Undersøgelse af lægemidlet losartan til behandling af medfødt knogleskørhed (osteogenesis imperfecta) hos personer over 16 år

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om osteogenesis imperfecta, som er en sjælden genetisk tilstand, der påvirker kroppens evne til at danne stærke knogler. Personer med denne sygdom har skrøbelige knogler, der nemt kan brække. Undersøgelsen vil teste medicinen losartan, som normalt bruges til at behandle højt blodtryk, men som også kan påvirke knoglernes sundhed.

Formålet med undersøgelsen er at finde den rigtige dosis af losartan til personer på 16 år og derover med osteogenesis imperfecta. Forskerne vil måle, hvor godt medicinen virker ved at se på bestemte stoffer i blodet, der viser, hvor hurtigt knoglerne nedbrydes. Under undersøgelsen vil deltagerne få forskellige doser af losartan over en periode på 24 uger. Forskerne vil tage blodprøver og foretage forskellige undersøgelser af knoglerne for at se, hvordan medicinen påvirker knoglesundheden.

Deltagerne vil blive fulgt tæt af læger gennem hele forløbet, og der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at måle behandlingens effekt. Dette inkluderer blodprøver, skanninger af knoglerne og tests af, hvor godt deltagerne kan bevæge sig. Undersøgelsen vil også se på deltagernes livskvalitet og, om behandlingen hjælper dem til at føle sig bedre tilpas i hverdagen.

1 Behandlingsstart

Du starter med at tage losartan i tabletform. Losartan er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle højt blodtryk, men i dette studie undersøges det for at se, om det kan hjælpe med knoglernes tilstand.

Du skal tage medicinen hver dag som anvist af studieteamet.

2 Uge 8 evaluering

Efter 8 uger skal du til kontrol på hospitalet eller klinikken.

Der vil blive taget blodprøver for at måle CTX (et stof der viser, hvor hurtigt knoglerne nedbrydes), TGFβ (et protein der påvirker knoglevækst) og P1NP (et stof der viser knogledannelse).

Du fortsætter med at tage losartan dagligt som hidtil.

3 Uge 24 evaluering

Efter 24 uger (cirka 6 måneder) skal du til en omfattende kontrol.

Der vil blive taget blodprøver igen for at måle de samme stoffer som ved uge 8: CTX, TGFβ og P1NP.

Du skal have foretaget en DXA-skanning af din rygsøjle for at måle knogletætheden. DXA er en særlig røntgenundersøgelse, der kan måle, hvor stærke dine knogler er.

Du skal også have foretaget en HRpQCT-skanning af din underarm og dit skinneben. Dette er en mere detaljeret type skanning, der kan se knoglernes indre struktur.

Du skal gennemføre en Timed Up and Go test, hvor du skal rejse dig fra en stol, gå en kort distance og sætte dig igen, mens tiden måles. Denne test vurderer din balance og mobilitet.

Du skal udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet: OI-QOL (specifikt for personer med osteogenesis imperfecta) og EQ-5D-5L-VAS (et generelt livskvalitetsskema).

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være 16 år eller ældre
  • Du skal have en diagnose med osteogenesis imperfecta (skør knogle sygdom) af enhver type
  • Du må ikke tage medicin der er forbudt i undersøgelsen
  • Du må ikke have andre helbredsproblemer som gør det umuligt at deltage i undersøgelsen efter lægens vurdering
  • Du skal acceptere ikke at deltage i andre forskningsundersøgelser imens du er med i denne undersøgelse
  • Hvis du kan blive gravid skal du acceptere at bruge sikker prævention fra det tidspunkt du underskriver samtykkeerklæringen og gennem hele undersøgelsen
  • Hvis du tidligere har fået bisfosfonat behandling (medicin der styrker knoglerne) i op til 6 uger gennem munden skal der være gået mindst 12 måneder siden sidste behandling
  • Hvis du tidligere har fået mere end 6 ugers bisfosfonat behandling gennem munden eller mere end én enkelt behandling direkte i blodet skal der være gået mindst 10 år siden sidste behandling
  • Hvis du tidligere har fået én enkelt bisfosfonat behandling direkte i blodet skal der være gået mindst 18 måneder siden behandlingen
  • Hvis du tidligere har fået mere end én behandling med denosumab (en type knoglemedicin) skal der være gået mindst 1 år siden sidste behandling
  • Du kan deltage hvis du ikke har adgang til eller ikke kan tåle andre godkendte behandlinger baseret på lægens vurdering

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 16 år gammel
  • Du har svær nyresygdom – det betyder at dine nyrer ikke fungerer godt nok til at rense kroppen
  • Du har svær leversygdom – det betyder at din lever ikke fungerer normalt
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du har alvorlig hjertesygdom som ustabil hjertekrampe eller nyligt hjerteanfald
  • Du har svært lavt blodtryk som giver dig symptomer som svimmelhed eller besvimelse
  • Du har svært højt kaliumindhold i blodet – kalium er et mineral som skal være i balance i kroppen
  • Du tager medicin der ikke må kombineres med losartan
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for losartan eller lignende medicin
  • Du har en sygdom eller tilstand som gør det farligt for dig at deltage i studiet
  • Du deltager allerede i et andet medicinsk forsøg
  • Du kan ikke eller vil ikke følge studiets krav og aftaler
  • Du har misbrug af alkohol eller stoffer som kan påvirke din deltagelse i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Istituto Ortopedico Rizzoli Bologna Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
01.12.2024

Forsøgssteder

Losartan er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til behandling af højt blodtryk. I dette studie undersøges det som en potentiel behandling for personer med osteogenesis imperfecta (skør knogle-sygdom). Losartan virker ved at blokere receptorer i kroppen, som kan påvirke knoglernes sundhed. Forskerne vil finde ud af, hvilken dosis der er mest effektiv til at reducere knoglenedbrydning hos patienter med denne genetiske knoglesygdom. Målet er at bestemme den optimale mængde medicin, der skal gives for at opnå den bedste effekt på knoglernes tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Osteogenesis Imperfecta – Dette er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker dannelsen af kollagen, som er et vigtigt protein i knogler og andet bindevæv. Sygdommen medfører, at knoglerne bliver usædvanligt skøre og brækkelige, hvilket betyder at selv mindre traumer kan forårsage knoglebrud. Personer med tilstanden har ofte gentagne knoglebrud gennem hele livet, som kan opstå spontant eller ved minimal påvirkning. Sygdommen påvirker også andre dele af kroppen, der indeholder kollagen, herunder led, tænder og øjne. Knoglernes struktur og tæthed er betydeligt svækket sammenlignet med normale knogler. Tilstanden er progressiv i den forstand, at knogletabet og skørheden typisk forværres over tid.

Forsøgs-ID:
2024-515516-50-00
Protokolkode:
MOI-A
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden ved tidligere behandling med romosozumab hos børn og unge med knogleskørhed (osteogenesis imperfecta)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tyskland Ungarn Italien Slovakiet +1
  • Sammenligning af lægemidlet romosozumab med bisfosfonater til behandling af medfødt knogleskørhed (osteogenesis imperfecta) hos børn og unge

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Ungarn Italien +3