Sammenligning af setrusumab og bisfosfonater til behandling af børn og unge med medfødt knogleskørhed (osteogenesis imperfecta)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet osteogenesis imperfecta type I, III eller IV, som også kaldes glasknoglesygdom. Dette er en medfødt tilstand, hvor knoglerne er meget skrøbelige og nemt går i stykker på grund af en genetisk forandring i knoglestrukturen. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: et nyt lægemiddel kaldet setrusumab og en gruppe medicin kaldet bisfosfonater, som gives direkte i blodbanen gennem en slange i årerne.

Formålet med studiet er at undersøge, om setrusumab kan reducere antallet af knoglebrud bedre end bisfosfonater hos børn med osteogenesis imperfecta. Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt fordelt til at få enten den nye behandling eller standardbehandlingen med bisfosfonater. Alle involverede vil vide, hvilken behandling der gives, da dette er et åbent studie. Forskerne vil følge deltagernes tilstand nøje ved at tælle antallet af knoglebrud, herunder særlige brud i ryghvirvlerne, som kan opdages på røntgenbilleder selvom de ikke altid giver smerter.

Studiet vil også måle andre vigtige ting som knogletæthed ved hjælp af en særlig røntgenscanning kaldet DXA, der kan vise, hvor stærke knoglerne er. Desuden vil forskerne undersøge, hvordan behandlingen påvirker deltagernes evne til at være fysisk aktive og deres smerteniveau ved hjælp af spørgeskemaer. Under hele forløbet vil læger overvåge for eventuelle bivirkninger og måle mængden af medicin i blodet for at sikre, at behandlingen virker som forventet.

1 Randomisering til behandlingsgruppe

Du vil blive tildelt til en af to behandlingsgrupper gennem en tilfældig proces kaldet randomisering. Denne proces sikrer, at behandlingen tildeles upartisk.

Du vil enten modtage setrusumab (et nyt eksperimentelt lægemiddel) eller bisfosfonater (standardbehandling for knogleskørhed). Du vil ikke kunne vælge, hvilken behandling du får.

Både du, dine forældre og lægerne vil vide, hvilken behandling du modtager, da dette er et åbent studie.

2 Start af behandling med setrusumab

Hvis du bliver tildelt setrusumab-gruppen, vil du modtage dette lægemiddel gennem en intravenøs infusion (drop direkte ind i blodåren).

Setrusumab gives som en opløsning til infusion, hvilket betyder at lægemidlet blandes med saltvandsopløsning og gives langsomt gennem et drop.

Du skal møde op på hospitalet på planlagte tidspunkter for at modtage hver infusion. Infusionen vil blive givet af uddannet sundhedspersonale.

3 Start af behandling med bisfosfonater

Hvis du bliver tildelt bisfosfnat-gruppen, vil du modtage et af følgende lægemidler: pamidronatdinatrium, zoledronsyre eller neridronatnatrium.

Disse lægemidler gives også gennem intravenøs infusion (drop direkte ind i blodåren).

Bisfosfonaterne kommer i forskellige styrker og formuleringer, men alle gives som opløsning til infusion efter at være blevet fortyndet eller blandet med saltvandsopløsning.

Du skal møde op på hospitalet på planlagte tidspunkter for at modtage hver infusion.

4 Regelmæssige lægebesøg og overvågning

Du skal møde op til planlagte besøg på hospitalet gennem hele studieperioden for at modtage din behandling og blive undersøgt.

Ved hvert besøg vil lægerne kontrollere dit helbred, måle din højde og vægt, og spørge om eventuelle problemer eller bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle niveauet af lægemidlet i dit blod og kontrollere din sundhed.

5 Røntgenundersøgelser og knoglescanninger

Du skal have taget røntgenbilleder på bestemte tidspunkter for at kontrollere for brud (knækkede knogler).

Der vil blive lavet særlige målinger af dine ryghvirvler for at opdage små brud, der måske ikke kan mærkes.

Du skal have en DXA-scanning (en særlig type røntgen) af din lænd for at måle knogletætheden (hvor stærke dine knogler er).

6 Spørgeskemaer om livskvalitet

Du og dine forældre skal udfylde spørgeskemaer om, hvordan du har det, og hvordan dine knogler påvirker dine daglige aktiviteter.

Spørgeskemaerne spørger om fysisk funktionsevne (hvor godt du kan bevæge dig og deltage i sport) og smerte og comfort (hvor ondt du har, og hvor godt du har det).

7 Kontrol af immunreaktion

Hvis du får setrusumab, vil der blive taget blodprøver for at kontrollere, om din krop danner antistoffer mod lægemidlet.

Antistoffer er naturlige forsvarsmekanismer, som din krop kan danne som reaktion på det nye lægemiddel.

8 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil lægerne nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller problemer fra behandlingen.

Du skal fortælle lægerne om alle helbredsproblemer, der opstår, uanset om du tror, de er relateret til lægemidlet eller ej.

Nogle bivirkninger kan være alvorlige og kræve øjeblikkelig behandling.

9 Vitamin D supplementering

Du skal have kontrolleret dit vitamin D-niveau i blodet ved starten af studiet.

Hvis dit vitamin D-niveau er for lavt (under 20 ng/mL), skal du tage vitamin D-tilskud i mindst 14 dage, før du kan starte i studiet.

Vitamin D er vigtigt for knoglehelbredet og skal være på et passende niveau under behandlingen.

10 Løbende evaluering af behandlingseffekt

Lægerne vil løbende vurdere, hvor godt behandlingen virker ved at tælle antallet af nye knoglebrud, du får.

De vil sammenligne, hvor mange brud du får per år sammenlignet med før behandlingen startede.

Der vil være særlig fokus på brud i rygsøjlen (hvirvlerne), da disse kan forekomme uden at give tydelige symptomer.

Hvem kan deltage i forsøget?

Være mellem 2 og 7 år gammel (men ikke fyldt 7 år) på tidspunktet for samtykke til deltagelse
Være dreng eller pige
Have en klinisk diagnose af osteogenesis imperfecta (skrøbelige knogler) type I, III eller IV, som er bekræftet ved at finde en genetisk forandring i COL1A1 eller COL1A2 generne
Have haft mindst 1 knoglebrud inden for de sidste 12 måneder, eller mindst 2 knoglebrud inden for de sidste 24 måneder, eller mindst 1 knoglebrud i lårbenet, skinnebenet eller overarmsbenet inden for de sidste 24 måneder
Tidligere have fået eller i øjeblikket få behandling med intravenøse bisfosfonater (medicin der gives gennem en vene for at styrke knoglerne) som behandling for osteogenesis imperfecta
Have et serum 25-hydroxyvitamin D niveau (mængden af D-vitamin i blodet) på mindst 20 ng/mL ved screeningsbesøget. Hvis D-vitamin niveauet er under 20 ng/mL, kan der tages en ny blodprøve efter mindst 14 dages D-vitamin tilskud som anvist af lægen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 65 år
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har osteogenesis imperfecta (en medfødt sygdom der gør knoglerne skrøbelige)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyre- eller leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du bruger andre mediciner til knoglesygdomme, som kunne påvirke studieresultaterne
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som kunne gøre det farligt for dig at være med i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og møde op til alle undersøgelser
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller give dit samtykke til at deltage
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske forsøg på samme tid

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Urumbwqrqp Haiwzxfn Cwdigxd	Köln	Tyskland
Uulhtzpyey Dhkqq Suqss Di Rvak Ln Syatvmdo	Rom	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.08.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.08.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.08.2023
Polen	rekrutterer ikke	01.08.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Setrusumab er et eksperimentelt lægemiddel, som bliver undersøgt i dette studie. Det er designet til at hjælpe med at styrke knoglerne hos børn med osteogenesis imperfecta, som er en sygdom der gør knoglerne skrøbelige og tilbøjelige til at brække. Setrusumab virker ved at blokere et protein, der normalt nedbryder knogler, hvilket kan hjælpe med at gøre knoglerne stærkere og reducere risikoen for knoglebrud.

Intravenøse bisfosfonater er en gruppe af lægemidler, som allerede bruges til behandling af knoglesygdomme hos børn. Disse lægemidler gives direkte ind i blodåren gennem en kanyle og hjælper med at gøre knoglerne stærkere ved at forhindre dem i at blive nedbrudt for hurtigt. Bisfosfonater har været brugt i mange år til at behandle børn med osteogenesis imperfecta og er kendt for at kunne reducere antallet af knoglebrud.

Undersøgte sygdomme:

Osteogenesis imperfecta

Osteogenesis imperfecta – Dette er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker dannelsen af kollagen, som er et vigtigt protein i knogler og bindevæv. Tilstanden gør knoglerne skøre og svage, hvilket betyder, at de let går i stykker ved selv mindre påvirkninger eller traumer. Personer med denne sygdom har ofte også kortere vækst end normalt og kan udvikle deformiteter i knoglerne over tid. Sygdommen påvirker også andre væv, der indeholder kollagen, såsom tænder, øjne og hud. Alvorligheden af tilstanden varierer betydeligt mellem forskellige personer, fra milde former til mere alvorlige varianter. Knogleskørhed og gentagne brud er de mest karakteristiske træk ved denne tilstand.

Forsøgs-ID:

2023-504196-24-00

Protokolkode:

UX143-CL314

NCT ID:

NCT05768854

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af setrusumab og bisfosfonater til behandling af børn og unge med medfødt knogleskørhed (osteogenesis imperfecta)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?