Et klinisk forsøg med vosoritide til behandling af småbørn (0-36 måneder) med hypokondroplasi

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af hypokondroplasi, som er en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst og resulterer i kortvoksethed. Undersøgelsen fokuserer på små børn i alderen 0 til 36 måneder. Formålet er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af lægemidlet vosoritid (også kendt som BMN 111) sammenlignet med placebo.

Lægemidlet Voxzogo gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion) én gang dagligt. Behandlingen fortsætter i 52 uger, hvilket svarer til ét år. Medicinen kommer i form af et pulver, der blandes med væske før indsprøjtning. Den maksimale daglige dosis er 0,40 mg.

Under studiet vil lægerne nøje overvåge børnenes vækst og udvikling. Der vil blive foretaget regelmæssige målinger af højde, kropsproportioner og knogletæthed. Derudover vil børnenes generelle sundhedstilstand blive fulgt tæt for at sikre, at behandlingen er sikker. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken familierne eller lægerne ved, om barnet får det aktive lægemiddel eller placebo.

1 Indledende undersøgelse

Din højde og vægt vil blive målt. Du skal veje mindst 3 kg for at kunne deltage.

Der vil blive taget blodprøver og urinprøver som udgangspunkt for studiet.

2 Tildeling af behandling

Du vil tilfældigt blive tildelt enten vosoritide eller placebo (uvirksomt stof).

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken behandling du modtager.

3 Daglig behandling

Du vil modtage daglige indsprøjtninger under huden (subkutane injektioner).

Behandlingen fortsætter i 52 uger.

4 Regelmæssige undersøgelser

Din højde, vægt og kropsproportioner vil blive målt regelmæssigt.

Der vil blive taget blodprøver og urinprøver for at overvåge din sikkerhed.

Din knogletæthed vil blive målt ved hjælp af DXA-scanning (en særlig form for røntgenundersøgelse).

5 Afsluttende vurdering

Efter 52 uger vil der blive foretaget en endelig måling af din højde og andre vækstparametre.

Der vil blive taget afsluttende blodprøver og urinprøver.

Din generelle sundhedstilstand vil blive vurderet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet skal være mellem 0 og 36 måneder gammel ved starten af studiet
  • Barnet skal have en bekræftet genetisk diagnose af hypokondroplasi (HCH) gennem en særlig genetisk test, der påviser en ændring i FGFR3-genet
  • For børn mellem 0-12 måneder: Højden skal være mindst 1 standardafvigelse under gennemsnittet for alderen og kønnet
  • For børn mellem 12-36 måneder: Højden skal være mindst 2 standardafvigelser under gennemsnittet for alderen og kønnet
  • Barnet skal veje mindst 3 kg ved første besøg
  • Forældre eller værge skal give skriftligt samtykke til deltagelse i studiet efter at have modtaget grundig information
  • Forældre eller omsorgspersoner skal være villige til at give daglige injektioner til barnet og gennemføre den nødvendige træning i dette

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer over 36 måneder kan ikke deltage i forsøget
  • Personer uden diagnosen hypokondroplasi (en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst) kan ikke deltage
  • Personer som tidligere har deltaget i kliniske forsøg med vosoritid kan ikke deltage
  • Personer med andre alvorlige medicinske tilstande der kan påvirke forsøgsresultaterne kan ikke deltage
  • Personer som tager anden medicin der kan påvirke knoglevækst kan ikke deltage
  • Personer med kendt overfølsomhed over for vosoritid eller andre indholdsstoffer i forsøgsmedicinen kan ikke deltage
  • Personer som ikke kan følge forsøgets procedurer og besøgsplan kan ikke deltage
  • Personer uden forældres eller værges informerede samtykke kan ikke deltage
  • Personer med abnorme blodprøveresultater kan ikke deltage
  • Personer med nedsat nyre- eller leverfunktion kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Universitätsklinikum des Saarlandes – Homburg/Saar, Klinik für Urologie und Kinderurologie Homburg Tyskland
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg Magdeburg Tyskland
Bicetre Hospital Le Kremlin-Bicêtre Frankrig
Umhumasvjp Hfeblpra Cwoijwa Köln Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
21.09.2025
Italien Italien
rekrutterer
21.09.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
21.09.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vosoritide er et lægemiddel, der bruges til at behandle børn med hypochondroplasi, som er en form for dværgvækst. Det er designet til at hjælpe med at forbedre knoglevækst og højdetilvækst hos små børn. Medicinen arbejder ved at påvirke de processer i kroppen, der styrer knoglevækst. Det gives som en indsprøjtning under huden og kan hjælpe børn med at vokse mere normalt.

Placebo er en inaktiv behandling, der ligner den aktive medicin, men som ikke indeholder nogen aktive stoffer. Det bruges i forsøget for at kunne sammenligne effekten af den rigtige medicin med en behandling uden virkning.

Undersøgte sygdomme:

Hypokondroplasi – En arvelig tilstand der påvirker knoglevækst og skelettets udvikling. Det er en mildere form for dværgvækst, hvor personer har kortere arme og ben i forhold til kroppen. Tilstanden skyldes en genetisk mutation, der påvirker vækstfaktorreceptorer i knoglerne. Personer med hypokondroplasi har ofte normal intelligens og kan have let buede ben samt en større hovedstørrelse i forhold til kroppen. Væksthastighedsmønstret begynder typisk at afvige fra det normale i den tidlige barndom.

Forsøgs-ID:
2024-512261-14-00
Protokolkode:
111-212
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af vosoritid til behandling af børn med hypokondroplasi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien
  • Undersøgelse af infigratinib til børn med hypokondroplasi og småvækst

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Norge Portugal Spanien Sverige