Dette studie undersøger myelofibrose, som er en sjælden blodkræftsygdom hvor knoglemarven bliver fyldt med arvæv og ikke kan producere normale blodceller ordentligt. Der findes forskellige typer af myelofibrose, herunder primær myelofibrose og sekundær myelofibrose, hvor sidstnævnte kan opstå efter andre blodsygdomme som polycythemia vera eller essentiel trombocytemi. Studiet fokuserer på patienter, som allerede får behandling med lægemidlet ruxolitinib, men som ikke har fået den ønskede virkning af denne behandling.
Formålet med studiet er at undersøge, om tilføjelse af det nye lægemiddel navtemadlin til den eksisterende ruxolitinib-behandling kan forbedre behandlingsresultatet sammenlignet med at fortsætte med ruxolitinib alene plus placebo. Studiet vil måle, hvor meget milten skrumper, da en forstørret milt er et almindeligt problem ved myelofibrose, samt hvor meget patienternes symptomer forbedres. Symptomerne ved myelofibrose kan omfatte træthed, natlig svedtendens, kløe, smerter under venstre ribben og tidlig mæthedsfølelse.
Studiet starter med en periode, hvor alle deltagere får ruxolitinib for at se, hvordan de reagerer på behandlingen. Derefter bliver de, som ikke får tilstrækkelig virkning, tilfældigt fordelt i to grupper. Den ene gruppe fortsætter med ruxolitinib sammen med navtemadlin, mens den anden gruppe fortsætter med ruxolitinib sammen med placebo. Under hele studiet bliver deltagerne overvåget med regelmæssige undersøgelser, blodprøver og scanninger for at måle behandlingens virkning og sikkerhed.
1Ruxolitinib indkøringsperiode
Du vil starte med at få ruxolitinib medicin alene i en periode. Dette kaldes indkøringsperioden, hvor du kun tager denne ene medicin.
Formålet med denne periode er at se, hvordan din krop reagerer på ruxolitinib, og om du har en utilstrækkelig respons på behandlingen.
Under denne periode vil lægen overvåge din tilstand nøje for at bestemme, om du er egnet til den næste del af undersøgelsen.
2Randomisering til behandlingsgruppe
Hvis du har en suboptimal respons på ruxolitinib (medicinen virker ikke godt nok), vil du blive tilfældigt tildelt til en af to grupper.
Du vil enten få navtemadlin plus ruxolitinib (gruppe 1) eller placebo plus ruxolitinib (gruppe 2).
Placebo er en inaktiv medicin, der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder aktive ingredienser.
Hverken du eller dit læge vil vide, hvilken gruppe du er i. Dette kaldes en dobbeltblind undersøgelse.
3Daglig medicinering
Du vil fortsætte med at tage ruxolitinib i en stabil dosis, som din læge har fastsat.
Afhængigt af din gruppe vil du også tage enten navtemadlin eller placebo dagligt.
Navtemadlin findes i forskellige styrker: 30mg, 60mg, 120mg eller 180mg som filmovertrukne tabletter.
Du skal tage medicinen nøjagtigt som foreskrevet af dit læge.
4Understøttende medicin ved behov
Du kan få loperamid 2mg tabletter, hvis du oplever diarré som bivirkning.
Du kan få ondansetron kapsler, hvis du oplever kvalme eller opkastning.
Disse mediciner gives kun, hvis du har behov for dem baseret på de bivirkninger, du måtte opleve.
5Regelmæssige undersøgelser og overvågning
Du vil få taget MRI eller CT-scanninger for at måle størrelsen af din milt. Lægen vil se på, om milten bliver mindre med behandlingen.
Du skal udfylde spørgeskemaer om dine symptomer ved hjælp af Myelofibrose Symptom Vurderingsformular (MFSAF) v4.0.
Du vil få taget blodprøver og andre laboratorietest regelmæssigt.
Lægen vil foretage fysiske undersøgelser og måle dine vitale tegn som blodtryk og puls.
Du vil få taget elektrokardiogram (EKG) for at overvåge dit hjerte.
6Overvågning af bivirkninger
Under hele undersøgelsen vil lægen overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger.
Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred til dit læge.
Lægen vil vurdere, om bivirkningerne er relateret til medicinen.
7Måling af behandlingseffekt
Lægen vil måle, om din milt bliver mindst 35% mindre i volumen (SVR35) sammenlignet med før behandlingen.
Du vil blive evalueret for, om dine symptomer bliver mindst 50% bedre (TSS50) baseret på spørgeskemaerne.
Disse målinger er hovedformålene med undersøgelsen for at se, om den nye behandling virker bedre.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 18 år gammel og kunne give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal have en bekræftet diagnose af primær myelofibrose (en type blodkræft der påvirker knoglemarven) eller sekundær myelofibrose (myelofibrose der har udviklet sig fra andre blodsygdomme som polycythemia vera eller essentiel trombocytæmi)
Din sygdom skal være klassificeret som høj risiko, mellemrisiko-1 eller mellemrisiko-2 ifølge International Prognosis System Score (et system der vurderer hvor alvorlig din sygdom er)
Din ECOG performance status skal være mellem 0 og 2 (dette måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter, hvor 0 betyder fuldt aktiv og 2 betyder begrænset aktivitet)
Du må ikke tidligere have fået behandling med JAK-hæmmere (en type medicin der bruges til at behandle myelofibrose)
Din tumor skal være TP53WT (dette betyder at et bestemt gen i dine kræftceller ikke har bestemte forandringer, hvilket skal bekræftes ved en central test)
Du skal behandles med en stabil dosis af ruxolitinib (en type JAK-hæmmer medicin)
Du skal have et suboptimalt respons på ruxolitinib-behandlingen (dette betyder at medicinen ikke virker så godt som forventet)
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du har sekundær myelofibrose (en tilstand hvor knoglemarven bliver arvævet efter andre blodsygdomme som polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi)
Du har primær myelofibrose (en sjælden blodsygdom hvor knoglemarven bliver erstattet af arvæv)
Studiet undersøger behandlinger for at reducere miltens størrelse (milten er et organ der kan blive forstørret ved disse sygdomme)
Studiet måler også forbedring af symptomer som træthed, smerter og ubehag
Navtemadlin er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for myelofibrose. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte proteiner i kræftceller, hvilket kan hjælpe med at stoppe kræftcellernes vækst og spredning. I dette studie gives navtemadlin sammen med ruxolitinib for at se, om kombinationen kan forbedre behandlingsresultaterne for patienter, der ikke har haft tilstrækkelig gavn af ruxolitinib alene.
Ruxolitinib er et godkendt lægemiddel, der bruges til behandling af myelofibrose. Det virker ved at blokere bestemte enzymer kaldet JAK-kinaser, som spiller en rolle i sygdomsprocessen. Ruxolitinib hjælper med at reducere miltens størrelse og lindre symptomer som træthed, nattesved og knoglemarvsmerter. Alle deltagere i dette studie vil fortsætte med at tage ruxolitinib som del af deres behandling.
Sekundær Myelofibrose – Sekundær myelofibrose er en tilstand, hvor knoglemarven gradvist erstattes af bindevæv, hvilket fører til unormal blodcelleproduktion. Denne sygdom udvikler sig som en følge af andre blodkræftformer, særligt polycythemia vera eller essentiel trombocythæmi. Sygdommen medfører en gradvis forværring af knoglemarvens evne til at producere normale blodceller. Milten bliver ofte forstørret, da den forsøger at kompensere for den svækkede blodcelleproduktion. Patienter oplever typisk symptomer som træthed, svaghed og ubehag i venstre side af maven på grund af den forstørrede milt.
Primær Myelofibrose – Primær myelofibrose er en kronisk blodsygdom, hvor knoglemarven langsomt omdannes til arvæv, hvilket påvirker produktionen af blodceller. Denne tilstand opstår uden at være forårsaget af andre blodkræftformer og udvikler sig gradvist over tid. Sygdommen medfører en progressiv forringelse af knoglemarvens funktion, hvilket resulterer i unormale blodtal. Milten bliver ofte betydeligt forstørret, da den overtager nogle af knoglemarvens funktioner. Patienter udvikler typisk symptomer som udmattelse, nattesved, tidlig mæthedsfølelse og smerter under venstre ribben på grund af den forstørrede milt.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Kroatien 
Polen 
Portugal 
Rumænien 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig