Dette kliniske forsøg undersøger hypokondoplasi, som er en sjælden arvelig sygdom der påvirker knoglevæksten og medfører lavere kropshøjde end normalt. Forsøget anvender lægemidlet Voxzogo, der indeholder det aktive stof vosoritid. Medicinen gives som en opløsning til injektion, der sprøjtes ind under huden. Der anvendes tre forskellige styrker af lægemidlet afhængigt af den enkelte deltagers behov.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og virkningen af langvarig behandling med vosoritid hos børn med hypokondoplasi, indtil de når deres endelige voksenhøjde. Dette forsøg er en forlængelse af tidligere undersøgelser, hvor deltagerne allerede har modtaget behandlingen. Under forsøget måles der løbende på deltagernes højde og vækst over flere år. Desuden undersøges det, om der opstår bivirkninger ved den fortsatte behandling.
Forsøget fortsætter indtil deltagerne når deres endelige voksenhøjde, hvilket kan tage mange år. Deltagerne skal modtage daglige injektioner med medicinen, som gives af forældrene eller andre omsorgspersoner efter passende træning. Der foretages regelmæssige undersøgelser og målinger af højden for at følge vækstudviklingen. Kvindelige deltagere i den fertile alder skal have taget graviditetstests under forsøget. Deltagerne skal have afsluttet tidligere behandlingsstudier og stadig have åbne vækstfuger i knoglerne for at kunne deltage.



Frankrig
Italien
Spanien
Tyskland
