Dette kliniske forsøg undersøger akut myeloid leukæmi, som er en type blodkræft der påvirker knoglemarven og blodet. Forsøget er rettet mod patienter med nydiagnosticeret sygdom, der har specifikke genetiske forandringer kaldet KMT2A-omarrangementer eller NPM1-mutationer, og som ikke er egnede til intensiv kemoterapi på grund af høj alder eller andre helbredsmæssige forhold. Deltagerne vil modtage behandling med bleximenib (også kendt som JNJ-75276617) i kombination med venetoclax (også kaldet Venclyxto) og azacitidin, eller de vil modtage venetoclax og azacitidin sammen med placebo. Bleximenib er et eksperimentelt lægemiddel, mens venetoclax og azacitidin er godkendte lægemidler til behandling af blodsygdomme.
Formålet med undersøgelsen er at sammenligne virkningen af bleximenib kombineret med venetoclax og azacitidin i forhold til behandling med kun venetoclax og azacitidin. Forskerne vil måle hvor mange patienter opnår komplet remission, hvilket betyder at sygdommen ikke længere kan påvises, samt hvor længe patienterne overlever. Forsøget er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved hvem der får den aktive behandling med bleximenib og hvem der får placebo, før forsøget er afsluttet.
Under forsøget vil deltagerne modtage behandlingen i form af tabletter til oral indtagelse og injektioner. Venetoclax og bleximenib gives som filmovertrukne tabletter, mens azacitidin gives som en suspension til injektion i en blodåre. Behandlingen fortsætter så længe den har gavnlig virkning og deltageren tåler medicinen. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og knoglemarvsprøver for at vurdere hvordan sygdommen reagerer på behandlingen. Deltagerne skal opfylde bestemte kriterier for at kunne deltage, herunder have tilstrækkelig nyre- og leverfunktion samt et hvidt blodtal under en bestemt grænse.
1Screening og forberedelse
Før behandlingen starter, vil der blive gennemført forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse.
Der vil blive taget en knoglemarvsprøve for at bekræfte diagnosen akut myeloid leukæmi med specifikke genetiske ændringer (KMT2A-omlægninger eller NPM1-mutationer).
Der vil blive foretaget blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion. Dine ASAT og ALAT (leverenzymer) skal være under 3 gange den normale øvre grænse, og dit totale bilirubin (et stof der viser leverfunktion) skal være under 1,5 gange den normale øvre grænse.
Din eGFR (et mål for nyrefunktion) vil blive målt.
Dit antal hvide blodlegemer skal være under 25 × 10^9 per liter.
Hvis det er nødvendigt, kan der gives akut behandling med hydroxyurea eller en enkelt dosis på op til 2 g/m² cytarabin for at sænke antallet af leukæmiceller. Denne behandling skal stoppes mindst 24 timer før den første dosis af studiemedicinen.
2Randomisering og start på behandling
Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette er en dobbeltblind undersøgelse, hvilket betyder, at hverken du eller din læge vil vide, hvilken gruppe du er i.
Den ene gruppe vil modtage bleximenib sammen med venetoclax og azacitidin.
Den anden gruppe vil modtage placebo (en tablet uden aktivt stof) sammen med venetoclax og azacitidin.
3Behandling med oral medicin
Du vil modtage bleximenib eller placebo i form af filmovertrukne tabletter, som skal tages gennem munden.
Du vil også modtage venetoclax i form af filmovertrukne tabletter. Venetoclax fås i doser på 50 mg og 100 mg.
Tabletterne skal tages i henhold til den ordinerede dosis og hyppighed, som vil blive fastlagt af undersøgelsesteamet.
4Behandling med injektion
Du vil modtage azacitidin som en injektion i en vene (intravenøs administration).
Azacitidin gives som et pulver til injektionsvæske, suspension i en dosis på 25 mg/ml.
Injektionerne vil blive givet på bestemte dage i hver behandlingscyklus i henhold til behandlingsplanen.
5Behandlingscyklusser
Behandlingen vil blive givet i cyklusser. Hver cyklus varer en bestemt periode, og behandlingen gentages i flere cyklusser.
Den nøjagtige varighed af hver cyklus og det samlede antal cyklusser vil blive bestemt af undersøgelsesteamet baseret på, hvordan du reagerer på behandlingen.
6Regelmæssige undersøgelser under behandlingen
Under hele behandlingsperioden vil du få taget regelmæssige blodprøver for at overvåge dit blodbillede, lever- og nyrefunktion.
Der vil blive foretaget undersøgelser for at vurdere, hvordan din leukæmi reagerer på behandlingen.
Du vil blive bedt om at rapportere eventuelle bivirkninger eller symptomer, du oplever.
7Vurdering af behandlingsrespons
Det primære formål med undersøgelsen er at måle komplet remission (fuldstændig tilbagegang af sygdommen) og overlevelse (hvor længe du lever).
Der vil blive foretaget knoglemarvsprøver og andre undersøgelser på bestemte tidspunkter for at vurdere, om behandlingen virker.
8Fortsættelse eller afslutning af behandlingen
Behandlingen vil fortsætte, så længe den er effektiv og du tåler den godt.
Hvis sygdommen forværres, eller hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan behandlingen blive justeret eller stoppet.
Beslutninger om fortsættelse af behandlingen vil blive taget i samråd med undersøgelsesteamet.
9Opfølgning efter behandlingen
Efter at behandlingen er afsluttet, vil du blive fulgt regelmæssigt for at overvåge din helbredstilstand og eventuel tilbagevenden af sygdommen.
Opfølgningsbesøg vil omfatte fysiske undersøgelser, blodprøver og andre relevante tests.
Opfølgningsperioden forventes at fortsætte indtil august 2029.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel (eller myndig i henhold til lovgivningen i dit land) på tidspunktet for samtykke til deltagelse.
Du skal have ubehandlet akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) med specifikke genetiske ændringer kaldet KMT2Ar eller NPM1m, og mindst 10% blaster (umodne kræftceller) i din knoglemarv.
Du må ikke være egnet til intensiv kemoterapi (stærk kræftbehandling). Dette gælder hvis du er 75 år eller ældre og din læge vurderer, at intensiv behandling ikke er passende for dig, og du har en ECOG performance status (en skala der måler din daglige funktionsevne) på 0-2.
Du må ikke være egnet til intensiv kemoterapi hvis du er mellem 18 og 75 år og har mindst én af følgende tilstande: ECOG performance status på 2 (begrænset evne til at passe dig selv), alvorlig hjertelidelse (for eksempel hjertesvigt der kræver behandling eller kronisk stabil brystsmerter), alvorlig lungelidelse (nedsat lungefunktion), nedsat nyrefunktion, eller andre helbredsproblemer som din læge mener gør intensiv kemoterapi uegnet for dig.
Dine nyrer og lever skal fungere tilstrækkeligt godt, målt gennem blodprøver: AST og ALT (leverenzymer) skal være mindre end 3 gange den normale øvre grænse, bilirubin (et stof der viser leverfunktion) skal være under 1,5 gange den normale øvre grænse, medmindre stigningen skyldes en medfødt ufarlig tilstand.
Dit antal af hvide blodlegemer skal være under 25 × 10^9 per liter.
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) angivet i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
For at få mere detaljeret information om hvem der ikke kan deltage i undersøgelsen, skal du tale med den ansvarlige læge.
Bleximenib er et lægemiddel, der undersøges til behandling af en bestemt type blodkræft. Det gives sammen med andre lægemidler for at se, om kombinationen kan hjælpe patienter bedre end behandling uden dette lægemiddel.
Venetoclax er et lægemiddel, der bruges til behandling af blodkræft. Det virker ved at hjælpe med at stoppe væksten af kræftceller i blodet og knoglemarven.
Azacitidin er et lægemiddel til behandling af blodkræft. Det hjælper med at bremse eller stoppe væksten af unormale celler i blodet.
Akut myeloid leukæmi – En kræftsygdom i blodet og knoglemarven, hvor kroppen producerer unormale hvide blodlegemer. Sygdommen udvikler sig hurtigt og påvirker de celler, der normalt skulle modnes til sunde hvide blodlegemer. De abnorme celler ophober sig i knoglemarven og blodet og fortrænger de sunde blodceller. Dette fører til mangel på normale blodceller, hvilket kan give symptomer som træthed, blødningstendens og øget risiko for infektioner. Sygdommen kræver hurtig behandling, da den udvikler sig meget hurtigt. Uden behandling forværres tilstanden løbende, og de abnorme celler spreder sig i hele kroppen.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig