Dette studie undersøger behandling af hypokondroplasi, som er en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst og resulterer i kortvoksethed. Undersøgelsen fokuserer på små børn i alderen 0 til 36 måneder. Formålet er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af lægemidlet vosoritid (også kendt som BMN 111) sammenlignet med placebo.
Lægemidlet Voxzogo gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion) én gang dagligt. Behandlingen fortsætter i 52 uger, hvilket svarer til ét år. Medicinen kommer i form af et pulver, der blandes med væske før indsprøjtning. Den maksimale daglige dosis er 0,40 mg.
Under studiet vil lægerne nøje overvåge børnenes vækst og udvikling. Der vil blive foretaget regelmæssige målinger af højde, kropsproportioner og knogletæthed. Derudover vil børnenes generelle sundhedstilstand blive fulgt tæt for at sikre, at behandlingen er sikker. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken familierne eller lægerne ved, om barnet får det aktive lægemiddel eller placebo.



Frankrig
Italien
Tyskland 
