Denne kliniske undersøgelse fokuserer på børn med akut lymfoblastisk leukæmi og forskellige typer af lymfoblastisk lymfom, som enten er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandling. Disse sygdomme er kræftformer, der påvirker de hvide blodlegemer, som normalt hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner. Når disse celler bliver kræftceller, vokser de ukontrolleret og forhindrer normale blodceller i at fungere ordentligt. Undersøgelsen ser specifikt på børn, hvis kræft har særlige genetiske forandringer i det, der kaldes IL-7R/JAK-STAT signalvejen, som er et system i cellerne, der styrer, hvordan de vokser og deler sig.
Formålet med undersøgelsen er at teste sikkerheden og effektiviteten af to lægemidler kaldet ruxolitinib og venetoclax, når de gives sammen til børn med disse specifikke kræftformer. Undersøgelsen er delt i to faser. I den første fase vil forskerne finde den rigtige og sikre dosis af lægemidlerne ved at starte med lave doser og gradvist øge dem, mens de nøje overvåger, om børnene får bivirkninger. I den anden fase vil de teste, hvor godt lægemidlerne virker til at bekæmpe kræften hos flere børn med den dosis, de fandt i første fase.
Under undersøgelsen vil børnene få lægemidlerne som tabletter, som de skal synke. Lægemidlerne gives i cyklusser, hvor hver cyklus varer i flere uger. Lægemidlerne virker ved at blokere særlige proteiner i kræftcellerne, som hjælper dem med at overleve og vokse. Ruxolitinib blokerer proteiner kaldet JAK, mens venetoclax blokerer et protein kaldet BCL-2. Ved at blokere disse proteiner håber forskerne at få kræftcellerne til at dø. Under behandlingen vil børnene blive overvåget nøje med regelmæssige undersøgelser, blodprøver og scanninger for at se, hvordan de reagerer på behandlingen og for at tjekke for eventuelle bivirkninger. Behandlingen fortsætter, så længe lægemidlerne virker og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.
Belgien 
Danmark 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Norge 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
Østrig 
