Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Parkinsons sygdom
• Lewy body-demens
• Gaucher sygdom type 3
• Hvad måler forsøgene?
• Hvem er målgruppen?
• Forsøgsfaser og status

Oversigt over forsøgene

De kliniske forsøg med Ambroxol Hydrochloride i dette materiale undersøger tre forskellige sygdomsområder: Parkinsons sygdom, demens med Lewy-legemer og Gaucher sygdom type 3.^[1][2][3] Alle de nævnte forsøg er autoriserede, og de er enten i fase 2 eller fase 3.^[1][2][3]

Forsøgene er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling eller en sammenligningsbehandling, så forskerne kan måle effekten.^[1][2][3] De vigtigste mål er motorik, tænkning, funktion i hverdagen og sygdomsmarkører i kroppen.^[1][2][3]

Parkinsons sygdom

Ét fase 2-forsøg, kaldet GREAT; GRoningen Early-PD Ambroxol Treatment Trial, undersøger Ambroxol Hydrochloride hos personer med Parkinsons sygdom og GBA1-mutation.^[1] Forsøget har 80 deltagere og er autoriseret.^[1]

Det primære mål er at sammenligne MDS-UPDRS del III i den praktisk definerede OFF medicin-tilstand efter 60 uger.^[1] MDS-UPDRS del III er en skala for bevægelsessymptomer, og OFF medicin-tilstand betyder, at vurderingen sker, når den sædvanlige medicin ikke påvirker symptomerne på samme måde.^[1]

Forsøget vil undersøge, om behandlingen har sygdomsmodificerende egenskaber hos denne særlige gruppe af Parkinson-patienter.^[1] Det gør denne undersøgelse vigtig for patienter med en genetisk undergruppe af sygdommen.^[1]

Lewy body-demens

Et andet fase 2-forsøg undersøger Ambroxol Hydrochloride hos nye og tidlige patienter med prodromal og mild demens med Lewy-legemer.^[2] Studiet er multicenter, randomiseret, kontrolleret og dobbeltblindet, og det har 156 deltagere.^[2]

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem grupper, og dobbeltblindet betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling under forsøget.^[2] Forsøget sammenligner Ambroxol Hydrochloride med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel, der ligner den rigtige behandling.^[2]

Det primære endepunkt er gennemsnitsscoren på MMSE fra screening til 18 måneder i behandlingsgruppen sammenlignet med kontrolgruppen.^[2] MMSE er en kort test af hukommelse og tænkning, som bruges i demensforskning.^[2] Forsøget vil også vurdere kognitive, neuropsykiatriske og funktionelle resultater.^[2]

Gaucher sygdom type 3

Et fase 3-forsøg undersøger Ambroxol Hydrochloride hos børn og voksne med Gaucher sygdom type 3 i en n-of-1-serie.^[3] N-of-1 betyder, at man følger enkelte patienter meget tæt for at se, hvordan netop den enkelte reagerer på behandlingen.^[3] Forsøget har kun 4 deltagere og er autoriseret.^[3]

Det primære endepunkt er ændringen i cerebrospinalvæske (CSF) Lyso-GL1 hos patienter med GD3, der får Ambroxol Hydrochloride.^[3] Cerebrospinalvæske er væsken omkring hjernen og rygmarven, og Lyso-GL1 er en sygdomsmarkør, som kan bruges til at følge sygdomsaktivitet.^[3]

Formålet er at undersøge effekten af behandlingen på denne markør hos patienter med Gaucher sygdom type 3.^[3]

Hvad måler forsøgene?

Forsøgene måler forskellige primære endepunkter, som er de vigtigste resultater i et studie.^[1][2][3] I Parkinson-forsøget er fokus på motorik efter 60 uger, i demensforsøget på MMSE over 18 måneder, og i Gaucher-forsøget på ændring i CSF Lyso-GL1.^[1][2][3]

• Motorisk funktion: bruges til at se, hvordan bevægelser påvirkes i Parkinsons sygdom.^[1]
• Kognitiv funktion: bruges til at vurdere tænkning og hukommelse i demensstudier.^[2]
• Neuropsykiatriske og funktionelle resultater: bruges til at måle psykiske symptomer og daglig funktion.^[2]
• Sygdomsmarkører: bruges til at følge tegn på sygdom i kroppen, som i CSF Lyso-GL1.^[3]

Hvem er målgruppen?

Målgruppen varierer fra studie til studie.^[1][2][3] Et forsøg retter sig mod personer med Parkinsons sygdom og en GBA1-mutation, et andet mod personer med prodromal eller mild demens med Lewy-legemer, og et tredje mod børn og voksne med Gaucher sygdom type 3.^[1][2][3]

• Personer med Parkinsons sygdom og en bestemt genetisk ændring, som er nævnt i forsøget.^[1]
• Personer med tidlig eller mild demens med Lewy-legemer.^[2]
• Børn og voksne med Gaucher sygdom type 3.^[3]

Forsøgsfaser og status

De to første forsøg er i fase 2, som ofte bruges til at undersøge, om en behandling ser lovende ud i en mindre patientgruppe.^[1][2] Forsøget ved Gaucher sygdom type 3 er i fase 3, som normalt bruges til at bekræfte effekten i en mere målrettet undersøgelse.^[3]

Alle tre forsøg er markeret som autoriserede, hvilket betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.^[1][2][3] Det giver et samlet billede af aktiv forskning i Ambroxol Hydrochloride på tværs af flere neurologiske og genetiske sygdomme.^[1][2][3]