Neoplasma i centralnervesystemet er en alvorlig sygdom, der kræver specialiseret behandling. Aktuelt pågår der flere kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for børn og unge med denne diagnose. I denne artikel præsenteres 5 igangværende kliniske forsøg, der tester forskellige lægemidler og behandlingsstrategier.
Igangværende kliniske forsøg for neoplasma i centralnervesystemet
Neoplasma i centralnervesystemet omfatter tumorer, der opstår i hjernen eller rygmarven. Disse tumorer kan være både godartede og ondartede og kræver ofte kompleks behandling. I øjeblikket foregår der forskning i nye behandlingsmuligheder gennem kliniske forsøg, der har til formål at forbedre behandlingsmulighederne for børn og unge med denne sygdom.
Oversigt over igangværende kliniske forsøg
Der er i alt 5 kliniske forsøg registreret i systemet for behandling af neoplasma i centralnervesystemet. Nedenfor følger en detaljeret beskrivelse af hvert af disse forsøg.
Undersøgelse af den rette dosis og sikkerhed af Lutetium (177Lu) Edotreotid og Arginin-Lysin hos børn med somatostatinreceptor-positive tumorer
Lokation: Frankrig, Italien, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på behandling af børn med somatostatinreceptor-positive tumorer, som er en type solid tumor eller lymfom, der viser en specifik markør kaldet somatostatinreceptoren. Disse tumorer kan omfatte forskellige typer såsom neuroendokrine tumorer, lymfom og tumorer i centralnervesystemet. Behandlingen, der testes, hedder lutetium Lu 177 edotreotid, en målrettet radiofarmaceutisk terapi, der bruger et radioaktivt stof til at målrette og behandle tumorerne. Derudover anvendes en arginin-lysin-opløsning til at understøtte behandlingsprocessen.
Formålet med undersøgelsen er at bestemme den passende dosis af lutetium Lu 177 edotreotid til børn baseret på sikkerhed og hvordan det bevæger sig gennem kroppen. Deltagerne vil modtage behandlingen gennem en intravenøs infusion, og undersøgelsen vil foregå over flere cyklusser med regelmæssige kontroller for at overvåge sundhedstilstanden og behandlingens fremskridt.
Inklusionskriterier: Barnet skal være mindst 2 år gammelt og yngre end 18 år. Barnet skal have en bekræftet diagnose af en tumor, der er positiv for somatostatinreceptorer. Tumoren skal være vendt tilbage eller ikke have reageret på mindst én tidligere behandling. Barnet skal have en Karnofsky-score på 50% eller højere (over 16 år) eller en Lansky-score på 50% eller højere (16 år eller yngre).
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er mindst to år gamle. Patienter, der ikke har en type tumor, der er SSTR-positiv. Patienter, der er gravide eller ammer.
Undersøgelse af Larotrectinib til behandling af børn med fremskreden solide tumorer med NTRK-fusion
Lokation: Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Tyskland, Irland, Italien, Nederlandene, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg undersøger effekten af et lægemiddel kaldet larotrectinib hos børn med visse typer tumorer. Disse tumorer er kendt som solide tumorer, der har en specifik genetisk ændring kaldet NTRK-fusion. Undersøgelsen har til formål at teste larotrectinibs sikkerhed og effektivitet i behandlingen af disse tumorer. Larotrectinib indtages gennem munden, enten som kapsel eller oral opløsning.
Undersøgelsen er opdelt i to faser. I den første fase er fokus på at bestemme lægemidlets sikkerhed og identificere eventuelle bivirkninger. I den anden fase ser undersøgelsen på, hvor godt tumorerne reagerer på behandlingen, hvilket betyder at kontrollere, om tumorerne bliver mindre eller holder op med at vokse.
Inklusionskriterier: Patienter skal have en type kræft kaldet en solid tumor med en specifik genetisk ændring kendt som en NTRK-fusion. Patienter fra fødsel til 21 år med en solid tumor eller primær CNS-tumor, der er kommet tilbage, forværret eller ikke har reageret på andre behandlinger. Patienter skal have en performance-score på mindst 50 på Karnofsky-skalaen (for dem 16 år og ældre) eller Lansky-skalaen (for dem yngre end 16 år).
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har solide tumorer med NTRK-fusion. Patienter, der ikke er i den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen. Patienter, der er gravide eller ammer.
Undersøgelse af Avelumab og Lenvatinib til børn med tumorer i centralnervesystemet
Lokation: Frankrig, Tyskland
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge behandlinger til børn med tumorer i centralnervesystemet, som er kræftformer, der opstår i hjernen eller rygmarven. Undersøgelsen tester en kombination af to lægemidler: Avelumab og Lenvatinib. Avelumab er en type protein, der hjælper immunsystemet med at bekæmpe kræft, mens Lenvatinib er et kemisk stof, der blokerer visse proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse.
Undersøgelsen er opdelt i to dele. I den første del er fokus på at bestemme den sikreste dosis af lægemidlerne, der kan gives til børn. I den anden del vil undersøgelsen se på, hvor godt kombinationen af Avelumab og Lenvatinib virker til at behandle tumorerne. Børn, der deltager i undersøgelsen, vil modtage lægemidlerne og blive nøje overvåget af læger for at se, hvordan deres kroppe reagerer.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 2 og 18 år gamle. Deltagere skal have en bekræftet diagnose af en primær CNS-tumor. Tumoren skal være høj-graderet, hvilket betyder, at den er mere aggressiv. Deltagere skal have haft forudgående strålebehandling og mindst én tidligere behandling. Deltagere skal have målbar sygdom ifølge specifikke kriterier på screeningsscans.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre typer kræft udover tumorer i centralnervesystemet. Personer, der ikke er kommet sig efter tidligere behandlinger eller operationer. Patienter med alvorlige hjerteproblemer. Gravide eller ammende kvinder.
Undersøgelse af effekten af Selpercatinib hos børn med fremskreden RET-ændrede solide tumorer eller primære tumorer i centralnervesystemet
Lokation: Danmark, Frankrig, Tyskland, Italien, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af et lægemiddel kaldet Selpercatinib hos børn og unge voksne med fremskreden tumorer. Disse tumorer er enten solide eller placeret i centralnervesystemet, såsom hjernen eller rygmarven, og har en specifik ændring i deres gener kendt som RET-ændret. Formålet med undersøgelsen er at forstå, hvor sikkert lægemidlet er, og hvor godt det virker til at behandle disse typer tumorer.
Undersøgelsen er opdelt i to faser. I den første fase er hovedmålet at bestemme sikkerheden af Selpercatinib og identificere eventuelle bivirkninger. I den anden fase er fokus på at evaluere, hvor godt tumorerne reagerer på behandlingen. Dette indebærer at måle størrelsen af tumorerne for at se, om de skrumper eller forsvinder efter at have taget lægemidlet.
Inklusionskriterier: Pædiatriske patienter i alderen 12 til 21 år med en solid eller primær CNS-tumor, der er kommet tilbage, forværret eller ikke har reageret på tilgængelige behandlinger. Patienter skal have et vist niveau af blodsundhed, herunder nok hvide blodlegemer, blodplader og hæmoglobin. Der skal være bevis for en specifik ændring i RET-genet i tumoren eller blodet.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er blevet diagnosticeret med fremskreden RET-ændrede solide tumorer eller primære tumorer i centralnervesystemet. Patienter, der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen. Patienter, der er gravide eller ammer.
Undersøgelse af APL-101 til behandling af fremskreden solide tumorer og ikke-småcellet lungekræft med MET-ændringer hos patienter
Lokation: Frankrig, Ungarn, Italien, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge behandlingen af visse typer kræft ved hjælp af et lægemiddel kaldet APL-101, også kendt som Bozitinib. Sygdommene, der undersøges, omfatter fremskreden solide tumorer og ikke-småcellet lungekræft (NSCLC), der har specifikke ændringer i et gen kaldet MET. Disse ændringer kan omfatte MET Exon 14-sprungs-mutationer, MET-amplifikation og MET-fusion. Undersøgelsen ser også på tumorer i centralnervesystemet med MET-ændringer og andre solide tumorer med overekspression af HGF og MET.
Deltagere i undersøgelsen vil modtage APL-101 i form af en kapsel, der indtages gennem munden. Undersøgelsen vil blive gennemført i to faser. Den første fase er allerede afsluttet og fokuserede på at forstå sikkerheden og hvordan kroppen behandler lægemidlet. Den anden fase vil fokusere på, hvor godt APL-101 virker som en behandling alene for de nævnte kræftformer.
Inklusionskriterier: Skal være 18 år eller ældre. For fase 1 skal man have en bekræftet fremskreden eller spredende solid tumor, der ikke kan fjernes ved operation og ikke har reageret på standardbehandlinger. Skal have mindst én målbar tumor, der kan bruges til at spore reaktionen på behandlingen. Skal have acceptabel organfunktion som vist ved specifikke blodprøveresultater.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre typer kræft, der ikke er de specifikke typer, der undersøges. Patienter, der ikke har vist ændringer i MET-genet. Patienter, der er gravide eller ammer. Patienter, der i øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg.
Sammenfatning
De præsenterede kliniske forsøg repræsenterer vigtige fremskridt i behandlingen af neoplasma i centralnervesystemet hos børn og unge. Flere af forsøgene fokuserer på målrettede terapier, der specifikt retter sig mod genetiske ændringer i tumorerne, såsom NTRK-fusion, RET-ændringer og MET-aberrationer. Dette afspejler en bevægelse mod mere personlig medicin, hvor behandlingen tilpasses den enkelte patients tumorkarakteristika.
Et vigtigt kendetegn ved disse forsøg er brugen af radiofarmaceutiske terapier og immunterapier, som repræsenterer nyere behandlingsmetoder. Forsøgene gennemføres primært i europæiske lande, hvilket sikrer bred geografisk dækning og mulighed for deltagelse for patienter i flere lande.
Det er væsentligt at bemærke, at alle forsøg har strenge inklusionskriterier vedrørende patienternes alder, tumortype og tidligere behandlinger. Dette sikrer, at de rigtige patienter får mulighed for at deltage i forsøgene, samtidig med at deres sikkerhed prioriteres højt.
