Langtidsstudie af LUM-201 behandling hos børn med væksthormonmangel – opfølgning på sikkerhed

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelsesforløb følger børn med idiopatisk væksthormonmangel, som er en tilstand hvor kroppen ikke producerer nok væksthormon af ukendte årsager. Væksthormon er et naturligt stof, der hjælper børn med at vokse normalt. Når der er mangel på dette hormon, vokser børnene langsommere end forventet. Undersøgelsen bruger behandlingen LUM-201, som er et lægemiddel, der skal hjælpe med at stimulere kroppens egen produktion af væksthormon.

Formålet med denne undersøgelse er at følge den langsigtede sikkerhed ved behandling med LUM-201 hos børn med idiopatisk væksthormonmangel. Dette er en forlængelsesundersøgelse, hvilket betyder at børnene allerede har deltaget i en tidligere undersøgelse med det samme lægemiddel i mindst 12 måneder og nu fortsætter behandlingen for at se, hvordan den virker og om den er sikker over en længere periode.

Under forløbet vil børnene fortsætte med at få LUM-201 behandling, mens læger nøje følger deres vækst og generelle helbred. Dette sker gennem regelmæssige besøg hver sjette måned, hvor der tages blodprøver for at måle forskellige hormonniveauer som væksthormon og andre stoffer, der påvirker væksten. Lægen vil også måle barnets højde og vægt for at se, hvor godt behandlingen virker. En gang om året laves der røntgenoptagelser af håndleddene for at kontrollere knoglernes modenhed, hvilket hjælper med at vurdere, hvor godt barnet udvikler sig.

1 Start af behandling

Du vil begynde at tage LUM-201, som er det samme som ibutamoren mesilat. Dette er en tablet, der skal hjælpe med din vækst.

Du vil fortsætte med den samme behandling, som du allerede har fået i mindst 12 måneder i et tidligere studie.

2 Regelmæssige kontroller hver 6. måned

Hvert halve år vil du komme til kontrol hos lægen. Ved disse besøg vil lægen undersøge dig grundigt.

Du vil få taget blodprøver for at måle forskellige hormoner. Disse hormoner hedder væksthormon (GH), IGF-1 og IGFBP-3. Disse hjælper lægen med at se, hvordan din krop reagerer på medicinen.

Lægen vil måle din højde og vægt for at se, hvor meget du er vokset.

Lægen vil beregne din standardafvigelse for højde (HT-SDS), som viser, hvordan din højde sammenlignes med andre børn på din alder.

Din vægt og kropsmasseindeks (BMI) vil også blive målt og sammenlignet med andre børn på din alder.

3 Årlig kontrol af knoglealder

En gang om året vil du få taget en røntgenoptagelse af din hånd for at måle din knoglealder.

Lægen sammenligner din knoglealder med din rigtige alder for at se, hvordan dine knogler udvikler sig.

4 Overvågning af bivirkninger

Under hele studiet vil lægen holde øje med, om du får nogen bivirkninger fra medicinen.

Du eller dine forældre skal fortælle lægen om alle nye symptomer eller problemer, du oplever.

Lægen vil registrere alle uønskede hændelser, både almindelige og alvorlige.

5 Fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med at tage LUM-201 tabletter gennem hele studiet.

Studiet er planlagt til at løbe indtil november 2028, så du kan være i behandling i flere år.

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om behandlingen stadig er gavnlig for dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • En forælder eller omsorgsperson skal underskrive et informeret samtykke, som er et dokument der giver tilladelse til deltagelse i studiet, og barnet skal også give sit samtykke hvis det er gammelt nok
  • Barnet skal have deltaget med succes i et tidligere LUM-201 studie for børn med væksthormonmangel gennem mindst 12 måneder og være berettiget til at fortsætte behandlingen
  • For børn der kommer fra LUM-201-01 studiet skal de have opnået en årlig vækstrate på mindst 6,7 cm efter 12 måneders behandling med LUM-201
  • For børn der kommer fra LUM-201-04 studiet skal de have gennemført 12 måneders behandling med rekombinant humant væksthormon (som er kunstigt fremstillet væksthormon) efterfulgt af 12 måneders behandling med LUM-201, og have opnået mindst 80% af den vækst de havde i det første år med væksthormon
  • Unge der er seksuelt aktive skal bruge en acceptabel form for prævention for at forhindre graviditet
  • Barnet skal være egnet til at starte behandlingen på dag 1, som bekræftet af den hovedansvarlige læge der leder studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har sekundær væksthormonmangel, hvilket betyder at manglen på væksthormon skyldes skader på hjernen eller hypofysen (den lille kirtel i hjernen, der producerer væksthormon)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv cancer eller kræft, der behandles i øjeblikket
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft cancer i hjernen eller i området omkring hypofysen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kritisk sygdom eller er alvorligt syg på en måde, der kan påvirke dit helbred under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes, hvilket betyder høje blodsukkerniveauer, der ikke kan holdes på et stabilt niveau med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har Prader-Willi syndrom, som er en sjælden genetisk lidelse, der påvirker vækst og udvikling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har Turner syndrom eller andre kromosomforstyrrelser, hvilket er genetiske tilstande, der påvirker normal vækst
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre former for væksthormonbehandling samtidig med studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi eller overfølsomhed over for LUM-201 eller nogen af stoffets bestanddele
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske undersøgelser på samme tid
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige bivirkninger ved tidligere behandling med væksthormon

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. L. Zamenhofa W Bialymstoku samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej Białystok Polen
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Warszawa Polen
Sonomed Sp. z o.o. Stettin Polen
Wroclaw Medical University Wrocław Polen
Uemqcdbyymmijp Ccmsggy Kfknlkxll Gdańsk Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer
01.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

LUM-201 er en eksperimentel behandling, der undersøges til børn med idiopatisk væksthormonmangel. Dette er en tilstand, hvor kroppen ikke producerer nok væksthormon naturligt, hvilket kan påvirke barnets normale vækst og udvikling. LUM-201 er designet til at hjælpe med at stimulere produktionen af væksthormon i kroppen eller erstatte det manglende hormon. I dette studie undersøges den langsigtede sikkerhed ved at give LUM-201 til børn over en længere periode for at sikre, at medicinen er sikker at bruge kontinuerligt og ikke forårsager uønskede bivirkninger over tid.

Undersøgte sygdomme:

Idiopatisk væksthormonmangel – Dette er en tilstand, hvor kroppen ikke producerer tilstrækkelige mængder af væksthormon uden nogen identificerbar underliggende årsag. Væksthormon er et vigtigt hormon, der produceres i hypofysen og er nødvendigt for normal vækst og udvikling hos børn. Når dette hormon mangler eller produceres i for lave mængder, resulterer det i langsommere vækst end normalt. Børn med denne tilstand vil typisk være kortere end deres jævnaldrende og kan have forsinket fysisk udvikling. Tilstanden påvirker ikke kun højden, men kan også påvirke kropsvægt, muskelmasse og knoglernes modning. Sygdommen er permanent og kræver livslang opmærksomhed for at sikre optimal vækst og udvikling.

Forsøgs-ID:
2023-504020-25-00
Protokolkode:
LUM-201-02
NCT ID:
NCT05796440
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lonapegsomatropin og somatropin til børn og unge med væksthæmning eller lav højde

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Rumænien Spanien
  • Undersøgelse af ugentlig somapacitan versus daglig Norditropin® til børn med væksthormonmangel

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Italien Letland Polen +2