Sammenligning af fortsat eller stoppet væksthormonbehandling hos unge med væksthormonmangel i puberteten

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger væksthormonmangel hos børn og unge, som er en tilstand hvor kroppen ikke producerer nok væksthormon til normal vækst. Studiet fokuserer specifikt på børn, der tidligere har haft væksthormonmangel, men hvor tilstanden nu er vendt tilbage til normal, hvilket kaldes reverseret væksthormonmangel. Disse børn har alle gennemgået puberteten og har normale MRI-scanninger af hjernen. Studiet sammenligner to grupper: en gruppe der fortsætter med væksthormonbehandling og en gruppe der stopper behandlingen helt.

Formålet med studiet er at undersøge om det gør en forskel for børnenes endelige voksenhøjde, om de fortsætter eller stopper væksthormonbehandlingen, når deres væksthormonmangel er blevet normal igen. Studiet vil måle hvor høje børnene bliver som voksne og sammenligne dette med deres forventede højde baseret på forældrenes højde. Deltagerne vil blive fulgt indtil de har nået deres endelige voksenhøjde, hvilket typisk sker når knoglevæksten er færdig.

Under studiet vil der blive taget forskellige målinger for at vurdere behandlingens effekt. Dette inkluderer regelmæssige målinger af højde og vægt, samt blodprøver der måler IGF-1 og fedtstoffer i blodet. Der vil også blive taget røntgenbilleder for at vurdere knoglemodning og knoglehelbredsstatus. Alle disse målinger hjælper med at forstå hvordan de to forskellige behandlingsstrategier påvirker vækst og generel sundhed hos børn med reverseret væksthormonmangel.

1 Baseline undersøgelse ved start

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse, hvor din højde, vægt og udviklingsstadie bliver målt og vurderet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit IGF-1 niveau (et hormon relateret til vækst) og dine fedtstoffer (kolesterol og triglycerider).

Du vil få taget et røntgenbillede af din hånd for at bestemme din knoglealder, som viser hvor langt din udvikling er i forhold til din biologiske alder.

En knoglesundhedsindeks vil blive beregnet for at vurdere styrken af dine knogler.

2 Randomisering til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt en af to grupper gennem en computerbaseret udvælgelsesproces.

Den ene gruppe vil fortsætte med at få væksthormon behandling, den anden gruppe vil stoppe behandlingen.

Denne tildeling sker tilfældigt og kan ikke påvirkes af dig eller lægen.

3 Behandlingsperiode – hvis du tildeles den fortsættende gruppe

Du vil fortsætte med daglige injektioner af somatropin (væksthormon) indtil du når din slutlige højde.

Medicinen kan være en af følgende: NutropinAq 10 mg/2 ml, Saizen 8 mg/ml, Omnitrope 5 mg/1,5 ml, Humatrope 6 mg, Norditropin FlexPro 15 mg/1,5 ml, eller Genotropin MiniQuick 0,2 mg.

Injektionerne gives som væske under huden, typisk om aftenen.

Din læge vil justere dosis baseret på din vægt og respons på behandlingen.

4 Behandlingsperiode – hvis du tildeles den stoppende gruppe

Du vil ikke modtage nogen væksthormon behandling i resten af studieperioden.

Din naturlige vækst vil blive overvåget uden kunstig hormon tilskud.

5 Opfølgende undersøgelser under studiet

Du vil komme til regelmæssige kontroller, hvor din højde og vægt bliver målt.

Der vil blive taget nye blodprøver for at overvåge dit IGF-1 niveau og dine fedtstoffer.

Nye røntgenbilleder af hånden vil blive taget for at følge udviklingen af din knoglealder.

Lægen vil vurdere dit udviklingsstadium og generelle helbred ved hver kontrol.

6 Slutundersøgelse ved studieafslutning

Når du når din slutlige højde (når din vækst er stoppet), vil der blive foretaget en afsluttende undersøgelse.

Din endelige højde vil blive målt nøjagtigt og sammenlignet med din målhøjde (den forventede højde baseret på dine forældres højder).

Der vil blive taget sidste blodprøver for at måle IGF-1 og fedtstoffer.

Et sidste røntgenbillede af hånden vil vise din endelige knoglealder.

Din knoglesundhedsindeks vil blive beregnet en sidste gang for at vurdere dine knoglers tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

Være mellem 8-15 år gammel (for piger) eller 9-17 år gammel (for drenge)
Have tidligere haft isoleret væksthormonmangel (en tilstand hvor kroppen ikke producerer nok væksthormon), som nu er blevet bedre
Være i puberteten – dette måles ved Tanner stadier (en skala der beskriver udviklingen under puberteten) B2/3 for piger eller have testikler på 6-12ml for drenge
Have en normal MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) af hjernen, inklusive den forreste del af hypofysen (en lille kirtel i hjernen der producerer hormoner)
Have stoppet med at tage væksthormonmedicin i mindst 6 uger før en ny test
Bestå en test der viser at væksthormonmanglen er blevet bedre – dette betyder at kroppen nu kan producere tilstrækkeligt væksthormon når den stimuleres med arginin eller insulintolerance test (særlige tests der udfordrer kroppens evne til at producere væksthormon)
Give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 6 år eller over 16 år gammel
Du har kraniofaryngiom, som er en type svulst i hjernen nær hypofysen
Du har fået strålebehandling mod hovedet eller hjernen
Du har Turners syndrom, som er en genetisk tilstand der påvirker piger
Du har Prader-Willi syndrom, som er en sjælden genetisk lidelse
Du har fået væksthormon behandling før – væksthormon er et stof kroppen normalt laver for at hjælpe med vækst
Du har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke din vækst
Du tager medicin som kan påvirke din vækst
Du har problemer med hypofysen, som er en lille kirtel i hjernen der laver hormoner
Dine forældre er ikke villige til at give samtykke til deltagelse
Du kan ikke følge behandlingsplanen eller komme til de nødvendige besøg
Du er gravid eller ammer
Du har diabetes, som er en sygdom hvor blodsukkeret er for højt
Du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medical University Of Graz	Graz	Østrig
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH	Wels	Østrig
Uniklinikum Salzburg	Salzburg	Østrig
Jppomsnm Kerdjz Unqdqebdde	Linz	Østrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Østrig	rekrutterer ikke	02.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Somatropin

Væksthormon (også kaldet GH) er et naturligt hormon, som kroppen normalt producerer i hypofysen, en lille kirtel i hjernen. Dette hormon hjælper børn med at vokse i højden ved at stimulere væksten af knogler og væv. I dette forsøg får nogle børn behandling med kunstigt fremstillet væksthormon, som gives som injektioner. Væksthormonet hjælper børn, der ikke producerer nok af deres eget væksthormon, med at opnå en mere normal højde. Behandlingen skal gives regelmæssigt for at være effektiv, og formålet er at hjælpe børnene med at nå deres fulde vækstpotentiale.

Undersøgte sygdomme:

Væksthormonmangel

Væksthormonmangel – En tilstand hvor kroppen ikke producerer tilstrækkeligt væksthormon fra hypofysen, som er en lille kirtel i hjernen. Væksthormon er afgørende for normal vækst hos børn og unge samt for opretholdelse af muskelmasse og knoglestyrke hos voksne. Når denne mangel opstår i barndommen, vil barnet vokse langsommere end normalt og ofte være betydeligt lavere end jævnaldrende. Tilstanden kan være medfødt eller udvikle sig senere i livet på grund af skader på hypofysen. Hos voksne kan væksthormonmangel føre til ændringer i kropsammensætning, hvor muskelmassen reduceres og fedtmassen øges. Knoglerne kan også blive svagere over tid hvis tilstanden ikke behandles.

Forsøgs-ID:

2022-502008-62-00

Protokolkode:

NIHR127468

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af fortsat eller stoppet væksthormonbehandling hos unge med væksthormonmangel i puberteten

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?