Denne undersøgelse handler om hypophosphatasi, som er en sjælden sygdom, der påvirker knoglerne og musklerne. Personer med denne sygdom har lave niveauer af et enzym kaldet alkalisk phosphatase, hvilket kan føre til svage knogler, muskelsmerter og problemer med at gå. Undersøgelsen tester et nyt lægemiddel kaldet ALXN1850, som er en form for kunstigt fremstillet alkalisk phosphatase. Dette lægemiddel gives som indsprøjtninger under huden og sammenlignes med placebo for at se, om det kan hjælpe med at forbedre symptomerne hos personer med hypophosphatasi, som ikke tidligere har fået behandling med et andet lægemiddel kaldet asfotase alfa.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om ALXN1850 kan forbedre funktionelle resultater hos teenagere og voksne med hypophosphatasi sammenlignet med placebo. Undersøgelsen er randomiseret, hvilket betyder, at deltagerne tilfældigt tildeles enten det aktive lægemiddel eller placebo, og den er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får hvilken behandling. Under undersøgelsen vil deltagerne gennemgå forskellige tests for at måle deres evne til at gå, deres styrke og deres smerte- og træthedsniveauer.
Undersøgelsen inkluderer teenagere fra 12 år og voksne, som har fået bekræftet diagnosen hypophosphatasi gennem blodprøver eller genetiske tests. Deltagerne vil få regelmæssige indsprøjtninger og blive overvåget nøje for bivirkninger og forbedringer i deres tilstand. Behandlingsperioden varer omkring 24 uger, hvor deltagernes gang, muskelstyrke og livskvalitet bliver målt for at se, om det nye lægemiddel kan hjælpe dem med at føle sig bedre og fungere bedre i deres dagligdag.
Belgien 
Frankrig 
Italien 
Polen 
Slovakiet 
Spanien 
Tyskland 
Østrig 
