Persisterende ductus arteriosus (PDA) er en medfødt hjertetilstand, der oftest rammer ekstremt for tidligt fødte børn. Denne artikel beskriver to igangværende kliniske forsøg, der undersøger medicinske behandlingsmuligheder for PDA hos spædbørn med ekstremt lav fødselsvægt. Forsøgene fokuserer på brugen af paracetamol og ibuprofen til at lukke den blodåre, der ikke lukker naturligt efter fødslen.
Kliniske forsøg for Persisterende ductus arteriosus
Persisterende ductus arteriosus (PDA) er en tilstand, hvor en blodåre kaldet ductus arteriosus ikke lukker som den skal efter fødslen. Normalt lukker dette kar kort tid efter fødslen, når spædbarnet begynder at trække vejret. Hvis det forbliver åbent, kan det føre til unormal blodgennemstrømning mellem aorta og lungearterierne, hvilket kan belaste hjerte og lunger. Tilstanden er særligt almindelig hos for tidligt fødte børn og kan i nogle tilfælde løse sig selv, men kan også kræve medicinsk behandling.
Der er i alt 2 kliniske forsøg tilgængelige i systemet for denne sygdom. Nedenfor præsenteres detaljerede beskrivelser af disse forsøg.
Igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af tidlig behandling af persisterende ductus arteriosus med paracetamol hos spædbørn med ekstremt lav fødselsvægt
Lokationer: Tjekkiet, Irland
Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af PDA hos spædbørn med ekstremt lav fødselsvægt (under 1000 gram). Forsøget undersøger, om tidlig behandling med paracetamol, givet som infusion direkte i blodbanen, kan reducere risikoen for alvorlige komplikationer såsom blødning i hjernen, alvorlige tarmsygdomme og død inden udskrivelse fra hospitalet.
For at kunne deltage i undersøgelsen skal spædbarnet have en fødselsvægt på under 1000 gram, og det medicinske team skal have besluttet at yde intensiv behandling. Derudover skal barnet have en stor PDA med en diameter på over 1,5 millimeter, hvilket bekræftes ved en hjerteultralydsundersøgelse mellem 6 og 12 timer efter fødslen.
Spædbørn kan ikke deltage, hvis de har kendt allergi over for paracetamol, alvorlige lever- eller nyreproblemer, har modtaget anden forsøgsmedicin inden for de seneste 30 dage, har en alvorlig infektion der kræver antibiotikabehandling, en kendt blødningsforstyrrelse, har gennemgået større operation inden for de seneste 7 dage, eller har en kendt hjertefejl udover PDA.
Behandlingen gives over en periode på op til seks dage og sammenlignes med placebo for at vurdere effektiviteten. Det primære fokus er forekomsten af alvorlige komplikationer, mens sekundære resultater omfatter vurdering af lungeudvikling ved 36 ugers alder og udvikling ved to års alder. Forsøget forventes at afsluttes den 31. marts 2026.
Undersøgelse af brugen af ibuprofen og paracetamol til behandling af persisterende ductus arteriosus hos ekstremt for tidligt fødte spædbørn
Lokation: Irland
Dette forsøg undersøger behandling af PDA hos ekstremt for tidligt fødte spædbørn ved at sammenligne en kombination af to lægemidler, ibuprofen og paracetamol (også kaldet acetaminophen), med ibuprofen alene, som er den nuværende standardbehandling. Målet er at vurdere, om kombinationsbehandlingen kan forbedre sundhedsresultaterne for disse sårbare børn.
For at kunne deltage skal spædbarnet være født før uge 27 af graviditeten, og der skal være givet tilladelse fra den behandlende læge til at kontakte forældrene samt indhentet samtykke fra forældrene. Barnet skal have en PDA på 1,5 mm eller større, bekræftet ved hjerteultralydsundersøgelse, og være planlagt til at modtage første behandling med ibuprofen enten gennem en vene eller gennem fordøjelsessystemet.
Spædbørn kan ikke deltage, hvis de har en historie med allergiske reaktioner over for ibuprofen eller paracetamol, alvorlige lever- eller nyreproblemer, aktive blødningsforstyrrelser, i øjeblikket tager andre lægemidler der kan påvirke ibuprofen eller paracetamol, har alvorlige hjertetilstande, har deltaget i et andet klinisk forsøg inden for de seneste 30 dage, eller ikke kan overholde studieprocedurerne eller opfølgningsbesøgene.
Lægemidlerne gives intravenøst, hvilket betyder direkte i en vene. Forsøget overvåger forskellige sundhedsresultater, herunder behandlingens succes med at lukke PDA, eventuelle ændringer i nyre- eller leverfunktion, og behovet for yderligere behandlinger. Forskerne vil også følge spædbørnenes behov for respiratorisk støtte og eventuelle andre sundhedsproblemer, der måtte opstå under deres ophold på neonatalafdelingen. Særligt fokuserer man på, om kombinationsbehandlingen kan reducere risikoen for bronkopulmonal dysplasi (en alvorlig lungetilstand) eller død hos disse ekstremt for tidligt fødte spædbørn.
Sammenfatning
De to præsenterede kliniske forsøg repræsenterer vigtige fremskridt i behandlingen af persisterende ductus arteriosus hos de mest sårbare spædbørn. Begge undersøgelser fokuserer på medicinske behandlingsmuligheder som alternativ til kirurgisk indgreb.
Det første forsøg undersøger brugen af paracetamol som tidlig intervention hos spædbørn med ekstremt lav fødselsvægt, mens det andet forsøg evaluerer, om en kombination af ibuprofen og paracetamol kan give bedre resultater end ibuprofen alene hos ekstremt for tidligt fødte børn. Begge forsøg har til formål at reducere alvorlige komplikationer og forbedre de langsigtede sundhedsresultater for disse spædbørn.
Det er værd at bemærke, at begge forsøg anvender intravenøs administration af lægemidlerne og omfatter omfattende overvågning af både kort- og langsigtede resultater. Forsøgene foregår i Europa, herunder i Irland og Tjekkiet, og repræsenterer internationalt samarbejde for at forbedre behandlingen af denne alvorlige tilstand hos nyfødte.
Hvis dit barn opfylder kriterierne for et af disse forsøg, bør du tale med dit medicinske team om muligheden for at deltage. Deltagelse i kliniske forsøg kan give adgang til nye behandlinger og bidrager samtidig til at forbedre fremtidig behandling af andre børn med samme tilstand.
