Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Fase 2 ved tilbagevendende LGSOC
• Fase 1/2 ved ikke-småcellet lungekræft
• Fase 3 ved tilbagevendende LGSOC
• Hvad forskerne måler
• Hvem der kan deltage

Oversigt over forsøgene

De data, der er givet her, viser tre interventionsstudier, hvor Avutometinib indgår i kræftforskning.^[1][2][3] Studierne er alle autoriserede og undersøger enten Avutometinib alene eller i kombination med andre lægemidler.^[1][2][3]

Forsøgene dækker to sygdomsområder: tilbagevendende lavgradig serøs æggestokkræft og ikke-småcellet lungekræft.^[1][2][3] Det betyder, at Avutometinib bliver undersøgt hos patienter med bestemte kræfttyper, som er nævnt i forsøgsbeskrivelserne.^[1][2][3]

Fase 2 ved tilbagevendende LGSOC

Studiet NCT04625270 er et fase 2-forsøg i patienter med tilbagevendende lavgradig serøs æggestokkræft (LGSOC).^[1] Det undersøger Avutometinib, også omtalt som VS-6766, både alene og i kombination med defactinib, som også er nævnt som VS-6063 i forsøgsdataene.^[1]

Formålet i del A er at finde den bedste behandling til videre undersøgelse i de efterfølgende dele af studiet.^[1] Del B, C og D skal derefter vurdere effekten af den valgte behandling, og del D ser specifikt på en lavere dosis af Avutometinib sammen med defactinib.^[1]

Det vigtigste mål er bekræftet samlet responsrate, som betyder, hvor mange patienter der får en målbar bedring i deres kræft efter behandling.^[1] Responsen vurderes efter RECIST 1.1, som er et standardiseret system til at måle ændringer i tumorer.^[1] Vurderingen foretages af en blindet uafhængig radiologisk komité, så resultatet bliver så objektivt som muligt.^[1]

Fase 1/2 ved ikke-småcellet lungekræft

Studiet NCT05074810 er et fase 1/2-forsøg hos patienter med ikke-småcellet lungekræft.^[2] Her undersøges Avutometinib sammen med sotorasib, og forsøget er også omtalt som RAMP203.^[2]

I del A ser forskerne på dosis og tolerabilitet, altså hvor godt behandlingen kan tåles, og om der opstår dosisbegrænsende bivirkninger, alvorlige bivirkninger og ændringer i laboratorieprøver eller fysiske undersøgelser.^[2] Disse oplysninger bruges til at finde den anbefalede fase 2-dosis, som er den dosis, der skal testes videre i den næste del.^[2]

I del B ser forskerne på effekten af den valgte dosis ved at måle bekræftet samlet responsrate efter RECIST 1.1.^[2] Det betyder, at studiet både undersøger sikkerhed i den tidlige del og mulig effekt i den næste del.^[2]

Fase 3 ved tilbagevendende LGSOC

Studiet NCT06072781 er et fase 3-forsøg, som sammenligner Avutometinib plus defactinib med lægens valgte behandling hos patienter med tilbagevendende LGSOC.^[3] Forsøget er randomiseret og åbent, hvilket betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt, og at behandlingen ikke er skjult for deltager eller læge.^[3]

De behandlinger, som lægens valg kan bestå af, omfatter blandt andet topotecan, paclitaxel, anastrozol, letrozol og pegylateret liposomalt doxorubicin, som alle er nævnt i forsøgsdataene.^[3] Studiet har til formål at sammenligne progressionsfri overlevelse, altså hvor længe sygdommen ikke bliver værre, mellem grupperne.^[3]

Resultaterne vurderes efter RECIST 1.1 og gennem en blindet uafhængig central gennemgang, så målingen af sygdomsudvikling bliver ensartet.^[3]

Hvad forskerne måler

Et primært endepunkt er det vigtigste resultat, forskerne bruger til at afgøre, om studiet lykkes.^[1][2][3] I disse forsøg er de vigtigste mål enten bekræftet samlet responsrate eller progressionsfri overlevelse.^[1][2][3]

Ved responsrate ser man på, om tumoren bliver mindre eller forsvinder.^[1][2] Ved progressionsfri overlevelse ser man på, hvor længe sygdommen holdes under kontrol, før den bliver værre.^[3]

I fase 1-studiet er der også fokus på dosisbegrænsende toksicitet, som betyder bivirkninger, der kan gøre det svært at fortsætte med en bestemt dosis.^[2] Derudover vurderes generel tolerabilitet og sikkerhedsdata som alvorlige bivirkninger og laboratorieværdier.^[2]

Hvem der kan deltage

De viste forsøg er målrettet patienter med de sygdomme, der er nævnt i protokollerne: tilbagevendende LGSOC eller ikke-småcellet lungekræft.^[1][2][3] Det betyder, at man normalt kun kan deltage, hvis man passer til den specifikke diagnose og de øvrige krav i studiet.^[1][2][3]

Forsøgene er interventionalstudier, så deltagerne får en aktiv behandling som en del af forskningen.^[1][2][3] Antallet af planlagte deltagere er 215 i fase 2-studiet, 153 i fase 1/2-studiet og 308 i fase 3-studiet.^[1][2][3]