Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Alxn1850

Denne artikel handler om kliniske forsøg med Alxn1850 hos personer med hypofosfatasi (HPP). Forsøgene undersøger både effekt og sikkerhed hos børn, unge og voksne, herunder personer, der ikke tidligere har fået asfotase alfa, og børn, der allerede har fået behandlingen.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De viste forsøg undersøger Alxn1850 hos personer med hypofosfatasi (HPP).[1][2][3] Alle tre studier er fase 3 og er interventionale studier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler resultaterne.[1][2][3]

Studierne omfatter børn, unge og voksne, og de sammenligner Alxn1850 med enten placebo eller asfotase alfa.[1][2][3] Placebo er en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning.[1][3]

Børn med HPP, som ikke tidligere er behandlet

Ét fase 3-studie har titlen “Phase 3 Study of ALXN1850 in Treatment-Naïve Pediatric Participants with HPP”.[1] Det betyder, at det er et studie i pædiatriske deltagere, som ikke tidligere har fået asfotase alfa.[1]

Dette studie er authorised og har 47 planlagte deltagere.[1] Forskerne vil vurdere, om Alxn1850 virker bedre end placebo på røntgenresultater hos børn med HPP.[1] Røntgenresultater betyder, at man ser på billeder af knoglerne for at vurdere ændringer.

Det primære endepunkt er RGI-C score ved slutningen af den randomiserede evalueringsperiode på dag 169.[1] Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et forsøg, som bruges til at afgøre, om behandlingen ser ud til at virke.

Børn med tidligere asfotase alfa-behandling

Et andet fase 3-studie undersøger Alxn1850 hos pædiatriske deltagere med HPP, som tidligere er blevet behandlet med asfotase alfa.[2] Dette studie er opført som ongoing og har 40 planlagte deltagere.[2]

Her sammenligner forskerne Alxn1850 med asfotase alfa for at vurdere sikkerhed og tolerabilitet.[2] Sikkerhed handler om, hvor tryg behandlingen er at bruge, og tolerabilitet handler om, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.[2]

Det primære endepunkt er forekomsten af TEAEs, TESAEs, AESIs og bivirkninger, der fører til, at studiebehandlingen stoppes eller afbrydes.[2] Disse forkortelser beskriver forskellige typer uønskede hændelser og bivirkninger under forsøget.

Unge og voksne uden tidligere behandling

Det tredje fase 3-studie undersøger Alxn1850 versus placebo hos unge og voksne med HPP, som ikke tidligere er behandlet med asfotase alfa.[3] Studiet er authorised og har 122 planlagte deltagere.[3]

Formålet er at vurdere, om Alxn1850 forbedrer funktionelle resultater hos disse deltagere.[3] Funktionelle resultater betyder, hvordan en person klarer daglige fysiske opgaver eller test af fysisk evne.

Det primære endepunkt er ændring fra start i 6MWT ved slutningen af den randomiserede evalueringsperiode på dag 169.[3] 6MWT er en 6-minutters gangtest, hvor man måler, hvor langt en person kan gå på 6 minutter.

Mål og primære endepunkter

Forsøgene har forskellige mål, men de handler alle om at sammenligne Alxn1850 med en kontrolbehandling.[1][2][3] Hos børn, der ikke tidligere er behandlet, er fokus på røntgenresultater.[1] Hos børn, der tidligere har fået asfotase alfa, er fokus på sikkerhed og bivirkninger.[2] Hos unge og voksne er fokus på fysisk funktion målt med gangtest.[3]

Den randomiserede evalueringsperiode slutter på dag 169 i de to studier, hvor dette er angivet som tidspunkt for det primære mål.[1][3] Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til de forskellige behandlingsgrupper.

Hvem kan deltage

De viste studier er målrettet personer med hypofosfatasi og er opdelt efter alder og tidligere behandling.[1][2][3] Ét studie er for børn, som ikke tidligere har fået asfotase alfa.[1] Et andet er for børn, som allerede har fået asfotase alfa.[2] Det tredje er for unge og voksne, som ikke tidligere har fået asfotase alfa.[3]

På tværs af studierne viser materialet, at Alxn1850 bliver undersøgt i forskellige patientgrupper for at forstå både effekt og sikkerhed bedre.[1][2][3]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2023-505675-73-00 Fase 3 Hypofosfatasi Authorised 47
2023-505674-15-00 Fase 3 Hypofosfatasi Ongoing 40
2023-505673-32-00 Fase 3 Hypofosfatasi Authorised 122

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Alxn1850? Forsøgene undersøger, om Alxn1850 virker bedre end placebo, og om det er sikkert og tåles godt. Ét forsøg sammenligner også Alxn1850 med asfotase alfa hos børn, der allerede har fået den behandling.
  • Hvem kan deltage i forsøgene? Forsøgene omfatter pædiatriske deltagere samt unge og voksne med hypofosfatasi. Nogle forsøg er kun for personer, der ikke tidligere er behandlet med asfotase alfa, mens andre er for børn, der allerede har fået den behandling.
  • Hvilken sygdom bliver undersøgt? Alle de viste forsøg undersøger hypofosfatasi, også kaldet HPP. Det er den tilstand, som deltagerne i disse studier har.
  • Hvilken fase er forsøgene i? Alle tre forsøg er i fase 3. Det betyder, at de tester behandlingen i større grupper for at vurdere effekt og sikkerhed.
  • Hvad måler forskerne i forsøgene? Hos børn ser forskerne blandt andet på røntgenresultater og sikkerhed. Hos unge og voksne ser de på gangtest, og i et andet forsøg ser de på bivirkninger og om behandlingen må afbrydes.

Igangværende kliniske forsøg for Alxn1850

  • Undersøgelse af ny behandling (ALXN1850) mod knoglesygdommen hypophosphatasi hos børn mellem 2-12 år

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Finland Frankrig Italien Polen Rumænien +2

  • Sammenligning af ny behandling (ALXN1850) med eksisterende behandling (asfotase alfa) hos børn med knoglesygdommen hypophosphatasie

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien

  • Afprøvning af ny medicin (ALXN1850) til behandling af hypofosfatasi hos unge og voksne, der ikke tidligere har fået behandling

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Polen +2

Ordliste

  • Hypofosfatasi (HPP): En sjælden sygdom, som undersøges i disse forsøg. I materialet står den som den tilstand, deltagerne har.
  • Pædiatriske deltagere: Børn og unge, som deltager i et klinisk forsøg.
  • Adolescent: En ung person i teenagealderen.
  • Voksen deltager: En person, der er myndig og deltager i et forsøg.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges som sammenligning i et forsøg.
  • Randomiseret evalueringsperiode: Den del af forsøget, hvor deltagerne tilfældigt får den ene eller den anden behandling, så forskerne kan sammenligne resultaterne.
  • RGI-C score: Et mål for ændring i røntgenresultater. Det bruges som et primært resultatmål i et af børneforsøgene.
  • 6MWT: En 6-minutters gangtest. Den bruges til at måle, hvor langt en person kan gå på 6 minutter.
  • Sikkerhed og tolerabilitet: Om en behandling kan bruges uden for mange problemer, og om deltagerne kan tåle den.
  • Bivirkninger: Uønskede hændelser eller symptomer, som kan opstå under et forsøg.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505675-73-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505674-15-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505673-32-00