Dette studie undersøger to sjældne muskelsygdomme kaldet polymyositis og dermatomyositis, som tilhører en gruppe sygdomme kendt som idiopatiske inflammatoriske myopatier. Polymyositis er en tilstand, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber musklerne og forårsager betændelse og svaghed, mens dermatomyositis påvirker både muskler og hud og kan medføre karakteristiske hududslæt sammen med muskelsvaghed. Begge sygdomme kan gøre det vanskeligt at udføre daglige aktiviteter som at gå, løfte ting eller rejse sig fra en stol.
Studiet tester et lægemiddel kaldet anifrolumab, som gives som en indsprøjtning under huden sammen med den nuværende standardbehandling. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten anifrolumab eller placebo sammen med deres nuværende behandling. Formålet med studiet er at undersøge, om anifrolumab kan føre til moderate forbedringer i sygdomsaktiviteten sammenlignet med placebo efter 52 uger. Anifrolumab er et lægemiddel, der påvirker immunsystemet og kan hjælpe med at reducere den betændelse, der forårsager muskelproblemerne.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres nuværende medicin og modtage regelmæssige injektioner af enten anifrolumab eller placebo. Læger vil måle muskelstyrke, hudforandringer og andre tegn på sygdomsaktivitet gennem forskellige undersøgelser og tests. Et vigtigt mål er at se, om flere deltagere kan reducere deres dosis af kortikosteroider som prednison, som er betændelseshæmmende medicin, der ofte bruges til at behandle disse tilstande. Studiet vil også overvåge deltagernes generelle helbred og eventuelle bivirkninger fra behandlingen gennem hele forløbet.
1Behandlingsstart
Du vil modtage din første behandling i form af en subkutan injektion (indsprøjtning under huden). Denne injektion indeholder enten anifrolumab eller placebo (inaktiv behandling uden medicin).
Du vil ikke vide, hvilken type behandling du modtager, da dette er et dobbeltblindet studie, hvilket betyder, at hverken du eller dit behandlingsteam ved, om du får den aktive medicin eller placebo.
Du skal fortsætte med at tage din nuværende standardbehandling for din polymyositis eller dermatomyositis, herunder prednisolon eller andre mediciner, som du allerede tager.
2Løbende behandling
Du vil få regelmæssige subkutane injektioner gennem hele studieperioden. Disse injektioner gives under huden, typisk i låret, maven eller overarmen.
Behandlingen fortsættes i kombination med din eksisterende medicin, som du skal tage i samme dosering som før studiets start.
Du skal møde op til planlagte besøg hos dit behandlingsteam for at få injektionerne og for at blive undersøgt.
3Overvågning og vurderinger
Under hele studiet vil dit behandlingsteam måle din sygdomsaktivitet ved hjælp af forskellige tests og undersøgelser.
Du vil få foretaget muskelstyrketests (MMT-8), som måler styrken i otte forskellige muskelgrupper.
For patienter med dermatomyositis vil hudforandringer blive vurderet ved hjælp af CDASI-aktivitetsskala.
Dit behandlingsteam vil løbende vurdere, om du opnår moderat forbedring i din sygdom, hvilket defineres som en TIS-score på 40 eller højere.
4Uge 8 vurdering
Efter 8 ugers behandling vil dit behandlingsteam foretage en særlig vurdering af din tilstand.
Hvis du har dermatomyositis, vil ændringer i dine hudforandringer blive målt ved hjælp af CDASI-aktivitetsskala sammenlignet med starten af studiet.
5Løbende medicinreduktion
Gennem studieperioden vil dit behandlingsteam forsøge at reducere din kortikosteroid-dosis (prednisolon) gradvist, hvis din tilstand forbedres.
Målet er at bringe din daglige prednisolon-dosis ned til 7,5 mg eller mindre om dagen, hvis det er sikkert og muligt.
6Uge 52 – Hovedvurdering
Efter 52 ugers behandling (cirka 1 år) vil den vigtigste vurdering af behandlingens effekt finde sted.
Dit behandlingsteam vil måle ændringen i din muskelstyrke sammenlignet med starten af studiet ved hjælp af MMT-8 testen.
De vil vurdere, om du har opnået moderat forbedring i sygdomsaktiviteten og ikke har haft bekræftet forværring ved to på hinanden følgende besøg.
Dit behandlingsteam vil også notere, om du har opnået at reducere din kortikosteroid-dosis til 7,5 mg eller mindre om dagen.
7Afslutning af behandlingsperiode
Efter 52 ugers behandling vil den aktive del af studiet være afsluttet.
Dit behandlingsteam vil foretage en samlet vurdering af, hvordan du har responderet på behandlingen.
De vil sammenligne resultaterne mellem patienter, der fik anifrolumab, og dem, der fik placebo, for at vurdere medicinens effektivitet.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal have en diagnose af polymyositis (en sygdom der påvirker musklerne) eller dermatomyositis (en sygdom der påvirker både muskler og hud) ifølge de officielle kriterier fra 2017
Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
Din kropsvægt skal være mellem 40 kg og 100 kg
Du skal have en “sandsynlig” eller “sikker” diagnose af polymyositis eller dermatomyositis ifølge de officielle kriterier fra 2017
Du skal have moderat eller alvorlig sygdomsaktivitet (dette betyder at din sygdom er aktiv og påvirker dig)
Du skal i øjeblikket få prednison (et steroid lægemiddel) gennem munden eller andre behandlinger for polymyositis eller dermatomyositis i en stabil dosis
Du må ikke have haft aktiv tuberkulose (en lungesygdom) eller alvorlig COVID-19 tidligere
Både mænd og kvinder skal følge retningslinjer for prævention (forhindring af graviditet) under studiet
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage i studiet, hvis du har polymyositis eller dermatomyositis. Polymyositis er en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber musklerne og forårsager muskelbetændelse og svaghed. Dermatomyositis er en lignende tilstand som også påvirker huden med udslæt ud over muskelproblemerne.
Studiet følger specifikke klassifikationskriterier fra 2017 lavet af to medicinske organisationer kaldet EULAR og ACR. Disse kriterier hjælper læger med at stille den rigtige diagnose ved at definere, hvilke symptomer og tegn der skal være til stede.
Hvis du har fået stillet diagnosen polymyositis eller dermatomyositis ifølge disse 2017-kriterier, vil du ikke kunne være med i denne undersøgelse.
Anifrolumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det er designet til at hjælpe kroppens immunsystem med at fungere bedre ved at blokere bestemte signaler, der forårsager betændelse. I dette studie undersøges det, om anifrolumab kan hjælpe med at forbedre sygdomsaktiviteten hos patienter med sjældne muskelsygdomme kaldet polymyositis og dermatomyositis. Lægemidlet gives sammen med den standardbehandling, som patienten allerede modtager.
Polymyositis – En kronisk inflammatorisk muskelsygdom, der primært påvirker skeletmusklerne. Sygdommen forårsager muskelsvaghed, især i de store muskelgrupper som skulder- og hoftemuskler. Inflammationen udvikler sig gradvist over måneder eller år og kan føre til øget træthed og nedsat fysisk funktionsevne. Muskelsvaghed begynder typisk i de proximale muskler (tættest på kroppens centrum) og kan progressivt forværres. Sygdommen kan også påvirke andre organer som lunger og hjerte. Polymyositis opstår når immunsystemet fejlagtigt angriber kroppens egne muskelvæv.
Dermatomyositis – En autoimmun inflammatorisk sygdom, der påvirker både muskler og hud. Sygdommen forårsager karakteristiske hududslæt, især omkring øjnene, på hænderne og andre udsatte områder. Samtidig udvikles muskelsvaghed, primært i skulder- og hofteområdet, som gør det svært at løfte armene over hovedet eller rejse sig fra siddende stilling. Hudforandringerne kan omfatte violette misfarvninger omkring øjnene og røde, skællende pletter på knoglerne i hænderne. Sygdommen udvikler sig typisk over flere måneder og kan variere i intensitet. Inflammationen kan også påvirke indre organer som lunger og fordøjelsessystemet.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Bulgarien 
Danmark 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig