Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem kan deltage
• Hvad måler forsøgene
• Faser og studiedesign
• Status på forsøgene
• Praktisk betydning for patienter og familier

Oversigt over forsøgene

Der er to registrerede kliniske forsøg med Ibutamoren Mesilate i de data, der er givet her. Det ene studie undersøger langtidssikkerhed hos børn med idiopatisk væksthormonmangel, og det andet undersøger effekt og sikkerhed hos præpubertale børn med væksthormonmangel.^[1][2]

Begge studier er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger deltagerne for at se, hvad der sker.^[1][2]

Hvem kan deltage

I det ene forsøg er målgruppen børn med idiopatisk væksthormonmangel, altså væksthormonmangel uden kendt årsag.^[1]

I det andet forsøg er målgruppen naive-to-treatment, præpubertale børn med væksthormonmangel, hvilket betyder børn, som endnu ikke har fået den behandling, studiet undersøger, og som ikke er kommet i puberteten.^[2]

Studierne er derfor rettet mod børn, ikke voksne, og de fokuserer på en gruppe, hvor vækst og udvikling er et centralt spørgsmål.^[1][2]

Hvad måler forsøgene

Det fase 2-studie måler forekomst af bivirkninger, alvorlige bivirkninger, laboratorieresultater og fund ved fysisk undersøgelse.^[1]

Det betyder, at forskerne følger børnenes helbred tæt for at se, om behandlingen ser ud til at være sikker over længere tid.^[1]

Det fase 3-studie måler årlig væksthastighed fra dag 1 til måned 12 i både Ibutamoren Mesilate- og placebogruppen.^[2]

Årlig væksthastighed er et mål for, hvor meget et barn vokser i løbet af et år, og det er et vigtigt mål, når man undersøger behandling af væksthormonmangel.^[2]

Faser og studiedesign

Det ene studie er i fase 2 og er planlagt som et langtidsopfølgningsstudie for sikkerhed.^[1]

Det andet studie er i fase 3 og er multicenter, randomiseret, dobbeltblind og placebokontrolleret.^[2]

• Multicenter betyder, at studiet foregår flere steder, ikke kun på ét hospital eller én klinik.^[2]
• Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til grupperne.^[2]
• Dobbeltblind betyder, at hverken familie eller forskere ved, hvem der får aktiv behandling eller placebo under forsøget.^[2]
• Placebokontrolleret betyder, at en gruppe får placebo som sammenligning, så forskerne bedre kan vurdere effekten af behandlingen.^[2]

Status på forsøgene

Studie NCT05796440 er angivet som Authorised og har en planlagt inklusion på 69 deltagere.^[1]

Studie NCT06948214 er angivet som Withdrawn og havde en planlagt inklusion på 159 deltagere.^[2]

Det betyder, at forsøgene ikke er i samme situation: det ene er godkendt til at fortsætte, mens det andet er trukket tilbage.^[1][2]

Praktisk betydning for patienter og familier

For familier med børn, der har væksthormonmangel, viser disse studier, at forskerne ønsker at forstå både sikkerhed og mulig effekt af Ibutamoren Mesilate i en pædiatrisk gruppe.^[1][2]

Det ene forsøg handler mest om at følge børn over tid og se på helbredstegn som blodprøver og fysisk undersøgelse, mens det andet forsøger at sammenligne vækst over 12 måneder med placebo.^[1][2]

De tilgængelige data beskriver altså et forskningsområde med fokus på børn, vækst og sikkerhed, men de giver ikke resultater om endelig effekt eller langtidseffekt ud over de mål, der er planlagt i studierne.^[1][2]