Dette studie undersøger behandling af myelofibrose, som er en sjælden blodsygdom hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket påvirker kroppens evne til at producere normale blodceller. Der findes tre typer af myelofibrose: primær myelofibrose, som opstår af sig selv, samt myelofibrose der udvikler sig efter andre blodsygdomme kaldet polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi. Det undersøgte lægemiddel hedder tasquinimod og gives som tabletter, der tages gennem munden én gang dagligt. Studiet er designet til patienter, som ikke har haft gavn af eller ikke har kunnet tåle tidligere behandling med såkaldte JAK2-hæmmere, som er standardbehandling for denne sygdom.
Formålet med studiet er at undersøge, om tasquinimod kan reducere størrelsen af milten, som ofte bliver forstørret hos patienter med myelofibrose og forårsager ubehag. Studiet er delt i to faser. I første fase vil forskerne teste forskellige doser af medicinen for at finde den rigtige og sikre dosis til brug i anden fase. I anden fase vil de undersøge, hvor godt medicinen virker ved at måle, om milten bliver mindre efter 24 ugers behandling ved hjælp af MRI-skanning eller computertomografi, som er scanningsmetoder der kan vise organernes størrelse inde i kroppen.
Under studiet vil patienterne blive undersøgt regelmæssigt med blodprøver, fysiske undersøgelser og scanninger for at følge behandlingens virkning og tjekke for eventuelle bivirkninger. Forskerne vil også måle, om patienterne oplever færre symptomer fra deres sygdom, såsom træthed og ubehag fra den forstørrede milt. Behandlingen fortsætter, så længe patienten har gavn af medicinen og ikke oplever alvorlige bivirkninger.
Holland 
Tyskland 
