Dette studie undersøger akondrodysplasi, som er en genetisk tilstand, der påvirker knoglevækst og fører til dværgvækst. Børn med akondrodysplasi har typisk korte arme og ben i forhold til deres krop, og de bliver generelt kortere end gennemsnittet. Studiet bruger et lægemiddel kaldet BMN 111, som er designet til at hjælpe med at forbedre væksten hos børn med denne tilstand.
Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af BMN 111 hos børn med akondrodysplasi over en længere periode. Dette er et forlængelsesstudi, hvilket betyder, at det kun inkluderer børn, der allerede har deltaget i et tidligere studie med samme lægemiddel. Under studiet vil børnene fortsætte med at modtage BMN 111-behandling, mens læger overvåger deres vækst og generelle sundhed. Alle deltagere vil vide, at de får det aktive lægemiddel, da dette er et åbent studie.
I løbet af studiet vil læger måle forskellige aspekter af børnenes vækst, herunder deres højde og hastigheden af deres vækst sammenlignet med børn på samme alder. De vil også overvåge forholdet mellem forskellige kropsdele, såsom længden af arme og ben i forhold til kroppen, da dette er vigtigt ved akondrodysplasi. Sikkerheden af behandlingen vil blive nøje overvåget gennem regelmæssige lægeundersøgelser, blodprøver og andre tests for at sikre, at lægemidlet ikke forårsager skadelige bivirkninger. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker børnenes livskvalitet og generelle velbefindende.
Spanien 
Tyskland 
