Hypofosfatasi er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker knoglerne og tænderne. Hos børn med denne sygdom fungerer et vigtigt enzym ikke korrekt, hvilket kan føre til svage knogler, der let bøjes eller brækker, samt problemer med tandudviklingen. Sygdommen kan også påvirke børnenes evne til at gå og være fysisk aktive. Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet ALXN1850, som gives som en indsprøjtning under huden. Formålet med studiet er at finde ud af, om dette lægemiddel kan hjælpe børn med hypofosfatasi ved at forbedre deres knogler, som det kan ses på røntgenbilleder.
Studiet sammenligner ALXN1850 med placebo for at se, hvilket der virker bedst. Kun børn i alderen 2 til 12 år, som ikke tidligere har modtaget behandling med asfotase alfa, kan deltage i studiet. Under studiet vil børnene modtage enten det nye lægemiddel eller placebo i omkring 24 uger. Læger vil tage røntgenbilleder af børnenes knogler for at se, om behandlingen hjælper med at forbedre knogleproblemerne. De vil også teste, hvor godt børnene kan gå og udføre forskellige bevægelser, samt måle forskellige stoffer i blodet for at forstå, hvordan lægemidlet virker i kroppen.
Gennem hele studiet vil lægerne nøje overvåge børnenes helbred og sikkerhed. De vil også spørge forældrene og børnene om, hvordan de har det, og om deres livskvalitet. Studiet vil hjælpe forskerne med at forstå, om ALXN1850 er sikkert og effektivt til behandling af børn med hypofosfatasi. Alle deltagere og deres familier vil blive fulgt tæt af læger og sundhedspersonale gennem hele studieperioden for at sikre deres sikkerhed og trivsel.
Belgien 
Finland 
Frankrig 
Italien 
Polen 
Rumænien 
Spanien 
Sverige 