CML-patienter skal der være dokumentation for BCR-ABL translokation – en specifik genetisk ændring – gennem en knoglemarvsprøve taget inden for 42 dage før behandlingsstart

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Patienten har ikke tilbagevendende eller behandlingsresistent blodkræft, lymfekræft eller andre kræfttyper. Tilbagevendende betyder, at kræften er kommet tilbage efter behandling. Behandlingsresistent betyder, at kræften ikke reagerer på standardbehandling.
Patienten er ikke mellem 1 og 21 år gammel
Patienten har ikke en kræfttype, der er egnet til denne undersøgelse. Undersøgelsen fokuserer på specifikke typer af blodkræft og andre kræftformer
For gruppe A: Patienten har ikke kronisk myeloid leukæmi i kronisk fase (CP-CML). Dette er en bestemt type blodkræft, der vokser langsomt
For gruppe A: Patienten har ikke været modstandsdygtig over for eller kunne ikke tåle mindst én tidligere BCR-ABL-målrettet TKI-behandling. TKI er en type medicin, der blokerer specifikke proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse
For gruppe A: Patienten har ikke T315I-mutationen. Dette er en genetisk ændring i kræftcellerne, som gør dem resistente over for nogle kræftmediciner
Patienten kan ikke synke tabletter eller har alvorlige problemer med at absorbere medicin gennem mave-tarm-systemet
Patienten har alvorlige hjerte- eller leverproblemer, som kan gøre behandlingen farlig
Patienten har aktive infektioner eller andre alvorlige medicinske tilstande, som kan påvirke sikkerheden
Patienten er gravid eller ammer
Patienten eller forældrene kan ikke give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori	Monza	Italien
Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon	Napoli	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Afbnifx Omhkkaammzt Ujeenprffsgnq Cvigqndgxdgy Dmxeq Smxbuw E Dmdsn Suthttx Ds Tbxwql	Turin	Italien
Aqrrvkm Ugzqw Sfdfjeyal Lsefnh Dv Bbwymcu	Bologna	Italien
Hqelpbjz Vnhn dnghcbur	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	02.12.2019
Frankrig	rekrutterer	02.12.2019
Holland	rekrutterer	02.12.2019
Italien	rekrutterer	02.12.2019
Spanien	rekrutterer	02.12.2019
Sverige	rekrutterer	02.12.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ponatinib

Ponatinib er et mundtligt medicin, der bruges til at behandle børn og unge med visse typer kræft. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke proteiner, der hjælper kræftceller med at vokse og overleve. Ponatinib er designet til at være særligt effektivt mod kræftceller, der har udviklet modstand over for andre lignende behandlinger. I dette studie gives medicinen gennem munden én gang dagligt til deltagere, der har kræft i blodet eller andre former for kræft, som ikke har reageret godt på tidligere behandlinger.

Kronisk myeloid leukæmi – En type blodkræft hvor knoglemarven producerer for mange hvide blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af en genetisk forandring kaldet Philadelphia-kromosomet, som får celler til at dele sig ukontrolleret. I den kroniske fase udvikler sygdommen sig langsomt over måneder eller år. Uden behandling kan sygdommen udvikle sig til mere aggressive faser kaldet accelereret fase og blastkrise. Patienterne kan opleve træthed, vægttab og forstørret milt.

Akut lymfoblastisk leukæmi – En aggressiv form for blodkræft hvor knoglemarven producerer for mange umodne hvide blodlegemer kaldet lymfoblaster. Disse abnorme celler ophober sig hurtigt i blodet og knoglemarven og fortrænger de normale blodceller. Sygdommen udvikler sig meget hurtigt over dage til uger. Den Philadelphia-positive form har samme genetiske forandring som kronisk myeloid leukæmi. Symptomerne inkluderer træthed, feber, blå mærker og hyppige infektioner.

Lymfom – En gruppe kræftsygdomme som påvirker lymfesystemet, særligt lymfeknuderne. Sygdommen opstår når lymfocytter, en type hvide blodlegemer, bliver kræftceller og begynder at vokse ukontrolleret. Lymfom kan være enten Hodgkin lymfom eller non-Hodgkin lymfom, som hver har forskellige undertyper. Kræftcellerne kan sprede sig fra en lymfeknude til andre dele af kroppen gennem lymfesystemet. Almindelige symptomer inkluderer hævede lymfeknuder, feber, nattesved og vægttab.

Solide tumorer i centralnervesystemet – Kræftsvulster som udvikler sig i hjernen eller rygmarven. Disse tumorer består af abnorme celler som vokser og danner en fast masse af væv. Der findes mange forskellige typer afhængigt af hvilken type hjerneceller der er påvirket. Tumorerne kan være primære, som betyder de startede i hjernen, eller sekundære, som betyder de spredte sig fra andre dele af kroppen. Symptomerne varierer afhængigt af tumorens placering og kan inkludere hovedpine, krampeanfald, synsændringer og balanceproblemer.

Andre solide tumorer – Kræftsvulster som opstår i forskellige organer og væv i kroppen og danner faste masser. Disse tumorer udvikler sig når normale celler undergår genetiske forandringer og begynder at dele sig ukontrolleret. De kan opstå i næsten alle dele af kroppen, herunder lunger, lever, nyrer, knogler og bløddele. Tumorerne kan vokse lokalt og potentielt sprede sig til andre dele af kroppen gennem blodbanen eller lymfesystemet. Symptomerne afhænger af tumorens placering og størrelse og kan variere betydeligt mellem forskellige typer.

Forsøgs-ID:

2023-509699-41-00

Protokolkode:

INCB 84344-102

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet ponatinib til børn med tilbagevendende kræft (leukæmi eller faste tumorer)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?