Dette studie undersøger to typer af blodkræft hos børn: B-celle akut lymfoblast leukæmi (B-ALL) og aggressivt modent B-celle non-Hodgkin lymfom (B-NHL). B-celle akut lymfoblast leukæmi er en type kræft, hvor kroppen producerer for mange unormale hvide blodlegemer, mens B-celle non-Hodgkin lymfom er en kræftform, der påvirker lymfeknuderne og andre dele af immunsystemet. Begge sygdomme har vist sig resistente over for tidligere behandlinger eller er vendt tilbage efter behandling. Behandlingen, der undersøges, kaldes AUTO1, som er en type immunterapi, der modificerer patientens egne immunforsvarsceller til at bekæmpe kræftcellerne, der bærer et protein kaldet CD19.
Formålet med dette studie er at vurdere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af AUTO1 hos børn med disse former for kræft, der er kommet tilbage eller ikke har responderet på standard behandling. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives, og der anvendes ingen placebo. Under studiet vil patienterne modtage AUTO1-behandling, og forskerne vil nøje overvåge for bivirkninger og måle, hvor godt behandlingen virker ved at kontrollere, om kræften forsvinder eller bliver mindre.
Studiet vil følge deltagerne over tid for at se, hvor længe behandlingen virker, og om kræften vender tilbage. For patienter med B-celle akut lymfoblast leukæmi vil forskerne måle, om patienterne opnår fuldstændig bedring og kontrollere for tilstedeværelsen af kræftceller, der ikke kan påvises med standardtest, kendt som minimal residual sygdom. For patienter med B-celle non-Hodgkin lymfom vil forskerne vurdere, om svulsterne bliver mindre eller forsvinder helt. Gennem hele studiet vil der blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at sikre patienternes sikkerhed og for at spore behandlingens effektivitet.
Spanien 
