Langtidsundersøgelse af vosoritid til behandling af børn med hypokondroplasi

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger hypokondoplasi, som er en sjælden arvelig sygdom der påvirker knoglevæksten og medfører lavere kropshøjde end normalt. Forsøget anvender lægemidlet Voxzogo, der indeholder det aktive stof vosoritid. Medicinen gives som en opløsning til injektion, der sprøjtes ind under huden. Der anvendes tre forskellige styrker af lægemidlet afhængigt af den enkelte deltagers behov.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og virkningen af langvarig behandling med vosoritid hos børn med hypokondoplasi, indtil de når deres endelige voksenhøjde. Dette forsøg er en forlængelse af tidligere undersøgelser, hvor deltagerne allerede har modtaget behandlingen. Under forsøget måles der løbende på deltagernes højde og vækst over flere år. Desuden undersøges det, om der opstår bivirkninger ved den fortsatte behandling.

Forsøget fortsætter indtil deltagerne når deres endelige voksenhøjde, hvilket kan tage mange år. Deltagerne skal modtage daglige injektioner med medicinen, som gives af forældrene eller andre omsorgspersoner efter passende træning. Der foretages regelmæssige undersøgelser og målinger af højden for at følge vækstudviklingen. Kvindelige deltagere i den fertile alder skal have taget graviditetstests under forsøget. Deltagerne skal have afsluttet tidligere behandlingsstudier og stadig have åbne vækstfuger i knoglerne for at kunne deltage.

1 Start af behandling

Du vil modtage vosoritide, som er et lægemiddel til behandling af hypokondroplasi (en form for kortvoksethed).

Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion).

Din forælder eller omsorgsperson vil give dig indsprøjtningen dagligt.

Behandlingen fortsætter, indtil du har nået din endelige voksenhøjde.

2 Træning i indgivelse af medicin

Din forælder eller omsorgsperson vil modtage træning i, hvordan medicinen skal forberedes og gives til dig.

Medicinen leveres som et pulver og en væske, der skal blandes sammen før indsprøjtning.

Indsprøjtningen gives under huden hver dag.

3 Regelmæssige besøg og målinger

Du vil få målt din højde regelmæssigt under hele undersøgelsen.

Der vil blive taget røntgenbilleder af din venstre hånd for at kontrollere, om dine vækstplader stadig er åbne.

Disse målinger fortsætter, indtil du når din endelige voksenhøjde.

4 Kontrol efter 52 uger

Efter 52 uger (cirka et år) i denne undersøgelse vil der blive foretaget særlige målinger.

Din højde vil blive sammenlignet med målinger fra starten af behandlingen.

Der vil også blive beregnet en højde Z-score, som sammenligner din højde med andre børn på samme alder.

5 Graviditetstest for piger

Hvis du er en pige på 10 år eller ældre, eller hvis du har fået din menstruation, skal du tage en graviditetstest ved starten af undersøgelsen.

Du vil også skulle tage yderligere graviditetstests i løbet af undersøgelsen.

Hvis du er seksuelt aktiv, skal du bruge en meget sikker præventionsmetode under hele undersøgelsen.

6 Overvågning af bivirkninger

Under hele behandlingsperioden vil eventuelle bivirkninger blive registreret og overvåget.

Du skal fortælle om alle symptomer eller problemer, du oplever under behandlingen.

Denne overvågning fortsætter, indtil du når din endelige voksenhøjde.

7 Fortsættelse til endelig voksenhøjde

Behandlingen med daglige indsprøjtninger fortsætter over en længere periode.

Undersøgelsen følger dig, indtil du når din endelige voksenhøjde, hvilket betyder, at dine vækstplader er lukket, og du ikke længere vokser.

Der vil blive foretaget årlige målinger af din højde og beregninger af din højde Z-score gennem hele forløbet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren skal have gennemført uge 52-besøget i studierne 111-303 eller 111-212 og have åbne epifyser (vækstfuger, som er områder i knoglerne hvor vækst stadig kan finde sted), som vurderet ved røntgenbilleder af venstre hånd
  • Forældre eller værge skal være villige til og i stand til at give skriftligt, underskrevet samtykke efter at have fået forklaret studiets karakter og før der udføres nogen studierelaterede procedurer
  • Kvindelige deltagere på 10 år eller ældre, eller som har fået menstruation, skal have en negativ graviditetstest ved baseline-besøget (startbesøget) og være villige til at få yderligere graviditetstests under studiet
  • Hvis deltageren er seksuelt aktiv, skal deltageren være villig til at bruge en meget effektiv præventionsmetode under deltagelse i studiet
  • Deltageren skal være villig til og i stand til at udføre alle studieprocedurer, så vidt det er fysisk muligt
  • Forældre eller omsorgspersoner skal være villige til at give daglige injektioner til deltageren og være villige til at gennemføre den nødvendige træning

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) oplyst i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
  • For at få mere detaljeret information om hvem der ikke kan deltage i forsøget, skal du tale med den ansvarlige læge eller forskningsteamet.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Unidad De Cirugia Artroscopica S.L. Vitória Spanien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg Magdeburg Tyskland
Aihypiemvt Pfajokgc Hkeiuzdi Dg Mwtmhtjzb Marseille Frankrig
Uahrzesieq Hzzubdvp Cnbajxm Köln Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
09.01.2026
Italien Italien
rekrutterer
09.01.2026
Spanien Spanien
rekrutterer
09.01.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer
09.01.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vosoritide er en medicin, der undersøges til behandling af børn med hypokondroplasi, som er en form for vækstforstyrrelse. Dette lægemiddel gives for at hjælpe med at forbedre væksten hos børn med denne tilstand. I denne undersøgelse vil lægen følge, hvor sikkert og effektivt medicinen er over en længere periode, mens børnene vokser, indtil de når deres endelige voksenhøjde.

Undersøgte sygdomme:

Hypochondroplasia – Hypochondroplasia er en medfødt knoglevækstforstyrrelse, som påvirker udviklingen af skelettet. Tilstanden medfører, at knoglerne vokser langsommere end normalt, hvilket resulterer i kortere legemshøjde end gennemsnittet. Personer med hypochondroplasia har ofte relativt korte arme og ben i forhold til kroppen, men symptomerne er typisk mildere end ved andre lignende tilstande. Sygdommen er til stede fra fødslen og påvirker væksten gennem hele barndommen og ungdommen. Knoglevæksten fortsætter indtil skelettet er fuldt udviklet i voksenalderen. Hypochondroplasia er en sjælden sygdom, som skyldes genetiske ændringer, der påvirker knogledannelsen.

Forsøgs-ID:
2024-517238-16-00
Protokolkode:
111-308
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et klinisk forsøg med vosoritide til behandling af småbørn (0-36 måneder) med hypokondroplasi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien
  • Undersøgelse af infigratinib til børn med hypokondroplasi og småvækst

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Norge Portugal Spanien Sverige