Test af CART-celleterapi til børn og unge med svær leukæmi, der ikke reagerer på almindelig behandling

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en behandling kaldet CART-celleterapi for børn, unge og unge voksne med akut lymfoblastisk leukæmi, som er en type blodkræft, der ikke har reageret på tidligere behandlinger eller er kommet tilbage efter behandling. CART-celleterapi er en type immunterapi, hvor patientens egne immunforsvarsceller eller donorceller bliver ændret i laboratoriet, så de bedre kan genkende og angribe kræftcellerne. Der er to forskellige grupper i dette studie: den første gruppe får behandling med CART-19/22 celler, som er designet til at angribe specifikke proteiner på overfladen af kræftcellerne kaldet CD19 og CD22. Den anden gruppe får behandling med CART-NKG2D celler, som er designet til at angribe en anden type markør på kræftcellerne.

Formålet med dette studie er at undersøge, om CART-celleterapi er sikkert og gennemførligt for børn og unge med denne type leukæmi. Under studiet vil patienterne først gennemgå en procedure kaldet lymfafærese, hvor deres immunforsvarsceller bliver høstet fra blodet. Disse celler bliver derefter sendt til et laboratorium, hvor de bliver genetisk modificeret til at blive CART-celler. Inden CART-cellerne gives tilbage til patienten, vil patienten få kemoterapibehandling for at forberede kroppen. Derefter får patienten de modificerede CART-celler tilbage gennem en infusion i en blodåre.

Efter behandlingen vil patienterne blive overvåget nøje for bivirkninger og for at se, hvor godt behandlingen virker. Læger vil tage regelmæssige blodprøver og knoglemarvsprøver for at måle, hvor længe CART-cellerne bliver i kroppen, og hvordan de påvirker kræftcellerne. Patienter, som opnår fuldstændig remission efter CART-cellebehandling, kan blive betragtet som kandidater til knoglemarvstransplantation, som er en anden type behandling, der kan hjælpe med at kurere sygdommen permanent.

1 Undersøgelser før behandling

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du er klar til behandlingen. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere dine hvide blodlegemer (celler der bekæmper infektioner), blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne), og lymfocytter (en type hvide blodlegemer).

Der vil blive taget prøver fra dit knoglemarv (det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodceller dannes) for at undersøge dine kræftceller nærmere.

Du vil også få undersøgt din nyre-, lever-, lunge- og hjertefunktion for at sikre, at din krop kan håndtere behandlingen.

2 Indsamling af dine egne celler

Hvis du er i arm A af studiet (har B-celle leukæmi), vil lægen indsamle nogle af dine egne T-celler (en type hvide blodlegemer) gennem en procedure kaldet lymfaferese. Dette er en proces, hvor dit blod køres gennem en maskine, der adskiller forskellige typer celler.

Disse T-celler vil derefter blive sendt til et laboratorium, hvor de vil blive ændret til CART 19/22 T-celler. Dette betyder, at cellerne bliver programmeret til specifikt at angribe dine kræftceller, der har proteiner kaldet CD19 og CD22 på deres overflade.

3 Modtagelse af donorceller

Hvis du er i arm B af studiet (har T-celle leukæmi), vil du modtage CART45RA-NKG2D celler fra en haploidentisk donor (en donor der er delvist genetisk kompatibel med dig, ofte et familiemedlem).

Disse donorceller er blevet ændret i laboratoriet til at genkende og angribe dine T-celle kræftceller gennem et protein kaldet NKG2D.

4 Forberedende behandling

Du vil modtage forberedende kemoterapi for at gøre plads til de nye CART-celler i dit immunsystem og hjælpe dem med at fungere bedre.

Denne behandling vil blive givet nogle dage før du får CART-cellerne.

5 Administration af CART-celler

CART-cellerne vil blive givet til dig gennem en intravenøs infusion, hvilket betyder gennem en slange direkte ind i din blodåre.

Proceduren vil foregå på hospitalet, hvor du vil blive overvåget nøje under og efter infusionen.

6 Overvågning efter behandling

Efter du har modtaget CART-cellerne, vil lægen tage regelmæssige blodprøver for at se, hvor længe cellerne overlever i din krop og hvor godt de fungerer.

Du vil få taget prøver fra dit perifere blod (blod fra dine blodårer), knoglemarv, og muligvis cerebrospinalvæske (væsken omkring dit rygmarv og din hjerne).

Lægen vil også måle niveauet af forskellige cytokiner i dit blod. Cytokiner er små proteiner, der bruges af immunceller til at kommunikere med hinanden.

7 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil regelmæssigt vurdere, hvor godt behandlingen virker ved at undersøge dine kræftceller og måle, om antallet af dem falder.

Der vil blive taget nye prøver fra dit knoglemarv for at se, om du opnår komplet remission, hvilket betyder, at der ikke længere kan findes kræftceller i dine prøver.

8 Overvejelse af knoglemarvstransplantation

Hvis CART-behandlingen får dine kræftceller til at forsvinde, vil lægen overveje, om du skal have en allogen knoglemarvstransplantation. Dette betyder, at du vil modtage sunde knoglemarvsceller fra en donor.

Denne beslutning vil blive taget baseret på, hvor godt du reagerer på CART-behandlingen og din generelle helbredstilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være under 30 år ved første diagnose eller ved tilbagefald af sygdommen
  • Patienten skal have akut lymfoblastisk leukæmi (en form for blodkræft) som enten er kommet tilbage efter behandling eller ikke reagerer på standardbehandling
  • For gruppe A: Kræftcellerne skal have bestemte proteiner på overfladen kaldet CD19 og/eller CD22
  • For gruppe B: Patienten skal have en bestemt type leukæmi kaldet T-ALL
  • Patienten skal have en Lansky score (for børn under 16 år) eller Karnofsky score (for 16 år og ældre) på mindst 50 – dette måler hvor aktiv og selvstændig patienten er i dagligdagen
  • Forventet levetid skal være mere end 12 uger
  • Patienten skal have tilstrækkelige neutrofile granulocytter (en type hvide blodlegemer der bekæmper infektioner) – mindst 500 per mikroliter blod, medmindre de lave tal skyldes leukæmien selv
  • Patienten skal have tilstrækkelige blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) – mindst 50.000 per mikroliter blod, medmindre de lave tal skyldes leukæmien selv
  • Patienten skal have mindst 100 lymfocytter (en type hvide blodlegemer) per mikroliter blod
  • Nyrerne, leveren, lungerne og hjertet skal fungere tilstrækkeligt godt
  • Patienten skal have gode blodårer, så det er muligt at tage blod og give behandling gennem årerne
  • Der må ikke være forhold der forhindrer lymfaferese – en procedure hvor bestemte blodceller fjernes fra kroppen
  • Patienter med epilepsi (anfaldssygdom) kan deltage hvis sygdommen er velkontrolleret med medicin
  • Patienten eller patientens juridiske repræsentant, forældre eller værge skal kunne give skriftligt samtykke til deltagelse
  • Patienten skal være egnet til stamcelletransplantation (en behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde) og villig til at gennemgå denne behandling hvis den nye behandling virker
  • For gruppe B skal der findes en passende haploidentisk donor – en person der er halvt genetisk match som donor til stamcelletransplantation

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 1 år gammel eller over 30 år gammel
  • Du har en WHO performance status på 3 eller højere, hvilket betyder at du er meget syg og kun kan være i sengen eller i en stol det meste af dagen
  • Du har haft en stamcelletransplantation inden for de sidste 6 måneder, hvor du har fået nye stamceller fra en donor
  • Du har aktiv graft-versus-host sygdom, som er en tilstand hvor de transplanterede celler angriber din krop
  • Du tager medicin der undertrykker dit immunsystem på grund af graft-versus-host sygdom
  • Du har en aktiv infektion der ikke er under kontrol
  • Du har problemer med dit hjerte, hvor din ejektionsfraktion er under 45%, hvilket betyder at dit hjerte ikke pumper blod effektivt nok
  • Du har alvorlige problemer med dine lunger
  • Du har alvorlige problemer med dine nyrer
  • Du har alvorlige problemer med din lever
  • Du har aktiv kræft i dit centralnervesystem, som består af hjernen og rygmarven
  • Du har haft tumor lysis syndrom inden for de sidste 7 dage, hvilket er en tilstand hvor kræftceller dør hurtigt og frigiver skadelige stoffer
  • Du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention under studiet
  • Du har en psykisk tilstand der forhindrer dig i at forstå eller følge studieplanens krav
  • Du deltager allerede i et andet behandlingsstudie
  • Du eller dine forældre kan ikke give informeret samtykke til deltagelse i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fqsdycexz Ptmp Li Isisjyvhjicmr Bjgdeqflu Dka Hnxfmifu Uzsovyprhewmk Lj Ptx Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer
01.12.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CART-19/22 er en type immunterapi, der bruger patientens egne T-celler (en type hvide blodlegemer, der hjælper med at bekæmpe infektioner). Disse T-celler tages fra patienten og modificeres i laboratoriet, så de bliver bedre til at genkende og angribe kræftceller. Specifikt er disse celler designet til at målrette proteiner kaldet CD19 og CD22, som findes på overfladen af visse typer leukæmiceller. Efter at cellerne er blevet modificeret, sprøjtes de tilbage i patienten for at hjælpe immunsystemet med at bekæmpe kræften.

CART-NKG2D er en anden type immunterapi, der bruger T-celler fra en donor i stedet for fra patienten selv. Disse donorceller modificeres i laboratoriet til at målrette et protein kaldet NKG2D, som findes på forskellige typer kræftceller. Disse modificerede T-celler gives til patienten for at hjælpe med at angribe og ødelægge kræftcellerne. Denne behandling er designet til patienter med en specifik type leukæmi kaldet T-ALL.

Akut lymfoblastisk leukæmi – En kræftform, der påvirker de hvide blodlegemer kaldet lymfocytter. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer begynder at dele sig ukontrolleret i knoglemarven. De abnorme celler spreder sig hurtigt gennem blodbanen og kan invadere andre organer som lever, milt og lymfeknuder. Sygdommen kan også påvirke centralnervesystemet. Akut lymfoblastisk leukæmi udvikler sig meget hurtigt og kræver øjeblikkelig behandling. Der findes to hovedtyper: B-celle leukæmi og T-celle leukæmi, afhængigt af hvilken type lymfocyt der er påvirket.

Forsøgs-ID:
2023-509723-41-01
Protokolkode:
REALL_ CART
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Test af ruxolitinib og venetoclax hos børn med tilbagevendende eller behandlingsresistent leukæmi eller lymfom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Danmark Finland Frankrig Tyskland +5
  • Undersøgelse af blinatumomab og en lægemiddelkombination til ældre voksne med nydiagnosticeret Philadelphia-negativ B-celle forstadie akut lymfoblastær leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Estland +11