Du skal opfylde specifikke krav baseret på den fase og arm af studiet, du vil deltage i.

For fase 1 skal du have aktiv akut leukæmi med specifikke genetiske forandringer (KMT2A omarrangement eller NPM1 mutation) eller opfylde andre kriterier afhængigt af din tildelte arm.

For fase 2 skal du have dokumenteret tilbagevendende eller behandlingsresistent aktiv akut leukæmi med specifikke genetiske markører.

Du skal være mindst 6 måneder gammel. Hvis du skal modtage medicin sammen med cobicistat, skal du veje mindst 35 kg.

Du må ikke have modtaget immunterapi inden for de sidste 42 dage eller cellebaseret terapi inden for de sidste 21 dage.

Du skal have stoppet tidligere leukæmibehandling mindst 14 dage eller 5 halveringstider tidligere, afhængigt af hvad der er kortere.

Afhængigt af din arm kan du være forpligtet til at tage eller undgå specifikke svampemidler eller andre lægemidler, der påvirker hvordan SNDX-5613 optages i kroppen.

Du vil modtage lægemidlet SNDX-5613 (også kaldet revumenib), som er det eksperimentelle lægemiddel, der undersøges i dette studie.

Medicinen kan gives som tablet, kapsel eller oral opløsning (væske taget gennem munden).

Den nøjagtige dosis vil blive bestemt baseret på den fase af studiet, du deltager i, og din specifikke arm.

I fase 1 vil forskerne arbejde på at finde den sikreste og mest effektive dosis til brug i fase 2.

Du vil modtage behandling i cyklusser. Hver cyklus varer typisk 28 dage.

Du vil tage SNDX-5613 dagligt gennem munden.

Afhængigt af din arm kan du også skulle tage yderligere lægemidler:

– Arm B og F: Du skal fortsætte med at tage dit svampemiddel (itraconazol, ketoconazol, posaconazol, voriconazol eller isavuconazol) under behandlingen.

– Arm C: Du vil modtage cobicistat dagligt fra dag 2 i første cyklus i mindst 28 dage.

– Arm D: Du skal fortsætte med at tage fluconazol under behandlingen.

Du vil gennemgå regelmæssige undersøgelser for at overvåge din sikkerhed og behandlingsrespons.

Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere dit blodtal og organfunktion.

Du vil få taget EKG’er (hjerterytmeundersøgelser) for at overvåge dit hjerte.

Din læge vil måle dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Du vil få øjenundersøgelser for at kontrollere for eventuelle ændringer i dit syn.

Din præstationsevne vil blive vurderet for at se, hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter.

Der vil blive taget blodprøver på specifikke tidspunkter for at måle, hvordan din krop optager og eliminerer medicinen (farmakokinetiske studier).

I fase 2 vil din læge regelmæssigt kontrollere, om behandlingen virker ved at se på din leukæmirespons.

Det primære mål er at opnå komplet remission (ingen tegn på leukæmi) eller komplet remission med delvis hæmatologisk bedring (forbedring i blodtal).

Din læge vil overvåge, hvor længe dit respons varer, og hvor længe du lever uden, at sygdommen bliver værre.

Transfusionsafhængighed vil blive vurderet – målet er at have mindst 56 på hinanden følgende dage uden behov for blodtransfusioner.

Alle bivirkninger vil blive nøje overvåget og registreret gennem hele studiet.

I fase 1 vil forskerne særligt se efter dosisbegrænsende toksiciteter – alvorlige bivirkninger, der kræver dosisreduktion eller behandlingsophør.

Din læge vil regelmæssigt vurdere sværhedsgraden og varigheden af eventuelle bivirkninger.

Afhængigt af bivirkningerne kan din dosis blive justeret, eller behandlingen kan blive midlertidigt stoppet.

Du vil modtage støttende behandling efter behov for at håndtere bivirkninger.

Du vil fortsætte med at modtage SNDX-5613, så længe behandlingen er sikker og gavnlig for dig.

Behandlingen kan stoppes, hvis din sygdom bliver værre, hvis du oplever uacceptable bivirkninger, eller hvis du beslutter dig for ikke længere at deltage.

Når behandlingen stoppes, vil du stadig blive fulgt for at overvåge din langsigtede sikkerhed og sygdomsstatus.

Du kan begynde en ny behandling efter ophør af SNDX-5613, hvis din læge anbefaler det.

Efter at behandlingen er stoppet, vil du blive fulgt for at vurdere langsigtede effekter og sikkerhed.

Din læge vil fortsætte med at overvåge din overlevelse og sygdomsstatus.

Alle langsigtede bivirkninger vil blive registreret og håndteret.

Du kan kontaktes periodisk for at give oplysninger om din sundhedstilstand.