Dette studie undersøger myelofibrose hos patienter, som har et lavt antal blodplader, hvilket kaldes trombocytopeni. Myelofibrose er en sygdom i knoglemarven, hvor der dannes arvæv i knoglemarven, hvilket kan påvirke kroppens evne til at producere normale blodceller. Studiet omfatter patienter med primær myelofibrose eller myelofibrose, som er udviklet efter andre blodsygdomme som polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi. I studiet anvendes lægemidlet pacritinib, som gives som hårde kapsler gennem munden. Pacritinib er en hæmmer af bestemte enzymer kaldet JAK2 og FLT3 kinaser, som spiller en rolle i sygdommen. Den maksimale daglige dosis er 400 milligram, og behandlingen kan vare op til 24 måneder. Formålet med studiet er at undersøge virkningen af pacritinib på fibrose i knoglemarven.

Under studiet vil patienter modtage pacritinib og blive fulgt tæt med forskellige undersøgelser. Der vil blive taget knoglemarvsprøver ved start og efter 24 og 52 uger for at måle ændringer i graden af fibrose i knoglemarven. Patienterne vil også få foretaget MRI-scanninger regelmæssigt for at måle fedtindholdet i knoglemarven, hvilket kan give information om sygdommens udvikling. Der vil blive foretaget blodprøver for at følge antallet af blodplader og hæmoglobin-niveauer samt for at måle ændringer i genetiske markører som JAK2, CALR og MPL. Hos patienter med forstørret milt vil der blive målt på ændringer i miltens størrelse.

Studiet vil også undersøge, om behandlingen kan forbedre blodmangel ved at se på, om patienterne bliver uafhængige af blodtransfusioner, og om hæmoglobin-niveauet stiger. Der vil blive undersøgt, om antallet af blodplader forbedres under behandlingen. Patienter vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om symptomer relateret til myelofibrose gennem hele studieperioden. Sikkerheden af behandlingen vil blive vurderet ved at registrere bivirkninger og se på, hvor mange patienter der kan gennemføre behandlingen som planlagt. Der vil også blive foretaget analyser af cytokiner i blodet og undersøgelser af knoglemarv for at forstå, hvordan pacritinib virker på sygdommen.