Dette studie undersøger en sygdom kaldet hypophosphatasi, som er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker knoglernes og tændernes udvikling. Personer med hypophosphatasi har problemer med at danne stærke knogler og tænder, fordi kroppen mangler et vigtigt enzym. Dette kan føre til bløde knogler, tandproblemer og muskelsvaghed. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: det nye lægemiddel ALXN1850 og den nuværende standardbehandling asfotase alfa. Begge mediciner gives som indsprøjtninger under huden.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ALXN1850 sammenlignet med asfotase alfa hos børn med hypophosphatasi, som tidligere har været behandlet med asfotase alfa. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i to grupper, hvor den ene gruppe får ALXN1850 og den anden gruppe fortsætter med asfotase alfa. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger vil vide, hvilken behandling der gives.
Under studiet vil deltagerne modtage deres tildelte behandling gennem en periode på flere måneder. Læger vil følge deltagernes helbred nøje og registrere eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres tilstand. Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan medicinen virker i kroppen og for at overvåge forskellige stoffer i blodet, der er relateret til sygdommen. Deltagernes fysiske funktioner og livskvalitet vil også blive vurderet gennem forskellige tests og spørgeskemaer tilpasset deres alder.
Frankrig 
Italien 
Tyskland 
