Undersøgelse af ugentlig somapacitan versus daglig Norditropin® til børn med væksthormonmangel

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger væksthormonmangel hos børn, som er en tilstand hvor kroppen ikke producerer nok væksthormon, hvilket er nødvendigt for normal vækst og udvikling. Væksthormonmangel kan resultere i, at børn vokser langsommere end forventet og bliver kortere end andre børn på samme alder. I studiet sammenlignes to forskellige behandlingsformer: somapacitan, som gives som en ugentlig indsprøjtning, og Norditropin, som gives som en daglig indsprøjtning. Begge mediciner er typer af væksthormon, der hjælper med at erstatte det hormon, som kroppen ikke producerer tilstrækkeligt af.

Formålet med studiet er at sammenligne virkningen af somapacitan med Norditropin på længdevækst hos børn med væksthormonmangel. Under studiet vil børnene modtage enten den ugentlige eller den daglige behandling over en periode på flere år. Læger vil regelmæssigt måle børnenes højde, vækstrate og andre vigtige faktorer for at se, hvor godt hver behandling virker. De vil også overvåge børnenes blodsukker og andre sikkerhedsparametre for at sikre, at behandlingerne er sikre at bruge.

Studiet vil følge børnene gennem regelmæssige besøg på hospitalet, hvor læger vil tage målinger, blodprøver og vurdere, hvordan børnene reagerer på behandlingen. Begge typer medicin fungerer ved at hjælpe kroppen med at vokse normalt, men den ugentlige behandling kan være mere praktisk for familier, da den kræver færre indsprøjtninger. Forskerne vil sammenligne, hvor meget børnene vokser med hver behandling, og om der er forskelle i virkning eller bivirkninger mellem de to muligheder.

1 Randomisering og start på behandling

Du vil blive tildelt til én af to behandlingsgrupper på tilfældig vis. Du vil enten få somapacitan (det nye lægemiddel) eller Norditropin® (det eksisterende lægemiddel).

Hvis du får somapacitan, skal du tage det én gang om ugen som en injektion under huden. Lægemidlet kommer i en færdigfyldt pen.

Hvis du får Norditropin®, skal du tage det hver dag som en injektion under huden. Dette lægemiddel kommer også i en færdigfyldt pen.

2 Uge 0 – Baseline besøg

Ved dette besøg vil din højde og vægt blive målt nøje. Dette bruges som udgangspunkt for at måle din vækst gennem undersøgelsen.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit IGF-I niveau (insulin-lignende vækstfaktor-I) og IGFBP-3 niveau (IGF-bindende protein-3). Disse er stoffer i blodet, der viser, hvordan dit legeme reagerer på væksthormon.

Du vil begynde din behandling med det lægemiddel, du er blevet tildelt.

3 Uge 4, 8, 12, 16 og 20 – Opfølgende besøg

Ved disse besøg vil din højde og vægt blive målt for at følge din vækst.

Lægen vil kontrollere, hvordan du har det, og om du har oplevet nogen bivirkninger.

Du fortsætter med at tage dit lægemiddel som planlagt – enten somapacitan én gang om ugen eller Norditropin® hver dag.

4 Uge 26 – Mellem-evaluering

Din højde og vægt vil blive målt.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dit blodsukker og andre sikkerhedsmålinger.

Dit IGF-I og IGFBP-3 niveau vil blive målt igen.

Du fortsætter med din behandling.

5 Uge 52 – Første hovedevaluering

Dette er et vigtigt besøg, hvor din vækst hastighed (hvor hurtigt du vokser i løbet af et år) vil blive beregnet.

Din højde vil blive målt, og dit højde standard afvigelse score vil blive beregnet. Dette viser, hvordan din højde sammenligner med andre børn på din alder.

Der vil blive taget røntgenbilleder af din hånd for at måle din knogle alder. Dette viser, hvor modent dit skelet er.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit fastende blodsukker (blodsukkeret efter en nat uden mad), HbA1c (langtidsblodsukker) og HOMA (en måling af, hvor godt dit legeme bruger insulin).

Dit IGF-I og IGFBP-3 niveau vil blive målt.

Du fortsætter med din behandling.

6 Uge 56, 60, 64, 68, 72, 78, 84, 90, 96 – Fortsatte opfølgninger

Ved disse besøg vil din højde og vægt blive målt regelmæssigt.

Lægen vil kontrollere dit helbred og eventuelle bivirkninger.

Du fortsætter med at tage dit lægemiddel som planlagt.

7 Uge 104 – Anden hovedevaluering

Din højde og vækst hastighed vil blive målt og beregnet igen.

Der vil blive taget blodprøver for sikkerhedsmålinger, herunder fastende blodsukker, HbA1c og HOMA.

Dit IGF-I og IGFBP-3 niveau vil blive målt.

Du fortsætter med din behandling.

8 Uge 108, 112, 116, 120, 126, 132, 138, 144, 150 – Fortsatte opfølgninger

Regelmæssig måling af højde og vægt fortsætter.

Dit helbred og eventuelle bivirkninger vil blive overvåget.

Du fortsætter med din behandling.

9 Uge 156 – Tredje hovedevaluering

Din højde og vækst hastighed vil blive evalueret igen.

Blodprøver for sikkerhedsmålinger vil blive taget, herunder fastende blodsukker, HbA1c og HOMA.

Dit IGF-I og IGFBP-3 niveau vil blive målt.

Du fortsætter med din behandling.

10 Uge 160, 164, 168, 172, 178, 184, 190, 196, 202 – Fortsatte opfølgninger

Regelmæssige målinger af højde og vægt fortsætter.

Overvågning af dit helbred og eventuelle bivirkninger.

Du fortsætter med din behandling.

11 Uge 208 – Sidste hovedevaluering og afslutning

Dette er det sidste besøg i undersøgelsen. Din højde og vækst hastighed vil blive målt en sidste gang.

Der vil blive taget afsluttende blodprøver for at måle fastende blodsukker, HbA1c og HOMA.

Dit IGF-I og IGFBP-3 niveau vil blive målt for sidste gang.

Alle resultater fra de fire år vil blive sammenlignet for at se, hvilket lægemiddel der har fungeret bedst til at hjælpe børn med at vokse.

Din deltagelse i undersøgelsen vil være afsluttet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Børn før puberteten (den periode hvor kroppen begynder at udvikle sig til voksen):
- Drenge: Mindst 2 år og 6 måneder gamle, men under 11 år ved screening (første undersøgelse), og testiklerne (sædkirtlerne) skal være mindre end 4 ml
- Piger: Mindst 2 år og 6 måneder gamle, men under 10 år ved screening, og ingen brystkirtelvæv må kunne mærkes
Bekræftet diagnose af væksthormonmangel ved hjælp af to forskellige tests, der viser at kroppen ikke producerer nok væksthormon (et hormon der hjælper børn med at vokse)
Nedsat højde, som betyder at barnet er mindst 2 standardafvigelser under den normale højde for børn på samme alder og køn
Nedsat væksthastighed, hvilket betyder at barnet vokser langsommere end 75% af andre børn på samme alder og køn over en periode på mindst 6 måneder
Lavt niveau af IGF-I (et stof i blodet der viser om væksthormonet virker) sammenlignet med andre børn på samme alder og køn
Barnet må aldrig tidligere have fået behandling med væksthormon eller IGF-I

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 3 år eller over 18 år gammel
Du har tidligere fået behandling med væksthormon (et hormon der hjælper kroppen med at vokse) i mere end 4 uger
Du har kraniofaryngiom (en type svulst nær hjernen) eller andre svulster i hjernen eller rygraden
Du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 2 år
Du har diabetes (sukkersyge) der kræver behandling med insulin
Du har alvorlige problemer med hjertet, lungerne, nyrerne eller leveren
Du har Prader-Willi syndrom (en sjælden genetisk tilstand) og er meget overvægtig eller har alvorlige vejrtrækningsproblemer
Du har epifysefusion (når vækstzonerne i knoglerne er lukket, så du ikke kan vokse mere)
Du er gravid eller ammer
Du har en alvorlig allergi over for nogle af stofferne i medicinen
Du tager andre lægemidler der kan påvirke væksten
Du har andre alvorlige sygdomme der kan påvirke din vækst
Du kan ikke overholde kravene til at møde op til undersøgelser og behandling

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Pomeranian Medical University	Stettin	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Noe LGA Gesundheit Region Mitte GmbH	Sankt Pölten	Østrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tübingen	Tyskland
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Endokrinologikum Frankfurt	Frankfurt am Main	Tyskland
Baifv Kcgeyafs Ucjtgahiaazpt Sgcrplfs Vfzs	Riga	Letland
Uixazhmnts Cucjurnmottyorbr Hhqlwaoc	Ljubljana	Slovenien
Chgfzm Hjotvbnxppo Rpdawyft Dmbxxwtunhgbwp	Angers	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	18.06.2019
Italien	rekrutterer ikke	18.06.2019
Letland	rekrutterer ikke	18.06.2019
Polen	rekrutterer ikke	18.06.2019
Slovenien	rekrutterer ikke	18.06.2019
Spanien	rekrutterer ikke	18.06.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	18.06.2019
Østrig	rekrutterer ikke	18.06.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Somapacitan er et væksthormon, der gives som en indsprøjtning én gang om ugen. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe børn med væksthormonmangel med at vokse normalt. Det virker ved at erstatte det væksthormon, som kroppen ikke producerer nok af naturligt.

Norditropin er også et væksthormon, men dette lægemiddel skal indsprøjtes dagligt. Det er et etableret behandlingsalternativ, der har været brugt i mange år til at behandle børn med væksthormonmangel. Ligesom somapacitan hjælper det med at fremme normal vækst ved at erstatte det manglende væksthormon i kroppen.

Undersøgte sygdomme:

Væksthormonmangel

Væksthormonmangel – En tilstand hvor kroppen ikke producerer tilstrækkelige mængder væksthormon fra hypofysen, en lille kirtel i hjernen. Denne mangel påvirker børns normale vækst og udvikling, hvilket resulterer i langsom eller utilstrækkelig højdetilvækst. Børn med denne tilstand vokser typisk langsommere end deres jævnaldrende og kan blive betydeligt kortere end forventet for deres alder. Tilstanden påvirker også knoglernes modning og udvikling, så knogleladeren ofte er forsinket sammenlignet med barnets kronologiske alder. Væksthormonmangel kan være medfødt eller opstå senere i barndommen på grund af skader eller sygdomme, der påvirker hypofysen. Udover vækstproblemer kan tilstanden også påvirke kroppens evne til at regulere blodsukkeret og andre stofskifteprocesser.

Forsøgs-ID:

2023-506829-11-00

Protokolkode:

NN8640-4263

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ugentlig somapacitan versus daglig Norditropin® til børn med væksthormonmangel

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?