Dette studie undersøger achondroplasi, som er den mest almindelige form for småvækst. Achondroplasi opstår på grund af genetiske ændringer, der påvirker knoglevækst, især i armene og benene. Studiet evaluerer et lægemiddel kaldet BMN 111, som gives som daglige indsprøjtninger under huden. Formålet med studiet er at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af BMN 111 hos børn med achondroplasi.
Dette er et opfølgningsstudie, som betyder, at kun børn, der allerede har deltaget i et tidligere studie med BMN 111 i 24 måneder, kan fortsætte i denne undersøgelse. Studiet er open-label, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilket lægemiddel der gives. Deltagerne vil fortsætte med at få daglige indsprøjtninger af BMN 111, og deres forældre eller plejere skal lære at give disse indsprøjtninger derhjemme.
Under studiet vil lægerne overvåge deltagernes sikkerhed ved at følge eventuelle bivirkninger, foretage blodprøver, måle vitale tegn som blodtryk og hjertefrekvens, samt udføre fysiske undersøgelser. De vil også tage røntgenbilleder og foretage ekkokardiogram, som er en ultralydsskanning af hjertet. For at måle lægemidlets effektivitet vil lægerne regelmæssigt måle børnenes højde og vægt samt andre kropsmål som armspænd, hovedomkreds og længden af arme og ben. Dette hjælper med at vurdere, om BMN 111 kan forbedre væksthastighederne og de generelle kropsforhold hos børn med achondroplasi.
Frankrig 
