Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Forsøget ved leddegigt
- Forsøget ved inflammatorisk muskelsygdom
- Hvem kan deltage
- Hvilke mål forskerne måler
- Faser, status og deltagerantal
Oversigt over forsøgene
De tilgængelige data viser to interventionelle kliniske forsøg med HYDROXYCHLOROQUINE som en del af behandlingsplanen.[1][2] Begge forsøg er i fase 3, som er en sen fase, hvor man undersøger effekt og sikkerhed i større patientgrupper.[1][2]
Det ene studie er afsluttet og handler om moderat til svær aktiv leddegigt.[2] Det andet er autoriseret og undersøger langtids-sikkerhed hos personer med idiopatisk inflammatorisk myopati, herunder dermatomyositis og polymyositis.[1]
Forsøget ved leddegigt
Studiet med NCT-id 2024-510945-32-00 var et randomiseret, placebo-kontrolleret og dobbeltblindet fase 3-studie hos patienter med moderat til svær aktiv leddegigt.[2] Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til grupper, og dobbeltblindet betyder, at hverken patienter eller personale ved, hvem der får hvilken behandling.[2]
I dette forsøg indgik HYDROXYCHLOROQUINE blandt de angivne behandlinger, sammen med andre lægemidler som METHOTREXATE, placebo og støttebehandlinger som folsyre, paracetamol og ibuprofen.[2] Studiets hovedmål var at vurdere, om CT-P13 givet under huden var bedre end placebo, målt ved ACR20 efter 12 uger.[2]
ACR20 betyder, at der ses mindst 20 % forbedring i sygdomstegnene ved leddegigt.[2] Forsøget blev afsluttet og omfattede 189 deltagere.[2]
Forsøget ved inflammatorisk muskelsygdom
Studiet med NCT-id 2024-514648-10-00 er et åbent forlængelsesstudie med dazukibart for deltagere med idiopatisk inflammatorisk myopati, herunder dermatomyositis eller polymyositis, som har afsluttet behandlingsperioden i et tidligere kvalificerende studie.[1] Et åbent studie betyder, at behandlingen ikke er skjult for deltagerne eller forskerne.[1]
HYDROXYCHLOROQUINE er nævnt blandt flere samtidige behandlinger i studiet, sammen med blandt andet METHOTREXATE, AZATHIOPRINE, PREDNISONE og andre steroidbehandlinger.[1] Formålet er at vurdere den langsigtede sikkerhed af dazukibart hos denne patientgruppe.[1]
Hvem kan deltage
Det leddegigtsstudie omfattede patienter med moderat til svær aktiv leddegigt.[2] Det betyder, at sygdommen var tydeligt aktiv og krævede behandling i et forskningsprojekt.[2]
Myopati-studiet omfattede deltagere med idiopatisk inflammatorisk myopati, og undergrupperne dermatomyositis og polymyositis var inkluderet.[1] Deltagerne havde allerede gennemført behandlingsperioden i et tidligere studie, før de kunne deltage i forlængelsen.[1]
Hvilke mål forskerne måler
I leddegigtsstudiet var det vigtigste mål andelen af patienter, der opnåede klinisk respons efter 12 uger, målt med ACR20.[2] Det er et mål for, om symptomer og sygdomstegn bliver bedre i en grad, som kan måles tydeligt.[2]
I myopati-studiet blev der målt flere sikkerhedsrelaterede endepunkter, herunder TEAEs, SAEs, AESIs og bivirkninger, der førte til stop af behandlingen.[1] Der blev også set på laboratorieprøver, EKG, vitale tegn, ændringer i FVC og DLCO samt ændringer i C-SSRS, som er en vurdering af selvmordstanker og selvmordsadfærd.[1]
Faser, status og deltagerantal
Begge studier er fase 3-studier, hvilket gør dem særligt vigtige, fordi de tester behandlinger i større grupper af patienter.[1][2] Det leddegigtsstudie er markeret som Completed, mens myopati-studiet er Authorised.[1][2]
Deltagerantallet var 189 i leddegigtsstudiet og 182 i myopati-studiet.[1][2] Samlet viser data, at HYDROXYCHLOROQUINE indgår i klinisk forskning i forskellige sygdomsgrupper, men med forskellige mål for effekt og sikkerhed.[1][2]
