Undersøgelse af lægemidlet vosoritid til behandling af børn med hypokondoplasi for at forbedre deres vækst

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger hypokondroplasi, som er en genetisk tilstand der påvirker knoglevækst og medfører lavere voksenhøjde end normalt. Hypokondroplasi opstår på grund af ændringer i FGFR3-genet, som er vigtigt for normal knoglevækst. Studiet tester et lægemiddel kaldet vosoritid sammenlignet med placebo hos børn med denne tilstand.

Formålet med studiet er at undersøge, om vosoritid kan forbedre den årlige vækstrate hos børn med hypokondroplasi. Vosoritid er et lægemiddel, der kan hjælpe med at stimulere knoglevækst ved at påvirke de processer i kroppen, der styrer, hvordan knogler vokser og udvikler sig.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt udvalgt til enten at modtage vosoritid eller placebo i en periode på 52 uger. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling den enkelte deltager får, hvilket kaldes et dobbeltblindet studie. Deltagernes højde og vækstrate vil blive målt regelmæssigt gennem studieperioden for at vurdere, om behandlingen har en effekt på deres vækst. Studiet vil også overvåge sikkerheden af lægemidlet ved at følge eventuelle bivirkninger.

1 Randomisering og første behandling

Du vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage vosoritide eller placebo (en inaktiv behandling). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage din første injektion af studiebehandlingen. Behandlingen gives som en subkutan injektion (injektion under huden).

Hvis du får vosoritide, vil dosen være enten 0,56 mg eller 1,2 mg afhængigt af din vægt og alder.

2 Daglig behandling hjemme

Du skal give dig selv eller få hjælp til at give en daglig injektion under huden.

Medicinen kommer som et pulver og opløsning til injektion, som skal blandes sammen før brug.

Du skal fortsætte med den daglige behandling gennem hele studieperioden.

3 Løbende vurderinger

Du skal komme til regelmæssige besøg på klinikken gennem studieperioden.

Ved hvert besøg vil din stående højde blive målt nøjagtigt.

Dit behandlingsteam vil overvåge din årlige vækstrate (hvor meget du vokser på et år).

Du vil blive undersøgt for eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

4 52 ugers behandlingsperiode

Studiet varer i 52 uger (cirka 1 år) med daglig behandling.

I løbet af denne periode vil forskerne måle ændringer i din vækstrate sammenlignet med før studiet startede.

Din højde vil blive sammenlignet med normale vækstmønstre for børn på din alder og køn ved hjælp af højde Z-score (et mål for hvor din højde ligger i forhold til gennemsnittet).

5 Afsluttende vurdering ved uge 52

Ved slutningen af studiet vil forskerne sammenligne din samlede højdeændring med udgangspunktet.

De vil beregne din samlede årlige vækstrate og sammenligne den med børn, der fik placebo.

Din endelige højde Z-score vil blive beregnet for at se, om behandlingen har påvirket din vækst.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 3 og 17 år gammel for at deltage i undersøgelsen
  • Du skal have en bekræftet genetisk diagnose af hypokondroplasi (en form for dværgvækst), som er dokumenteret gennem tidligere genetiske tests i studie 111-902
  • Din højde skal have været målt mens du stod oprejst i mindst 6 måneder før undersøgelsen begynder
  • Din højde skal være mindst 2 standardafvigelser under den normale højde for børn på din alder og dit køn ifølge amerikanske vækstskemaer
  • Både drenge og piger kan deltage i undersøgelsen
  • Hvis du er en pige på 10 år eller ældre, eller hvis du allerede har fået menstruation, skal du have en negativ graviditetstest ved screening og være villig til at tage flere graviditetstests under undersøgelsen
  • Hvis du er seksuelt aktiv, skal du være villig til at bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under hele undersøgelsen
  • Du skal kunne give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen og følge alle reglerne og kravene
  • Dine forældre eller værge skal give skriftligt samtykke til din deltagelse efter at have fået forklaret, hvad undersøgelsen går ud på
  • Hvis du er under 18 år, skal du også selv give skriftligt samtykke til at deltage efter at have fået forklaret undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 5 år eller over 18 år gammel
  • Du har ikke hypokondroplas, som er en form for kortsvoksenhed der påvirker knoglernes vækst
  • Du har andre former for kortsvoksenhed end hypokondroplas
  • Du har tidligere fået væksthormon behandling, som er medicin der hjælper med at øge højden
  • Du har fået operation i rygsøjlen eller benene for at rette skævheder eller forlænge knogler
  • Du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme
  • Du har alvorlige nyre- eller leversygdomme
  • Du har ukontrolleret højt blodtryk, hvilket betyder at dit blodtryk er for højt og ikke kan kontrolleres med medicin
  • Du har diabetes, som er en sygdom hvor kroppen ikke kan regulere blodsukkeret ordentligt
  • Du har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du tager medicin der påvirker knoglevækst eller hormoner
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du har en alvorlig allergi over for stoffer der ligner det medicin der testes
  • Du deltager i andre medicinske undersøgelser på samme tid
  • Du har alvorlige mentale eller følelsesmæssige problemer der gør det svært at følge studieplanen
  • Din familie kan ikke komme til alle de nødvendige besøg på hospitalet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Unidad De Cirugia Artroscopica S.L. Vitória Spanien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg Magdeburg Tyskland
Afscalowwv Prwijkli Hpylsgzj Dy Mbygzdqzj Marseille Frankrig
Ulyohviuwd Hepnccxl Cardimg Köln Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
07.10.2024
Italien Italien
rekrutterer ikke
07.10.2024
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
07.10.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
07.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vosoritide er et lægemiddel, der er designet til at hjælpe børn med hypokondroplasi med at vokse hurtigere. Det virker ved at påvirke de biologiske processer i kroppen, der kontrollerer knoglevækst. Lægemidlet gives som en injektion under huden og sigter mod at øge den hastighed, hvormed børn vokser hvert år. Vosoritide er specifikt udviklet til behandling af vækstproblemer hos børn med denne sjældne genetiske tilstand, som påvirker knogledannelse og resulterer i lavere vækst end normalt.

Undersøgte sygdomme:

Hypochondroplasi – Hypochondroplasi er en genetisk lidelse, der påvirker knoglevækst og udvikling. Tilstanden opstår på grund af mutationer i FGFR3-genet, som spiller en vigtig rolle i reguleringen af knoglevækst. Personer med hypochondroplasi har typisk kort statur og proportioneret dværgvækst, hvor arme og ben er kortere i forhold til kroppen. Tilstanden er til stede fra fødslen, selvom symptomerne kan blive mere tydelige, efterhånden som barnet vokser. Knoglevæksten er forsinket og reduceret sammenlignet med normal udvikling. Hypochondroplasi er en vedvarende tilstand, der påvirker den samlede kropshøjde gennem hele livet.

Forsøgs-ID:
2024-513129-22-00
Protokolkode:
111-303
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Et klinisk forsøg med vosoritide til behandling af småbørn (0-36 måneder) med hypokondroplasi

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien
  • Langtidsundersøgelse af vosoritid til behandling af børn med hypokondroplasi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien