Afprøvning af lægemidlet PF-06823859 til behandling af betændelse i muskler (dermatomyositis/polymyositis) hos voksne

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en gruppe sjældne sygdomme kaldet idiopatiske inflammatoriske myopatier, som omfatter dermatomyositis og polymyositis. Disse tilstande er autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber musklerne, hvilket forårsager inflammation (betændelse) og svækkelse af musklerne. Dermatomyositis påvirker både muskler og hud og kan forårsage karakteristiske hududslæt, mens polymyositis primært påvirker musklerne. Begge tilstande kan medføre muskelsmerter, svaghed og nedsat fysisk funktion.

Formålet med dette studie er at undersøge, om det eksperimentelle lægemiddel PF-06823859 er effektivt til at reducere muskelsymptomerne hos voksne med aktiv dermatomyositis eller polymyositis sammenlignet med placebo. Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt til at modtage enten PF-06823859 eller placebo, og hverken deltageren eller lægen vil vide, hvilken behandling der gives. Alle deltagere vil fortsætte med at tage deres nuværende standardbehandling, som kan omfatte kortikosteroider (binyrebarkhormon) eller immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet), imens de deltager i studiet.

Studiet er planlagt til at vare 52 uger, hvor deltagernes muskelkraft, fysiske funktion og andre sygdomsrelaterede symptomer vil blive regelmæssigt vurderet. Under forløbet vil læger overvåge effekten af behandlingen ved hjælp af forskellige målinger, herunder muskelstyrketests og spørgeskemaer om livskvalitet og træthed. Sikkerhed og bivirkninger vil også blive nøje overvåget gennem hele studieperioden for at sikre, at behandlingen er sikker for deltagerne.

1 Start af behandling

Du vil modtage din første indsprøjtning af studiebehandlingen på klinikken.

Studiebehandlingen består af enten PF-06823859 (det aktive lægemiddel) eller placebo (uvirksomme stoffer). Du vil ikke vide, hvilken behandling du modtager.

Indsprøjtningen gives som en opløsning under huden.

2 Fortsættelse af eksisterende medicin

Du skal fortsætte med at tage din baggrundsmedicin i samme dosis som før studiet.

Din baggrundsmedicin kan omfatte kortikosteroider (som prednisolone, methylprednisolone, betamethasone, dexamethasone, prednisone, deflazacort, budesonide, triamcinolone acetonide eller hydrocortisone) og/eller immunosuppressive lægemidler (som methotrexate, leflunomide, hydroxychloroquin, azathioprine eller mycophenolate mofetil).

Det er vigtigt, at du tager din baggrundsmedicin nøjagtigt som ordineret af din læge.

3 Regelmæssige besøg i de første 24 uger

Du skal møde op til regelmæssige besøg på klinikken.

Ved hvert besøg vil der blive foretaget undersøgelser for at vurdere din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Disse undersøgelser omfatter muskelstyrketest (MMT-8), hvor din muskelstyrke måles på en skala fra 0 til 150.

Du vil også blive bedt om at vurdere din egen sygdomsaktivitet og funktionsevne.

4 Evaluering ved uge 24

Ved uge 24 vil der blive foretaget en omfattende evaluering af din tilstand.

Lægen vil vurdere, om du har opnået moderat forbedring på en skala, der kaldes TIS (Total Improvement Score).

Din muskelstyrke vil blive målt igen ved hjælp af MMT-8-testen.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din fysiske funktion og træthedsniveau.

5 Fortsættelse til uge 52

Studiet fortsætter til uge 52 (cirka 1 år).

Du skal fortsat møde op til regelmæssige besøg og fortsætte med studiebehandlingen.

Din dosis af kortikosteroider kan blive justeret i løbet af studieperioden baseret på din tilstand.

Alle ændringer i din medicin vil blive nøje overvåget og registreret.

6 Afsluttende evaluering ved uge 52

Ved studieafslutning vil der igen blive foretaget en omfattende evaluering.

Lægen vil vurdere din samlede forbedring på TIS-skalaen.

Din muskelstyrke, fysiske funktion og træthedsniveau vil blive målt igen.

Den samlede mængde kortikosteroider, du har taget i løbet af studiet, vil blive beregnet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel eller den mindste lovlige voksenalder i dit land
Du skal have en bekræftet diagnose af aktiv inflammatorisk muskelsygdom (sygdom hvor kroppens immunsystem angriber musklerne) af typen dermatomyositis eller polymyositis baseret på anerkende medicinske kriterier
Hvis du har dermatomyositis (muskelsygdom med hudforandringer), skal du have udviklet de første symptomer efter 18-årsalderen og have mindst to af følgende tegn:
- Gottrons papler (små hævede pletter på huden over knoglerne i fingrene)
- Gottrons tegn (røde eller violette pletter på huden over knoglerne)
- Heliotrope udslæt (violet-farvet udslæt omkring øjnene)
- Positive blodprøver for specifikke antistoffer (kroppens egne antistoffer som angriber kroppen)
Hvis du har polymyositis (muskelsygdom uden hudforandringer), skal du have udviklet de første symptomer efter 18-årsalderen og opfylde følgende:
- Ingen af de karakteristiske hudforandringer fra dermatomyositis
- Muskelsvaghed som er typisk for denne sygdom (især svaghed i muskler tæt på kroppen som skuldre og hofter)
- Enten positive blodprøver for specifikke antistoffer eller en muskelbiopsi (vævsprøve fra musklen) som bekræfter diagnosen
Din sygdom skal være aktiv, hvilket betyder:
- Din muskelstyrketest (test af hvor stærke dine muskler er) skal vise et resultat på 141 point eller mindre ud af 150 mulige
- Du skal have mindst én af følgende problemer: du vurderer selv din sygdomsaktivitet til 2 point eller højere, din læge vurderer din sygdomsaktivitet til 2 point eller højere, du har symptomer uden for musklerne på 2 point eller højere, eller du har funktionsbegrænsninger i hverdagen på 0,25 point eller højere
- Mindst én af dine muskelenzymer (stoffer i blodet som viser muskelskade) skal være forhøjet til mere end 1,5 gange den normale værdi
Du skal tage stabil medicin mod din sygdom på indskrivningstidspunktet, hvilket betyder:
- Enten kun kortikosteroider (betændelsesdæmpende medicin) taget gennem munden
- Eller kun immunsuppressive lægemidler (medicin som dæmper immunsystemet)
- Eller en kombination af begge typer medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har været diagnosticeret med myositis (muskelbetændelse) for mere end 5 år siden
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med rituximab (en type medicin der påvirker immunsystemet) inden for de sidste 12 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med andre biologiske lægemidler (specielle lægemidler lavet af levende celler) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du tager mere end 20 mg prednisolon (et kortisonpræparat) dagligt
Du kan ikke deltage, hvis du har fået ændret dosis af immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper immunsystemet) inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjerte, lever eller nyrer
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller har haft gentagne infektioner
Du kan ikke deltage, hvis du har tuberkulose (en lungesygdom) eller høj risiko for at få tuberkulose
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid
Du kan ikke deltage, hvis du har fået vaccination med levende vacciner (vacciner med levende, men svækkede sygdomskim) inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens immunsystem angriber sig selv) udover myositis
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at synke eller har behov for sondeernæring
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lungekomplikationer relateret til din myositis

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii I Rehabilitacji Im Prof. Dr Hab. Med. Eleonory Reicher	Warszawa	Polen

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere	Paris	Frankrig
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Medical Center Artmed Ltd.	Plovdiv	Bulgarien
Hospital Edouard Herriot	Lyon	Frankrig
Hospital Universitario Infanta Leonor	Madrid	Spanien
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Dkc Fokus-5 Lzip OOD	Sofia	Bulgarien
INTER CLINIC Piotr Adrian Klimiuk	Białystok	Polen
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k.	Krakow	Polen
Malopolskie Centrum Kliniczne	Krakow	Polen
Hospital Universitario De Canarias	San Cristóbal de La Laguna	Spanien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Narodny Ustav Reumatickych Chorob	Piešťany	Slovakiet
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg	Strasbourg	Frankrig
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Nova Reuma Domyslawska I Rusilowicz Lekarza Reumatologa I Fizjoterapeuty sp.p.	Białystok	Polen
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
Ludwig Maximilian University Of Munich	München	Tyskland
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Twoja Przychodnia Poznańskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Poznań	Polen
Csqmpd Hbggrhjytyq Ulvoqrstfgtil Reweq	Reims	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	15.11.2023
Bulgarien	rekrutterer	15.11.2023
Frankrig	rekrutterer	15.11.2023
Italien	rekrutterer	15.11.2023
Polen	rekrutterer	15.11.2023
Slovakiet	rekrutterer	15.11.2023
Spanien	rekrutterer	15.11.2023
Sverige	rekrutterer	15.11.2023
Tyskland	rekrutterer	15.11.2023
Ungarn	rekrutterer	15.11.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

PF-06823859 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges i dette studie. Det er udviklet til at behandle personer med aktive inflammatoriske muskelsygdomme, herunder dermatomyositis og polymyositis. Dette lægemiddel har til formål at reducere muskelsymptomer hos voksne patienter med disse tilstande. PF-06823859 er stadig under udvikling og er ikke godkendt til almindelig brug endnu, hvilket er grunden til, at det testes i dette kliniske studie for at vurdere, hvor godt det virker og hvor sikkert det er.

Undersøgte sygdomme:

Dermatomyositis – En autoimmun betændelsessygdom, der påvirker både muskler og hud. Sygdommen forårsager muskelsvaghed, især i skulder- og hofteområdet, samt karakteristiske hudforandringer som røde udslæt på ansigt, hænder og andre områder. Betændelsen udvikler sig gradvist og kan påvirke både skeletmuskler og indre organer. Muskelsvaghed gør det svært at udføre daglige aktiviteter som at rejse sig fra en stol eller løfte armene over hovedet. Hudsymptomerne kan omfatte violette misfarvninger omkring øjnene og røde, skællende pletter på knoglerne i fingrene.

Polymyositis – En autoimmun muskelbetændelse, der primært påvirker skeletmusklerne uden betydelige hudforandringer. Sygdommen forårsager progressiv muskelsvaghed, der typisk starter i de store muskler omkring hofter og skuldre. Betændelsen udvikler sig langsomt over måneder og kan sprede sig til andre muskelgrupper. Patienter oplever ofte smerter og ømhed i de påvirkede muskler samt træthed og kraftesløshed. I modsætning til dermatomyositis ses ingen karakteristiske hudforandringer ved denne tilstand.

Forsøgs-ID:

2022-502739-20-00

Protokolkode:

C0251006

NCT ID:

NCT05895786

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet PF-06823859 til behandling af betændelse i muskler (dermatomyositis/polymyositis) hos voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?