Indholdsfortegnelse

• Oversigt over de undersøgte forsøg
• Forsøg ved gastrointestinal stromal tumor
• Forsøg ved kronisk myeloid leukæmi
• Forsøg ved akut iskæmisk stroke
• Mål og endepunkter i forsøgene
• Hvem der kan deltage
• Vigtige begreber i forsøgene

Oversigt over de undersøgte forsøg

De viste forsøg med Imatinib Mesilate undersøger både kræftsygdomme og akut stroke. Studierne er godkendt eller autoriseret, og de spænder fra fase 2 til fase 3 samt et lav-interventionsstudie.^[1][2][3][4]

Nogle forsøg sammenligner fortsat behandling med pause, mens andre ser på dosisreduktion, adjuverende behandling eller brug ved en helt anden sygdom end kræft.^[1][2][3][4]

Forsøg ved gastrointestinal stromal tumor

Ét fase 2-studie undersøger patienter med lokalt avanceret eller metastatisk gastrointestinal stromal tumor (GIST), som har været i behandling i mindst 10 år.^[1] Studiet sammenligner fortsat behandling med afbrydelse af behandlingen for at se, hvad der bedst holder sygdommen under kontrol.^[1]

Det vigtigste mål er progressionsfri rate efter 6 måneder, altså hvor mange patienter der stadig ikke har tegn på sygdomsforværring seks måneder efter randomisering.^[1] Studiet har 50 deltagere og er autoriseret.^[1]

Et andet studie i fase 3 undersøger adjuverende Imatinib hos patienter med intermediær-risiko GIST og en høj Genomic Grade Index.^[3] Adjuverende behandling betyder behandling, der gives efter den første behandling for at mindske risikoen for tilbagefald.^[3]

Her måler man især metastatisk tilbagefald efter 2 år ved hjælp af CT-scanning af brystkasse, mave og bækken.^[3] Studiet har 80 deltagere og er autoriseret.^[3]

Forsøg ved kronisk myeloid leukæmi

RODEO-studiet er et lav-interventionsstudie ved kronisk myeloid leukæmi.^[2] Her undersøger man en patientstyret dosisreduktion af tyrosinkinasehæmmere, som er en gruppe målrettede kræftlægemidler, og Imatinib Mesilate er et af de lægemidler, der indgår i studiet.^[2]

Det vigtigste mål er andelen af patienter med behandlingssvigt 12 måneder efter første dosisreduktion.^[2] Behandlingssvigt er her defineret som, at patienten skal starte sin oprindelige dosis igen på grund af forventet tab af MMR, som betyder major molecular response eller stor molekylær respons.^[2]

Studiet har 136 deltagere og er autoriseret.^[2]

Forsøg ved akut iskæmisk stroke

Et fase 3-studie undersøger Imatinib ved akut iskæmisk stroke.^[4] Studiet er randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret, hvilket betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt, at hverken patient eller behandler ved, hvem der får aktiv behandling, og at der sammenlignes med placebo.^[4]

Behandlingen startes inden for 8 timer efter symptomdebut og gives i 6 dage for at se, om den kan forbedre funktionen efter 3 måneder.^[4] Det primære mål er ændringen i modified Rankin Scale efter 3 måneder, hvor man ser efter en gunstig ændring i skalaen sammenlignet med placebo.^[4]

Studiet er suspenderet og har planlagt 680 deltagere.^[4]

Mål og endepunkter i forsøgene

Forsøgene bruger forskellige endepunkter, som er de vigtigste mål, forskerne måler på.^[1][2][3][4] Ved GIST ser man på sygdomskontrol og tilbagefald, mens CML-studiet ser på behandlingssvigt efter dosisreduktion.^[1][2][3]

Ved stroke ser man på funktionsevne efter 3 måneder med en klinisk skala, og i ALL-studiet vurderer man MRD-negativ komplet respons ved afslutningen af induktionsbehandlingen.^[4][5] MRD betyder minimal restsygdom, altså meget små mængder sygdom, som stadig kan måles.^[5]

Hvem der kan deltage

Deltagerne er udvalgt efter den sygdom, som hvert forsøg undersøger.^{[1][2][3][4][5]} Det betyder, at de relevante grupper blandt andet er patienter med langt fremskreden eller metastatisk GIST, patienter med kronisk myeloid leukæmi og patienter med nyligt diagnosticeret Philadelphia-kromosom-positiv akut lymfoblastisk leukæmi.^[1][2][3][5]

I stroke-studiet er målgruppen patienter med akut iskæmisk stroke, og behandlingen skal startes meget tidligt efter symptomdebut.^[4]

Vigtige begreber i forsøgene

Randomisering betyder tilfældig fordeling til forskellige behandlingsgrupper, så grupperne kan sammenlignes mere retfærdigt.^[4]

Placebo er en behandling uden aktivt stof, som bruges til at sammenligne med den rigtige behandling.^[4]

Adjuverende behandling er ekstra behandling efter den første behandling for at mindske risikoen for tilbagefald.^[3]

Progressionsfri rate betyder, hvor stor en andel af patienterne der ikke har fået forværring af sygdommen på et bestemt tidspunkt.^[1]

MRD-negativ betyder, at man ikke kan måle minimal restsygdom med den anvendte test.^[5]