Dette studie undersøger en behandling kaldet CART-celleterapi for børn, unge og unge voksne med akut lymfoblastisk leukæmi, som er en type blodkræft, der ikke har reageret på tidligere behandlinger eller er kommet tilbage efter behandling. CART-celleterapi er en type immunterapi, hvor patientens egne immunforsvarsceller eller donorceller bliver ændret i laboratoriet, så de bedre kan genkende og angribe kræftcellerne. Der er to forskellige grupper i dette studie: den første gruppe får behandling med CART-19/22 celler, som er designet til at angribe specifikke proteiner på overfladen af kræftcellerne kaldet CD19 og CD22. Den anden gruppe får behandling med CART-NKG2D celler, som er designet til at angribe en anden type markør på kræftcellerne.
Formålet med dette studie er at undersøge, om CART-celleterapi er sikkert og gennemførligt for børn og unge med denne type leukæmi. Under studiet vil patienterne først gennemgå en procedure kaldet lymfafærese, hvor deres immunforsvarsceller bliver høstet fra blodet. Disse celler bliver derefter sendt til et laboratorium, hvor de bliver genetisk modificeret til at blive CART-celler. Inden CART-cellerne gives tilbage til patienten, vil patienten få kemoterapibehandling for at forberede kroppen. Derefter får patienten de modificerede CART-celler tilbage gennem en infusion i en blodåre.
Efter behandlingen vil patienterne blive overvåget nøje for bivirkninger og for at se, hvor godt behandlingen virker. Læger vil tage regelmæssige blodprøver og knoglemarvsprøver for at måle, hvor længe CART-cellerne bliver i kroppen, og hvordan de påvirker kræftcellerne. Patienter, som opnår fuldstændig remission efter CART-cellebehandling, kan blive betragtet som kandidater til knoglemarvstransplantation, som er en anden type behandling, der kan hjælpe med at kurere sygdommen permanent.



Spanien